Menu
Kategorie
Leki bez recepty (OTC)
Leki na receptę (RX)
Suplementy diety
Wyroby medyczne
Środki spożywcze
Dermokosmetyki
Poradniki
Schorzenia
Substancje czynne
Interakcje
Porady
Kalkulatory
Badania klinicznePopularne
Orkambi to lek w postaci granulatu w saszetce, który zawiera 100 mg lumakafotru i 125 mg iwakafotru jako składniki aktywne. Jest stosowany w leczeniu mukowiscydozy, rzadkiej choroby genetycznej. Działa przez korekcję białka CFTR, co pomaga w poprawie funkcji płuc. Lek jest przeznaczony dla pacjentów powyżej 12. roku życia z określonymi mutacjami genetycznymi.
Ulotka Orkambi dla Pacjenta
Kliknij w nagłówek aby rozwinąć
Orkambi – lek na mukowiscydozę dla dzieci i dorosłych
Orkambi to nowoczesny produkt leczniczy stosowany w terapii mukowiscydozy (ang. cystic fibrosis, CF) u pacjentów w wieku od 1 roku, którzy posiadają homozygotyczną mutację F508del genu CFTR. Oznacza to, że lek jest przeznaczony dla osób, które odziedziczyły tę konkretną mutację od obojga rodziców. Orkambi zawiera dwie substancje czynne: lumakaftor (100 mg) oraz iwakaftor (125 mg), które działają synergistycznie, poprawiając funkcjonowanie białka CFTR odpowiedzialnego za transport jonów chlorkowych w komórkach.
Jak działa Orkambi?
Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną, w której dochodzi do zaburzeń w produkcji i funkcjonowaniu białka CFTR. Mutacja F508del powoduje, że białko to jest nieprawidłowo przetwarzane w komórkach i w niewielkiej ilości dociera do ich powierzchni. Nawet jeśli dotrze, jego funkcjonowanie jest upośledzone.
Lumakaftor działa jako substancja korygująca – pomaga białku CFTR w prawidłowym przetwarzaniu i transporcie do powierzchni komórki, dzięki czemu zwiększa się ilość funkcjonalnego białka.
Iwakaftor pełni rolę substancji wzmacniającej – nasila transport jonów chlorkowych przez zwiększenie prawdopodobieństwa otwarcia kanału tworzonego przez białko CFTR.
Połączone działanie obu substancji prowadzi do zwiększenia ilości i poprawy działania białka F508del-CFTR na powierzchni komórki, co skutkuje zwiększonym transportem jonów chlorkowych i poprawą funkcjonowania organizmu.
Wskazania do stosowania
Orkambi w postaci granulatu jest wskazany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku od 1 roku, którzy posiadają homozygotyczną mutację F508del genu CFTR. Oznacza to, że pacjent musi mieć tę mutację na obu kopiach genu. Przed rozpoczęciem leczenia należy potwierdzić obecność mutacji F508del na obydwu allelach genu CFTR za pomocą dokładnej i sprawdzonej metody oznaczania genotypu.
Lek powinien być przepisywany wyłącznie przez lekarzy doświadczonych w leczeniu mukowiscydozy.
Dawkowanie i sposób podawania
Dawkowanie Orkambi zależy od wieku i masy ciała pacjenta:
Dzieci w wieku od 1 roku do poniżej 2 lat:
- Masa ciała 7 kg do <9 kg: 1 saszetka 75 mg/94 mg co 12 godzin.
- Masa ciała 9 kg do <14 kg: 1 saszetka 100 mg/125 mg co 12 godzin.
- Masa ciała ≥14 kg: 1 saszetka 150 mg/188 mg co 12 godzin.
Dzieci w wieku od 2 do 5 lat:
- Masa ciała <14 kg: 1 saszetka 100 mg/125 mg co 12 godzin.
- Masa ciała ≥14 kg: 1 saszetka 150 mg/188 mg co 12 godzin.
Dzieci w wieku 6 lat i starsze:
Informacje dotyczące dawkowania znajdują się w Charakterystyce Produktu Leczniczego dla Orkambi w postaci tabletek.
Sposób podawania:
Orkambi należy przyjmować z posiłkiem zawierającym tłuszcze. Posiłek lub przekąskę zawierającą tłuszcze należy spożyć tuż przed przyjęciem dawki lub tuż po jej przyjęciu. Całą zawartość saszetki należy wymieszać z jedną łyżeczką (5 ml) odpowiedniego dla wieku miękkiego pokarmu lub płynu (np. puree z owoców lub warzyw, jogurty smakowe, mus jabłkowy, woda, mleko lub soki). Pokarm lub płyn powinien mieć temperaturę pokojową lub niższą. Mieszaninę należy spożyć w całości w ciągu jednej godziny od przygotowania.
