Ultomiris

Ultomiris to innowacyjny produkt leczniczy zawierający substancję czynną rawulizumab, będącą przeciwciałem monoklonalnym. Lek dostępny jest w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji w trzech wariantach: 300 mg/3 ml, 1100 mg/11 ml oraz 300 mg/30 ml. Produkt przeznaczony jest wyłącznie do stosowania na receptę i wymaga podawania przez wykwalifikowany personel medyczny.

Ultomiris jest stosowany w leczeniu czterech poważnych, rzadkich schorzeń:

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH)

Lek jest wskazany u pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie ciała 10 kg lub większej. Stosuje się go u pacjentów z hemolizą i objawami wskazującymi na dużą aktywność choroby, a także u osób klinicznie stabilnych po co najmniej 6-miesięcznym leczeniu ekulizumabem.

Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS)

Preparat znajduje zastosowanie u dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie ciała co najmniej 10 kg. Może być stosowany zarówno u pacjentów wcześniej nieleczonych inhibitorami układu dopełniacza, jak i u osób leczonych ekulizumabem przez co najmniej 3 miesiące z potwierdzoną odpowiedzią na to leczenie.

Uogólniona miastenia (gMG)

Ultomiris stosuje się jako terapię dodatkową do standardowego leczenia u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią, u których występują przeciwciała przeciw receptorowi acetylocholiny.

Choroba ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD)

Lek jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów z NMOSD z dodatnim wynikiem badania na obecność przeciwciał przeciw akwaporynie 4.

Rawulizumab, substancja czynna leku Ultomiris, jest przeciwciałem monoklonalnym, które w sposób bardzo precyzyjny wiąże się z białkiem C5 układu dopełniacza. Dzięki temu hamuje jego rozkład i zapobiega powstawaniu kompleksu atakującego błonę komórkową. To działanie chroni komórki organizmu przed niszczeniem przez układ odpornościowy, co jest kluczowe w leczeniu wymienionych chorób.

Ważne jest, że lek nie wpływa na wcześniejsze etapy aktywacji dopełniacza, które są istotne dla obrony organizmu przed drobnoustrojami i usuwania kompleksów immunologicznych.

Ultomiris musi być podawany wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny, pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu odpowiednich schorzeń. Lek podaje się drogą infuzji dożylnej – nigdy nie wolno go wstrzykiwać bezpośrednio do żyły ani podawać w postaci szybkiego wstrzyknięcia.

Schemat dawkowania

Dawkowanie Ultomirisu jest dostosowane do masy ciała pacjenta. Schemat obejmuje:

• Podanie dawki nasycającej na początku leczenia.
• Po 2 tygodniach rozpoczęcie podawania dawek podtrzymujących.
• U dorosłych dawki podtrzymujące podaje się co 8 tygodni.
• U dzieci o małej masie ciała odstępy mogą być krótsze (co 4 tygodnie).

Czas trwania infuzji

Minimalny czas podawania infuzji wynosi od około 10 minut do ponad godziny, w zależności od masy ciała pacjenta i podawanej dawki. Infuzję prowadzi się przez specjalny filtr.

Szczepienie przed rozpoczęciem leczenia

Przed rozpoczęciem terapii Ultomirisem wszyscy pacjenci muszą być zaszczepieni przeciwko meningokokom (minimum 2 tygodnie przed pierwszą dawką) lub otrzymywać antybiotyki profilaktycznie przez 2 tygodnie po zaszczepieniu. Jest to kluczowe ze względu na zwiększone ryzyko zakażeń meningokokowych podczas stosowania leku.

Leku nie można stosować w następujących sytuacjach:

• U pacjentów z nadwrażliwością na rawulizumab lub inne składniki preparatu.
• U osób z niewyleczonym zakażeniem Neisseria meningitidis (bakteria wywołująca zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych).
• U pacjentów niezaszczepionych przeciwko meningokokom, chyba że otrzymują zapobiegawczo antybiotyki przez 2 tygodnie po zaszczepieniu.

Ryzyko zakażenia meningokokowego

Ze względu na mechanizm działania leku, jego stosowanie zwiększa podatność na zakażenie meningokokowe. Może ono wystąpić mimo szczepienia. Pacjent musi być poinformowany o objawach zakażenia (wysoka gorączka, bóle głowy, sztywność karku, wysypka, splątanie) i konieczności natychmiastowego zgłoszenia się do lekarza w przypadku ich wystąpienia.

Inne zakażenia

Pacjenci są również bardziej podatni na zakażenia bakteriami otoczkowymi, w tym zakażenia gonokokowe (rzeżączka).

Przerwanie leczenia

Nagłe przerwanie terapii może prowadzić do poważnych powikłań, dlatego wymaga ścisłego monitorowania przez lekarza przez co najmniej 16 tygodni po ostatniej dawce.

Ciąża i karmienie piersią

Brak wystarczających danych dotyczących stosowania w ciąży. Decyzję o leczeniu należy podjąć po dokładnej ocenie ryzyka i korzyści. Podczas leczenia i do 8 miesięcy po jego zakończeniu należy przerwać karmienie piersią.

Jak każdy lek, Ultomiris może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Najczęstsze działania niepożądane (≥1/10)

• Ból głowy (występuje u około 27% pacjentów).
• Zakażenia górnych dróg oddechowych (około 17%).
• Zapalenie nosa i gardła (około 17%).
• Biegunka (około 14%).
• Gorączka (około 12%).
• Nudności (około 12%).
• Ból stawów (około 11%).
• Zmęczenie (około 11%).
• Ból pleców (około 10%).

Najpoważniejsze działania niepożądane

Zakażenie meningokokowe jest najpoważniejszym możliwym powikłaniem (występuje rzadko, u około 0,6% pacjentów). Może obejmować posocznicę meningokokową lub zapalenie mózgu. W razie podejrzenia takiego zakażenia konieczne jest natychmiastowe zgłoszenie się do lekarza.

Lek należy przechowywać:

• W lodówce (w temperaturze 2°C–8°C).
• Nie wolno zamrażać.
• W oryginalnym opakowaniu, chroniąc przed światłem.
• Okres ważności: 18 miesięcy (dla fiolek 300 mg/3 ml i 1100 mg/11 ml) lub 30 miesięcy (dla fiolek 300 mg/30 ml).

Ultomiris to nowoczesny lek biologiczny stosowany w leczeniu rzadkich, poważnych schorzeń związanych z nieprawidłową aktywnością układu odpornościowego. Wymaga podawania w warunkach szpitalnych przez wykwalifikowany personel. Kluczowe jest szczepienie przeciwko meningokokom przed rozpoczęciem terapii oraz ścisłe monitorowanie pacjenta podczas leczenia. Decyzję o zastosowaniu leku podejmuje lekarz specjalista po dokładnej ocenie stanu zdrowia pacjenta.