Vertex Pharmaceuticals to producent oferujący m.in. leki na receptę stosowane w leczeniu mukowiscydozy, takie jak Kaftrio, Kalydeco, Orkambi oraz Symkevi. Preparaty te działają poprzez poprawę funkcji białka CFTR, co wspomaga transport jonów chlorkowych i ułatwia oddychanie pacjentom z tą rzadką chorobą genetyczną.
Vertex Pharmaceuticals to producent oferujący m.in. leki na receptę przeznaczone dla pacjentów z mukowiscydozą – rzadką chorobą genetyczną wpływającą na płuca i układ pokarmowy. W portfolio znajdują się preparaty działające poprzez korekcję i wzmocnienie funkcji białka CFTR, co przyczynia się do poprawy transportu soli i wody w komórkach oraz ułatwia oddychanie.
Do dostępnych preparatów należą m.in. Kaftrio (w dawkach 75 mg+50 mg+100 mg oraz 37,5 mg+25 mg+50 mg), zawierający kombinację eleksakaftoru, iwakaftoru i tezakaftoru. Inny preparat to Kalydeco (150 mg i 75 mg), z iwakaftorem jako substancją czynną, nasilającą działanie białka CFTR. W ofercie znajduje się również Orkambi (w różnych postaciach: granulat oraz tabletki powlekane), zawierający lumakaftor i iwakaftor, przeznaczony dla pacjentów z mutacją F508del. Kolejny preparat, Symkevi (100 mg+150 mg oraz 50 mg+75 mg), łączy tezakaftor z ivakaftorem i jest stosowany u pacjentów powyżej 6. roku życia.

















