Afstyla

Afstyla to lek przeznaczony do leczenia i zapobiegania krwawieniom u osób z hemofilią typu A – schorzeniem, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości czynnika VIII odpowiedzialnego za prawidłowe krzepnięcie krwi. Preparat może być stosowany przez osoby w każdym wieku, od niemowląt po dorosłych.

Głównym składnikiem leku jest lonoctocog alfa – rekombinowany, pojedynczy łańcuch ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII. Jest to innowacyjna forma czynnika VIII, wytworzona w laboratorium przy użyciu nowoczesnej technologii rekombinacji DNA w komórkach jajników chińskich chomików. Dzięki specjalnej budowie – z usuniętą większością domeny B – cząsteczka jest mniejsza, ale zachowuje pełną skuteczność.

Preparat zawiera również substancję pomocniczą – sód, w ilości od 17,5 mg do 35 mg w zależności od mocy opakowania.

Afstyla działa poprzez zastępowanie brakującego czynnika VIII w organizmie. U osób z hemofilią A czynnik ten jest nieobecny lub występuje w zbyt małej ilości, co uniemożliwia prawidłowe krzepnięcie krwi. Podanie leku powoduje, że krew znów może się krzepić, co pozwala zatrzymać krwawienia oraz zapobiegać ich powstawaniu.

Jedna jednostka międzynarodowa (j.m.) czynnika VIII odpowiada ilości tego czynnika znajdującej się w 1 ml prawidłowego ludzkiego osocza. Empiryczne dane pokazują, że podanie 1 j.m. czynnika VIII na kilogram masy ciała zwiększa aktywność czynnika VIII w osoczu o 2 j.m./dl.

Lek jest przeznaczony do:

• Leczenia krwawień – gdy dojdzie do krwawienia do stawów, mięśni, jamy ustnej lub innych miejsc w organizmie.
• Zapobiegania krwawieniom (profilaktyka) – regularne podawanie leku zmniejsza ryzyko wystąpienia samoistnych krwawień.
• Przygotowania do zabiegów chirurgicznych – zarówno małych (np. usunięcie zęba), jak i dużych operacji.

W badaniach klinicznych wykazano, że Afstyla pozwala osiągnąć zero krwawień samoistnych rocznie (mediana) u dzieci i dorosłych, niezależnie od stosowanego schematu dawkowania.

Dawkowanie leku jest indywidualne i zależy od masy ciała, stopnia niedoboru czynnika VIII oraz rodzaju krwawienia lub planowanego zabiegu.

Profilaktyka (zapobieganie krwawieniom)

U dorosłych i młodzieży powyżej 12. roku życia zalecana dawka to 20-50 j.m. na kilogram masy ciała, podawana 2-3 razy w tygodniu. U dzieci poniżej 12. roku życia początkowa dawka wynosi 30-50 j.m./kg, 2-3 razy w tygodniu. U dzieci mogą być potrzebne częstsze lub większe dawki.

Leczenie doraźne (gdy wystąpi krwawienie)

Dawkę oblicza się według wzoru: masa ciała (kg) × pożądane zwiększenie aktywności czynnika VIII (%) × 0,5.

• Przy niewielkich krwawieniach do stawów lub mięśni – utrzymuje się poziom czynnika VIII na poziomie 20-40%, podając lek co 12-24 godziny przez co najmniej 1 dzień.
• Przy bardziej rozległych krwawieniach – poziom 30-60%, co 12-24 godziny przez 3-4 dni lub dłużej.
• Przy krwotokach zagrażających życiu – poziom 60-100%, co 8-24 godziny do ustąpienia zagrożenia.

Zabiegi chirurgiczne

• Małe zabiegi (np. usunięcie zęba) – poziom 30-60%, co 24 godziny, przez co najmniej 1 dzień.
• Duże zabiegi – poziom 80-100% przed i po operacji, co 8-24 godziny, a następnie przez co najmniej 7 dni na poziomie 30-60%.

