Orkambi

Orkambi to nowoczesny produkt leczniczy stosowany w terapii mukowiscydozy (cystic fibrosis, CF). Każda tabletka powlekana zawiera dwie substancje czynne: 200 mg lumakaftoru oraz 125 mg iwakaftoru. Preparat przeznaczony jest dla pacjentów z bardzo specyficzną mutacją genetyczną – homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR.

Tabletki Orkambi mają charakterystyczny różowy kolor i owalny kształt, z czarnym nadrukiem “2V125” na jednej stronie. Lek należy przyjmować wyłącznie pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu mukowiscydozy.

Orkambi jest wskazany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 6 lat i starszych, którzy posiadają homozygotyczną mutację F508del genu CFTR. Oznacza to, że mutacja ta musi występować na obu allelach (kopiach) genu odpowiedzialnego za mukowiscydozę.

Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest potwierdzenie obecności właściwej mutacji genetycznej za pomocą dokładnego i sprawdzonego testu genetycznego. To niezwykle ważne, ponieważ lek działa skutecznie tylko u pacjentów z tą konkretną mutacją.

Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną, w której nieprawidłowo funkcjonuje białko CFTR – specjalny kanał chlorkowy na powierzchni komórek. Mutacja F508del powoduje, że to białko jest nieprawidłowo przetwarzane w komórce i tylko niewielka jego ilość dociera do powierzchni komórki, gdzie powinno pracować. Dodatkowo, nawet to białko, które dotrze na powierzchnię, słabo działa.

Orkambi zawiera dwie substancje, które wspólnie pomagają poprawić tę sytuację. Lumakaftor działa jak “naprawiacz” – pomaga białku F508del-CFTR lepiej przechodzić przez komórkę i docierać na jej powierzchnię. Iwakaftor z kolei działa jak “aktywator” – sprawia, że kanał chlorkowy otwiera się częściej i działa skuteczniej. Dzięki temu działaniu więcej jonów chlorkowych może przepływać przez komórkę, co poprawia funkcjonowanie organizmu.

Dawkowanie zależy od wieku pacjenta. Dzieci w wieku od 6 do poniżej 12 lat powinny przyjmować 2 tabletki o mocy 100 mg/125 mg rano i 2 tabletki wieczorem (co 12 godzin). Pacjenci w wieku 12 lat i starsi przyjmują 2 tabletki o mocy 200 mg/125 mg rano i 2 tabletki wieczorem, również co 12 godzin.

Bardzo ważne: Orkambi należy zawsze przyjmować razem z posiłkiem zawierającym tłuszcze. Posiłek lub przekąskę z tłuszczami należy spożyć tuż przed przyjęciem dawki lub tuż po jej przyjęciu. Tabletki należy połykać w całości – nie wolno ich żuć, łamać ani rozpuszczać.

Jeśli pominiesz dawkę i od planowanego czasu przyjęcia minęło mniej niż 6 godzin, przyjmij pominiętą dawkę z posiłkiem zawierającym tłuszcze. Jeśli minęło więcej niż 6 godzin, poczekaj do następnej zaplanowanej dawki. Nigdy nie przyjmuj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą.

Przed rozpoczęciem leczenia oraz regularnie w jego trakcie lekarz zleci badania sprawdzające funkcję wątroby (badania krwi oceniające aktywność enzymów wątrobowych i stężenie bilirubiny). W pierwszym roku leczenia badania te wykonuje się co 3 miesiące, a później raz w roku.

Konieczne jest również regularne mierzenie ciśnienia tętniczego, ponieważ u niektórych pacjentów przyjmujących Orkambi może ono wzrosnąć. U dzieci i młodzieży zaleca się wykonywanie badań okulistycznych przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia.

Rozpoczęcie leczenia u osób z problemami oddechowymi

Na początku leczenia niektórzy pacjenci mogą odczuwać dyskomfort w klatce piersiowej, duszność lub inne objawy ze strony układu oddechowego. Te objawy występują częściej u osób z bardziej zaawansowaną chorobą płuc. Zwykle pojawiają się w pierwszym tygodniu leczenia i u większości pacjentów ustępują samodzielnie.

Pacjenci z problemami wątroby

Osoby z umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby wymagają zmniejszenia dawki leku. Szczególną ostrożność należy zachować u pacjentów z marskością wątroby i nadciśnieniem wrotnym – u tych osób lek należy stosować bardzo ostrożnie i tylko wtedy, gdy korzyści wyraźnie przewyższają ryzyko.

Antykoncepcja u kobiet

Orkambi zmniejsza skuteczność hormonalnych środków antykoncepcyjnych, w tym tabletek, zastrzyków, plastrów i implantów. Kobiety przyjmujące ten lek muszą stosować dodatkowe, niehormonalne metody antykoncepcji.

