Menu
Kategorie
Leki bez recepty (OTC)
Leki na receptę (RX)
Suplementy diety
Wyroby medyczne
Środki spożywcze
Dermokosmetyki
Poradniki
Schorzenia
Substancje czynne
Interakcje
Porady
Kalkulatory
Badania klinicznePopularne
Evrysdi to lek w postaci proszku do sporządzania roztworu doustnego, którego głównym składnikiem jest rysdyplam. Jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), choroby genetycznej prowadzącej do osłabienia i zaniku mięśni. SMA powoduje niedobór białka SMN, kluczowego dla przeżycia motoneuronów – komórek nerwowych kontrolujących mięśnie. Rysdyplam wspiera organizm w produkcji większej ilości białka SMN, co przyczynia się do utraty mniejszej liczby motoneuronów i może poprawić funkcjonowanie mięśni u pacjentów z SMA.
Ulotka Evrysdi dla Pacjenta
Kliknij w nagłówek aby rozwinąć
Evrysdi – nowoczesne leczenie rdzeniowego zaniku mięśni
Evrysdi to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q, znanego jako SMA. Jest to postępująca choroba genetyczna prowadząca do osłabienia mięśni i utraty funkcji ruchowych. Produkt jest dostępny w postaci proszku, z którego przygotowuje się roztwór do picia. Każdy mililitr gotowego roztworu zawiera 0,75 mg substancji czynnej – rysdyplamu.
Dla kogo jest przeznaczony Evrysdi?
Lek jest przeznaczony dla pacjentów z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3, a także dla osób posiadających od jednej do czterech kopii genu SMN2. Może być stosowany zarówno u dzieci, jak i dorosłych – od niemowląt po osoby starsze.
Jak działa Evrysdi?
Evrysdi zawiera rysdyplam, substancję, która pomaga organizmowi wytwarzać większe ilości funkcjonalnego białka SMN. To białko jest kluczowe dla prawidłowego funkcjonowania komórek nerwowych odpowiedzialnych za ruch mięśni. W SMA występuje jego niedobór, co prowadzi do postępującej utraty motoneuronów i osłabienia mięśni. Rysdyplam działa na poziomie genetycznym, wpływając na sposób przetwarzania informacji z genu SMN2, dzięki czemu organizm może produkować więcej sprawnego białka SMN.
Po rozpoczęciu leczenia Evrysdi ilość białka SMN we krwi znacząco wzrasta już po czterech tygodniach i utrzymuje się na podwyższonym poziomie przez cały okres terapii. Lek działa zarówno w ośrodkowym układzie nerwowym, jak i w całym organizmie, ponieważ przenika przez barierę krew-mózg.
Jak stosować Evrysdi?
Evrysdi przyjmuje się raz dziennie, zawsze o tej samej porze, po posiłku. U niemowląt karmionych piersią lek podaje się po karmieniu. Nie należy mieszać leku z mlekiem ani mlekiem modyfikowanym.
Dawkowanie według wieku i masy ciała
Dawka leku jest dostosowywana indywidualnie w zależności od wieku i masy ciała pacjenta:
- Dzieci poniżej 2 miesięcy: 0,15 mg na kilogram masy ciała dziennie.
- Dzieci od 2 miesięcy do 2 lat: 0,20 mg na kilogram masy ciała dziennie.
- Osoby od 2 lat wzwyż ważące mniej niż 20 kg: 0,25 mg na kilogram masy ciała dziennie.
- Osoby od 2 lat wzwyż ważące 20 kg lub więcej: 5 mg dziennie.
Sposób podawania
Lek podaje się za pomocą specjalnej strzykawki doustnej dołączonej do opakowania. Należy przyjąć go bezpośrednio po pobraniu do strzykawki – jeśli nie zostanie przyjęty w ciągu 5 minut, trzeba go usunąć i przygotować nową dawkę. Po przyjęciu leku zaleca się wypicie wody, aby upewnić się, że cała dawka została połknięta.
Osoby, które mają trudności z połykaniem i posiadają sondę żołądkową, mogą otrzymywać lek przez sondę. Po podaniu należy przepłukać sondę wodą.
Co zrobić, gdy pominie się dawkę?
Jeśli od zaplanowanej pory przyjęcia minęło mniej niż 6 godzin, należy jak najszybciej przyjąć pominiętą dawkę. Jeśli minęło więcej czasu, pominiętą dawkę należy opuścić i przyjąć następną o zaplanowanej porze. Nie należy przyjmować podwójnej dawki w celu uzupełnienia pominiętej.
