Kalydeco

Kalydeco to innowacyjny lek przeznaczony do leczenia mukowiscydozy u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi. Produkt dostępny jest w postaci tabletek powlekanych zawierających 150 mg substancji czynnej – iwakaftoru. Tabletki mają charakterystyczny jasnoniebiebieski kolor, kształt kapsułki oraz czarny nadruk „V 150″ na jednej stronie.

Lek jest wskazany dla pacjentów w wieku 6 lat i starszych oraz o masie ciała 25 kg i większej, u których zdiagnozowano mukowiscydozę z określonymi mutacjami genu CFTR. Kalydeco może być stosowany zarówno samodzielnie (w monoterapii), jak i w schematach leczenia skojarzonego z innymi lekami.

Stosowanie w monoterapii

Lek może być stosowany samodzielnie u pacjentów z mutacją R117H genu CFTR lub z jedną z następujących mutacji bramkowania: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.

Stosowanie w schematach skojarzonych

Kalydeco jest również stosowany w połączeniu z innymi lekami zawierającymi tezakaftor i iwakaftor u pacjentów, którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del oraz mają określone dodatkowe mutacje genu CFTR.

Bardzo ważne: Lek powinien być przepisywany wyłącznie przez lekarzy mających doświadczenie w leczeniu mukowiscydozy. Przed rozpoczęciem terapii konieczne jest potwierdzenie obecności odpowiedniej mutacji genetycznej.

Dawkowanie podstawowe

U dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku 6 lat i starszych o masie ciała 25 kg i większej stosuje się jedną tabletkę 150 mg iwakaftoru rano i jedną tabletkę 150 mg wieczorem. Dawki należy przyjmować w odstępie około 12 godzin.

Sposób przyjmowania

Tabletki należy połykać w całości, nie wolno ich żuć, kruszyć ani dzielić przed połknięciem. Bardzo ważne jest przyjmowanie tabletek wraz z posiłkiem zawierającym tłuszcze – zwiększa to wchłanianie leku. Podczas leczenia należy unikać spożywania grejpfrutów i soku grejpfrutowego.

Co zrobić w przypadku pominięcia dawki?

Jeśli od planowanego czasu przyjęcia dawki minęło 6 godzin lub mniej, należy przyjąć ją jak najszybciej, a następną przyjąć o zwykłej porze. Jeśli minęło więcej niż 6 godzin, należy poczekać do następnej zaplanowanej dawki. Nie należy przyjmować podwójnej dawki w celu uzupełnienia pominiętej.

Kalydeco może wchodzić w interakcje z innymi lekami, co wymaga dostosowania dawkowania lub szczególnej ostrożności.

Leki wymagające zmiany dawki Kalydeco

Podczas jednoczesnego stosowania z silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami enzymu CYP3A (np. ketokonazol, itrakonazol, flukonazol, erytromycyna) konieczne jest zmniejszenie dawki iwakaftoru. Lekarz dokładnie określi odpowiednie dawkowanie w takiej sytuacji.

Nie zaleca się jednoczesnego stosowania Kalydeco z silnymi induktorami CYP3A, takimi jak ryfampicyna, ryfabutyna, fenobarbital, karbamazepina, fenytoina czy ziele dziurawca zwyczajnego, ponieważ mogą one znacząco zmniejszyć skuteczność leku.

Leki, na które Kalydeco może wpływać

Iwakaftor może zwiększać stężenie we krwi niektórych innych leków, co może nasilić ich działanie. Dotyczy to między innymi:

• Digoksyny i innych substratów P-gp – wymagane jest odpowiednie monitorowanie.
• Warfaryny – należy regularnie kontrolować INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany).
• Leków immunosupresyjnych (cyklosporyna, takrolimus) – konieczne jest ścisłe monitorowanie.

Jedynym bezwzględnym przeciwwskazaniem do stosowania Kalydeco jest nadwrażliwość na iwakaftor lub którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w produkcie.

Monitorowanie czynności wątroby

U niektórych pacjentów stosujących Kalydeco obserwowano zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych. Dlatego przed rozpoczęciem leczenia, co 3 miesiące w pierwszym roku terapii oraz raz do roku w kolejnych latach należy wykonywać badania czynności wątroby (oznaczenie aktywności AlAT, AspAT oraz stężenia bilirubiny).

Szczególną ostrożność należy zachować u pacjentów z zaawansowaną chorobą wątroby (np. marskością, nadciśnieniem wrotnym). W takich przypadkach lek powinien być stosowany tylko wtedy, gdy spodziewane korzyści przewyższają ryzyko, a pacjent wymaga ścisłego monitorowania.

Zaburzenia czynności nerek

U pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek lub schyłkową niewydolnością nerek zaleca się zachowanie ostrożności podczas stosowania iwakaftoru.

Depresja i zmiany nastroju

U pacjentów otrzymujących Kalydeco, szczególnie w schematach skojarzonych, zgłaszano przypadki depresji, w tym myśli samobójcze i próby samobójcze. Pacjenci oraz ich opiekunowie powinni być czujni i natychmiast zgłaszać lekarzowi wszelkie objawy obniżonego nastroju, myśli samobójczych lub nietypowych zmian w zachowaniu.