Pominięcie dawki:
Jeżeli od czasu, kiedy powinna zostać przyjęta pominięta dawka, upłynęło mniej niż 6 godzin, należy ją przyjąć razem z posiłkiem zawierającym tłuszcze. Jeżeli upłynęło więcej niż 6 godzin, należy poczekać do planowanego czasu przyjęcia kolejnej dawki. Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.
Przeciwwskazania
Orkambi nie może być stosowany u osób z nadwrażliwością na lumakaftor, iwakaftor lub którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w składzie produktu.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Funkcja wątroby:
U pacjentów przyjmujących Orkambi obserwowano podwyższoną aktywność enzymów wątrobowych (aminotransferaz). Przed rozpoczęciem leczenia oraz regularnie w jego trakcie należy przeprowadzać badania kontrolne funkcji wątroby. U pacjentów z zaawansowaną chorobą wątroby, marskością lub nadciśnieniem wrotnym zgłaszano przypadki pogorszenia czynności wątroby, w tym niewydolność wątroby prowadzącą do zgonu. Lek należy stosować ostrożnie u pacjentów z zaawansowaną chorobą wątroby.
Układ oddechowy:
Na początku leczenia Orkambi mogą wystąpić działania niepożądane ze strony układu oddechowego, takie jak uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej, duszność, skurcz oskrzeli i nieprawidłowe oddychanie. Objawy te występują częściej u pacjentów z niższą funkcją płuc. Zaleca się dodatkowe monitorowanie takich pacjentów podczas rozpoczynania leczenia.
Ciśnienie tętnicze:
U niektórych pacjentów leczonych Orkambi obserwowano podwyższone ciśnienie tętnicze. Podczas leczenia należy okresowo badać ciśnienie tętnicze.
Depresja:
U pacjentów leczonych Orkambi zgłaszano przypadki depresji, w tym myśli samobójcze i próby samobójcze. Pacjenci i ich opiekunowie powinni monitorować, czy nie występuje obniżony nastrój, myśli samobójcze lub nietypowe zmiany w zachowaniu, i natychmiast skontaktować się z lekarzem w przypadku wystąpienia takich objawów.
Interakcje z innymi lekami:
Lumakaftor jest silnym induktorem enzymu CYP3A, co oznacza, że może zmniejszać skuteczność innych leków metabolizowanych przez ten enzym. Hormonalne środki antykoncepcyjne (doustne, iniekcje, plastry, implanty) nie są skuteczną metodą zapobiegania ciąży podczas stosowania Orkambi. Należy stosować alternatywne metody antykoncepcji.
Działania niepożądane
Do najczęściej występujących działań niepożądanych należą:
- Duszność (14,0%).
- Biegunka (11,0%).
- Nudności (10,2%).
- Zapalenie jamy nosowej i gardła.
- Ból głowy.
- Ból brzucha.
- Podwyższona aktywność enzymów wątrobowych.
Ciężkie działania niepożądane mogą obejmować objawy ze strony wątroby (zwiększona aktywność aminotransferaz, cholestatyczne zapalenie wątroby, encefalopatia wątrobowa). U dzieci podwyższona aktywność enzymów wątrobowych występuje częściej niż u dorosłych.
W przypadku wystąpienia jakichkolwiek niepokojących objawów należy skontaktować się z lekarzem.
Interakcje z innymi lekami
Orkambi może wchodzić w interakcje z wieloma lekami. Najważniejsze z nich to:
Leki przeciwgrzybicze:
Silne inhibitory CYP3A (np. itrakonazol, ketokonazol, pozakonazol, worykonazol) mogą zwiększać stężenie iwakaftoru we krwi. Jednoczesne stosowanie może wymagać dostosowania dawki Orkambi.
Antybiotyki:
Klarytromycyna, telitromycyna i erytromycyna mogą zwiększać stężenie iwakaftoru. Ryfampicyna, ryfabutyna i ryfapentyna mogą zmniejszać skuteczność Orkambi – nie zaleca się ich jednoczesnego stosowania.
Leki przeciwdrgawkowe:
Karbamazepina, fenobarbital i fenytoina mogą zmniejszać skuteczność Orkambi – nie zaleca się ich jednoczesnego stosowania.
Hormonalne środki antykoncepcyjne:
Orkambi zmniejsza skuteczność hormonalnych środków antykoncepcyjnych. Należy stosować alternatywne metody antykoncepcji (np. prezerwatywy, wkładki wewnątrzmaciczne).
Inne leki:
Orkambi może wpływać na skuteczność wielu innych leków, w tym leków przeciwalergicznych (montelukast), leków przeciwzapalnych (ibuprofen), inhibitorów pompy protonowej (omeprazol), leków przeciwdepresyjnych (cytalopram, sertralina, bupropion) i innych. Przed rozpoczęciem leczenia należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach.