Lek podaje się dożylnie (do żyły), z szybkością nie większą niż 10 ml na minutę. Przed podaniem proszek należy rozpuścić w dołączonym rozpuszczalniku (woda do wstrzykiwań). Po przygotowaniu roztwór powinien być przezroczysty lub lekko opalizujący, bezbarwny do żółtego, bez widocznych cząstek. Preparat należy podać natychmiast po rekonstytucji.

Nie należy stosować leku, jeśli występuje:

• Nadwrażliwość (alergia) na lonoctocog alfa lub którykolwiek inny składnik preparatu.
• Stwierdzone reakcje alergiczne na białka chomika – ponieważ lek jest wytwarzany w komórkach chomika.

Jak każdy lek, Afstyla może powodować działania niepożądane, choć nie u każdego one wystąpią.

Najczęstsze działania niepożądane:

• Zawroty głowy.
• Mrowienie lub drętwienie (parestezje).
• Wysypka.
• Gorączka.

Niezbyt częste działania niepożądane:

• Rumień (zaczerwienienie skóry).
• Świąd.
• Ból w miejscu podania leku.
• Dreszcze.
• Uczucie gorąca.

Reakcje alergiczne

Rzadko mogą wystąpić reakcje nadwrażliwości lub alergiczne, które objawiają się: obrzękiem naczynioruchowym, pieczeniem w miejscu infuzji, pokrzywką, bólem głowy, spadkiem ciśnienia krwi, nudnościami, przyspieszonym biciem serca, uczuciem ucisku w klatce piersiowej, świszczącym oddechem. W niektórych przypadkach mogą rozwinąć się w ciężką anafilaksję (wstrząs). W razie wystąpienia takich objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Wytwarzanie inhibitorów

U niektórych pacjentów mogą powstać przeciwciała neutralizujące (inhibitory) przeciwko czynnikowi VIII. Objawia się to niewystarczającą odpowiedzią kliniczną na leczenie. W takiej sytuacji należy skonsultować się ze specjalistycznym centrum leczenia hemofilii. U pacjentów uprzednio nieleczonych ryzyko rozwoju inhibitorów może być większe.

Afstyla może być stosowana u dzieci w każdym wieku, od urodzenia. Nie zaobserwowano różnic w działaniach niepożądanych między pacjentami pediatrycznymi a dorosłymi. U dzieci poniżej 12. roku życia mogą być konieczne częstsze lub większe dawki.

Nie ma szczegółowych informacji dotyczących stosowania leku w okresie ciąży i karmienia piersią. Decyzję o zastosowaniu leku w tych okresach należy podjąć po konsultacji z lekarzem.

Lek należy przechowywać w lodówce, w temperaturze 2-8°C. Można go również przechowywać w temperaturze pokojowej (do 25°C), ale nie dłużej niż 3 miesiące. Po wyjęciu z lodówki nie należy go ponownie do niej wkładać. Nie zamrażać.

Po przygotowaniu roztworu należy go zużyć natychmiast.

Podczas leczenia zaleca się właściwe oznaczanie poziomu czynnika VIII w celu ustalenia odpowiedniej dawki i częstotliwości podawania. Podczas dużych zabiegów chirurgicznych niezbędne jest precyzyjne monitorowanie terapii poprzez kontrolę poziomu aktywności czynnika VIII w osoczu.

Schemat dawkowania może być dostosowywany w zależności od indywidualnej reakcji pacjenta. Dawka ustalana na podstawie masy ciała może wymagać korekty u osób z niedowagą lub nadwagą.

Podmiotem odpowiedzialnym za lek jest CSL Behring – firma z ponad 30-letnim doświadczeniem w leczeniu zaburzeń krzepnięcia, zaangażowana w opracowywanie innowacyjnych terapii dla osób z zaburzeniami krzepnięcia krwi.

Afstyla to nowoczesny preparat czynnika VIII, który skutecznie leczy i zapobiega krwawieniom u osób z hemofilią typu A. Dzięki innowacyjnej strukturze pojedynczego łańcucha i możliwości stosowania 2-3 razy w tygodniu, lek zapewnia długotrwałą ochronę przed krwawieniami, poprawiając komfort życia pacjentów. Badania kliniczne potwierdziły jego bezpieczeństwo i skuteczność u dzieci i dorosłych.