Wysypka u kobiet

Częstość występowania wysypki podczas stosowania Kalydeco w schematach skojarzonych była większa u kobiet, szczególnie stosujących hormonalne środki antykoncepcyjne. W przypadku wystąpienia wysypki lekarz może zalecić przerwanie stosowania zarówno leku, jak i środków antykoncepcyjnych.

Badania okulistyczne u dzieci

U dzieci i młodzieży leczonych iwakaftorem zaleca się wykonywanie badań okulistycznych przed rozpoczęciem leczenia i w trakcie terapii, ponieważ zgłaszano przypadki zmętnienia soczewki (zaćmy) bez wpływu na ostrość widzenia.

Jak każdy lek, Kalydeco może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Bardzo często występujące (u więcej niż 1 na 10 osób)

• Ból głowy.
• Ból jamy ustnej i gardła.
• Zakażenie górnych dróg oddechowych.
• Niedrożność nosa.
• Ból brzucha.
• Zapalenie jamy nosowo-gardłowej.
• Biegunka.
• Zawroty głowy.
• Wysypka.
• Bakterie w plwocinie.
• Zwiększona aktywność enzymów wątrobowych.

Często występujące (u mniej niż 1 na 10 osób)

• Grypa.
• Ból ucha, uczucie dyskomfortu w uchu.
• Zaburzenia oddychania.
• Nudności, wzdęcia, ból w nadbrzuszu.
• Trądzik, świąd.
• Hipoglikemia (obniżony poziom cukru we krwi).

Działania niepożądane o nieznanej częstości

• Depresja.
• Uszkodzenie wątroby (w tym przypadki wymagające przeszczepienia narządu u pacjentów z wcześniej istniejącą marskością wątroby).

W przypadku wystąpienia jakichkolwiek objawów niepokojących należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem. Jeśli nasilą się jakiekolwiek objawy niepożądane lub pojawią się objawy niewymienione w tym opisie, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie.

Ciąża

Brak wystarczających danych dotyczących stosowania iwakaftoru u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego szkodliwego wpływu na reprodukcję. W celu zachowania ostrożności zaleca się unikanie stosowania Kalydeco w okresie ciąży.

Karmienie piersią

Ograniczone dane wskazują, że iwakaftor przenika do mleka ludzkiego. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią czy przerwać podawanie leku, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki.

Płodność

Brak danych dotyczących wpływu iwakaftoru na płodność u ludzi. Badania na zwierzętach wykazały pewien wpływ na płodność.

Kalydeco wywiera niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Lek może powodować zawroty głowy. Pacjentom, u których wystąpiły zawroty głowy, należy zalecić, aby nie prowadzili pojazdów i nie obsługiwali maszyn do czasu ustąpienia objawów.

Każda tabletka powlekana Kalydeco 150 mg zawiera 150 mg iwakaftoru jako substancję czynną.

Substancje pomocnicze

Lek zawiera także substancje pomocnicze, w tym laktozę jednowodną (167,2 mg w każdej tabletce). Produkt nie powinien być stosowany u pacjentów z rzadko występującą dziedziczną nietolerancją galaktozy, brakiem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy.

Produkt zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na tabletkę, co oznacza, że jest uznawany za „wolny od sodu”.

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci. Nie stosować po upływie terminu ważności zamieszczonego na opakowaniu. Brak specjalnych zaleceń dotyczących temperatury przechowywania.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa – przyczyni się to do ochrony środowiska naturalnego.

Kalydeco 150 mg tabletki powlekane dostępne są w następujących wielkościach opakowań:

• Blistry w kartonikach zawierające 28 tabletek powlekanych.
• Blistry zawierające 56 tabletek powlekanych.
• Butelka zawierająca 56 tabletek powlekanych.

Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Iwakaftor, substancja czynna leku Kalydeco, działa poprzez wzmacnianie funkcji białka CFTR, które jest zaburzone u osób chorych na mukowiscydozę. Lek zwiększa światło kanału CFTR, co poprawia transport jonów chlorkowych w komórkach. Prowadzi to do poprawy funkcji płuc, zmniejszenia częstości zaostrzeń objawów ze strony układu oddechowego oraz poprawy jakości życia pacjentów.

W badaniach klinicznych Kalydeco wykazał znaczącą poprawę natężonej pierwszosekundowej objętości wydechowej (FEV1), która jest kluczowym wskaźnikiem czynności płuc. Pacjenci otrzymujący lek odnotowali również wzrost masy ciała, poprawę wyników w kwestionariuszach jakości życia oraz zmniejszenie stężenia jonów chlorkowych w pocie – co jest markerem aktywności CFTR.

Kalydeco to zaawansowany lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi. Wymaga regularnego monitorowania czynności wątroby i stosowania pod ścisłym nadzorem lekarza specjalisty. Lek należy przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza, zawsze z posiłkiem zawierającym tłuszcze, unikając jednocześnie grejpfrutów. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości lub niepokojących objawów należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.