Ciąża i karmienie piersią
Brak wystarczających danych dotyczących stosowania Orkambi u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego szkodliwego wpływu na rozwój płodu, jednak jako środek ostrożności pożądane jest unikanie stosowania Orkambi w okresie ciąży, chyba że stan kliniczny matki wymaga takiego leczenia.
Lumakaftor i iwakaftor przenikają do mleka ludzkiego. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią czy przerwać leczenie, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki.
Przechowywanie
Orkambi należy przechowywać w oryginalnym opakowaniu, w temperaturze poniżej 30°C. Lek należy przechowywać w miejscu niedostępnym i niewidocznym dla dzieci. Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na opakowaniu. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.
Po wymieszaniu granulatu z pokarmem lub płynem mieszanina jest stabilna przez jedną godzinę i powinna zostać spożyta w tym czasie.
Podsumowanie
Orkambi to ważny lek w terapii mukowiscydozy u pacjentów z homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR. Dzięki połączeniu lumakaftoru i iwakaftoru lek poprawia funkcjonowanie białka CFTR, co prowadzi do poprawy funkcji płuc, zwiększenia masy ciała i zmniejszenia liczby zaostrzeń choroby. Leczenie wymaga regularnego monitorowania funkcji wątroby i ciśnienia tętniczego. Ważne jest, aby lek był przyjmowany z posiłkiem zawierającym tłuszcze oraz aby pacjenci byli świadomi możliwych interakcji z innymi lekami, szczególnie z hormonalnymi środkami antykoncepcyjnymi.
Zamienniki Orkambi
oraz produkty podobne
LEKsykon wiedzy
Wybierz pozycje z listy aby przejść do Rozdziału
| Orkambi, granulat w saszetce, 100 mg + 125 mg | |
|---|---|
| Dostępne opakowania | Lek Orkambi dostępny jest w opakowaniach: |
| Wskazania stosowania | Orkambi stosuj na: |
| Skład |
Substancje czynne zawarte w Orkambi to: |
| Kategorie | |
| Moc | Dawka 100 mg + 125 mg |
| Postać | granulat w saszetkach |
| Producent | Producentem Orkambi jest |
| Dostępność | Lek dostępny na receptę (RX) |
Charakterystyka Orkambi
Tabela charakterystyki leku
Poradniki dla pacjenta
Powiązane wg kategorii
Cena Orkambi w aptekach
Ładowanie…
Gdzie kupisz najtaniej Orkambi?
FAQ
Czy Orkambi można stosować u wszystkich pacjentów z mukowiscydozą?
Nie, Orkambi jest przeznaczony wyłącznie dla pacjentów w wieku od 1 roku, którzy posiadają homozygotyczną mutację F508del genu CFTR, czyli mają tę mutację na obu kopiach genu. Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest potwierdzenie obecności tej mutacji za pomocą badania genetycznego.
Jak należy podawać Orkambi dziecku?
Całą zawartość saszetki należy wymieszać z jedną łyżeczką (5 ml) miękkiego pokarmu lub płynu o temperaturze pokojowej lub niższej, takiego jak puree owocowe, jogurt, mus jabłkowy, mleko lub sok. Mieszaninę należy podać dziecku w ciągu jednej godziny od przygotowania. Lek musi być przyjmowany z posiłkiem zawierającym tłuszcze.
Czy podczas stosowania Orkambi można zajść w ciążę?
Orkambi zmniejsza skuteczność hormonalnych środków antykoncepcyjnych (tabletki, zastrzyki, plastry, implanty). Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować dodatkowe, niehormonalne metody antykoncepcji, takie jak prezerwatywy lub wkładki wewnątrzmaciczne. Przed planowaniem ciąży należy skonsultować się z lekarzem.
Jakie badania należy wykonywać podczas leczenia Orkambi?
Przed rozpoczęciem leczenia oraz regularnie w jego trakcie należy wykonywać badania funkcji wątroby (aktywność enzymów AlAT, AspAT oraz stężenie bilirubiny) – co 3 miesiące w pierwszym roku leczenia, a później raz na rok. Należy również okresowo kontrolować ciśnienie tętnicze.
Co zrobić, jeśli dziecko zwymiotowało po przyjęciu Orkambi?
Jeśli dziecko zwymiotowało krótko po przyjęciu leku, należy skontaktować się z lekarzem w celu ustalenia, czy należy podać kolejną dawkę. Nie należy samodzielnie podawać dodatkowej dawki bez konsultacji z lekarzem. Jeśli wymiotom towarzyszą inne niepokojące objawy, należy niezwłocznie zgłosić się do lekarza.
Nie daj się jesieni