Orkambi może wchodzić w interakcje z wieloma lekami, ponieważ wpływa na sposób, w jaki organizm przetwarza inne substancje. Szczególnie ważne jest poinformowanie lekarza, jeśli przyjmujesz:

• Antybiotyki (zwłaszcza klarytromycynę, telitromycynę, erytromycynę).
• Leki przeciwgrzybicze (jak itrakonazol, ketokonazol, worykonazol, pozakonazol).
• Leki przeciwdrgawkowe (karbamazepina, fenobarbital, fenytoina).
• Leki immunosupresyjne (cyklosporyna, takrolimus, syrolimus).
• Benzodiazepiny (midazolam, triazolam).
• Leki przeciwkrzepliwe (warfaryna, dabigatran).
• Ziele dziurawca zwyczajnego (preparat ziołowy stosowany w depresji).

Orkambi może zmniejszać skuteczność wielu leków, w tym niektórych antybiotyków, leków przeciwalergicznych (jak montelukast), leków przeciwbólowych (jak ibuprofen) i leków przeciwdepresyjnych. Lekarz może potrzebować dostosować dawki tych leków lub zastąpić je innymi preparatami.

Jak każdy lek, Orkambi może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Do najczęstszych należą:

Bardzo częste (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)

• Duszność.
• Biegunka.
• Nudności.
• Ból głowy.
• Niedrożność nosa.
• Mokry kaszel.
• Wzmożone wydzielanie plwociny.
• Zapalenie jamy nosowej i gardła.

Częste (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 10 osób)

• Ból brzucha.
• Wymioty.
• Wzdęcia.
• Wysypka.
• Podwyższona aktywność enzymów wątrobowych w badaniach krwi.
• Skurcz oskrzeli.
• Nieregularne krwawienia miesiączkowe u kobiet.

Poważne działania niepożądane wymagające natychmiastowego kontaktu z lekarzem

• Podwyższona aktywność enzymów wątrobowych ze wzrostem bilirubiny lub żółtaczką.
• Poważne problemy oddechowe, zwłaszcza u osób z zaawansowaną chorobą płuc.
• Objawy depresji, w tym myśli samobójcze.
• Ciężkie problemy wątrobowe u osób z marskością wątroby.

Jeśli zauważysz obniżony nastrój, myśli samobójcze lub nietypowe zmiany w zachowaniu, natychmiast skontaktuj się z lekarzem. U pacjentów z problemami wątroby w wywiadzie konieczne jest szczególnie uważne monitorowanie.

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci. Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na opakowaniu. Brak specjalnych zaleceń dotyczących temperatury przechowywania.

Badania kliniczne wykazały, że Orkambi poprawia funkcję płuc u pacjentów z mukowiscydozą z homozygotyczną mutacją F508del. Pacjenci przyjmujący lek doświadczali poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1), co oznacza lepszą wydolność oddechową.

Dodatkowo leczenie Orkambi zmniejszało częstość zaostrzeń objawów ze strony płuc wymagających hospitalizacji lub antybiotykoterapii dożylnej. Pacjenci obserwowali także wzrost masy ciała i poprawę jakości życia.

Poprawa parametrów płuc następowała szybko (już w 15. dniu leczenia) i utrzymywała się przez cały okres terapii. Długotrwałe badania potwierdziły, że korzyści z leczenia utrzymują się przez wiele miesięcy.

Jeśli jesteś w ciąży lub planujesz ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed rozpoczęciem leczenia. Jako środek ostrożności zaleca się unikanie stosowania Orkambi w okresie ciąży, chyba że stan zdrowia matki wymaga takiego leczenia.

Lumakaftor i iwakaftor przenikają do mleka matki. Jeśli karmisz piersią, lekarz pomoże Ci podjąć decyzję, czy przerwać karmienie, czy przerwać leczenie, biorąc pod uwagę korzyści dla dziecka i dla Ciebie.

• Orkambi działa tylko u pacjentów z homozygotyczną mutacją F508del – przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest potwierdzenie obecności tej mutacji.
• Lek należy zawsze przyjmować z posiłkiem zawierającym tłuszcze.
• Nie przerywaj leczenia bez konsultacji z lekarzem.
• Regularne badania kontrolne wątroby i pomiary ciśnienia są niezbędne.
• Hormonalna antykoncepcja nie jest skuteczna podczas przyjmowania Orkambi – konieczne są dodatkowe metody.
• Poinformuj lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, również tych bez recepty i ziołowych.
• Jeśli wystąpią objawy depresji lub myśli samobójcze, natychmiast skontaktuj się z lekarzem.