Kiedy nie należy stosować Evrysdi?
Jedynym przeciwwskazaniem do stosowania leku jest nadwrażliwość (alergia) na rysdyplam lub którąkolwiek inną substancję wchodzącą w skład leku.
Ważne ostrzeżenia i środki ostrożności
Ciąża i antykoncepcja
Evrysdi może być szkodliwy dla nienarodzonego dziecka. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez co najmniej miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki. Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest wykluczenie ciąży. Mężczyźni również powinni stosować antykoncepcję podczas leczenia i przez 4 miesiące po ostatniej dawce.
Płodność u mężczyzn
Na podstawie badań na zwierzętach wiadomo, że lek może wpływać na płodność mężczyzn. Mężczyźni nie powinni być dawcami nasienia podczas leczenia i przez 4 miesiące po ostatniej dawce. Przed rozpoczęciem terapii warto omówić z lekarzem możliwość zachowania płodności, na przykład przez zamrożenie nasienia.
Karmienie piersią
Nie zaleca się karmienia piersią podczas stosowania Evrysdi, ponieważ nie wiadomo, czy lek przenika do mleka kobiecego i czy może zaszkodzić karmionemu dziecku.
Substancje pomocnicze
Lek zawiera izomalt – osoby z rzadką dziedziczną nietolerancją fruktozy nie powinny przyjmować tego produktu. Zawiera również niewielkie ilości benzoesanu sodu, który może nasilać żółtaczkę u noworodków.
Interakcje z innymi lekami
Evrysdi może wchodzić w interakcje z niektórymi innymi lekami. Szczególnie ważne jest poinformowanie lekarza o stosowaniu metforminy (lek przeciwcukrzycowy), ponieważ Evrysdi może zwiększać jej stężenie we krwi. W takim przypadku może być konieczne dostosowanie dawki metforminy lub uważne monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych.
Silne inhibitory enzymu CYP3A (np. itrakonazol) nie mają istotnego wpływu na działanie Evrysdi i nie jest konieczne dostosowywanie dawki przy ich jednoczesnym stosowaniu.
Możliwe działania niepożądane
Jak każdy lek, Evrysdi może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Większość działań niepożądanych jest łagodna i ustępuje pomimo kontynuowania leczenia.
Bardzo częste działania niepożądane (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)
- Gorączka: występuje szczególnie często u niemowląt i małych dzieci.
- Biegunka: może pojawić się zarówno u dzieci, jak i dorosłych.
- Wysypka: zmiany skórne różnego typu.
- Ból głowy: częściej u starszych dzieci i dorosłych.
Częste działania niepożądane (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 10 osób)
- Nudności: uczucie mdłości, głównie u starszych pacjentów.
- Owrzodzenia jamy ustnej i afty: bolesne zmiany w jamie ustnej.
- Zakażenia układu moczowego: w tym zapalenie pęcherza.
- Ból stawów: dotyczy głównie starszych pacjentów.
Działania niepożądane o nieznanej częstości
Po wprowadzeniu leku do obrotu zgłaszano przypadki zapalenia naczyń skóry. Objawy ustępowały po zaprzestaniu stosowania leku.
Ważne: Jeśli zauważysz jakiekolwiek niepokojące objawy lub działania niepożądane, które nie zostały wymienione, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
Skuteczność leczenia
Badania kliniczne wykazały znaczącą skuteczność Evrysdi w różnych typach SMA:
U niemowląt z SMA typu 1
W badaniu obejmującym małe dzieci z najcięższą postacią choroby (SMA typ 1) prawie 30% pacjentów było w stanie siedzieć bez podparcia przez co najmniej 5 sekund po 12 miesiącach leczenia. Po 24 miesiącach odsetek ten wzrósł do 61%. To niezwykły wynik, ponieważ nieleczone dzieci z SMA typu 1 nigdy nie osiągają tej umiejętności.
Ponad 90% pacjentów przeżyło bez konieczności stałej wentylacji mechanicznej, co jest bardzo istotnym wskaźnikiem skuteczności leczenia. Wiele dzieci osiągnęło również inne kamienie milowe rozwoju, takie jak kontrola głowy, obroty czy nawet stanie.
U pacjentów z SMA o późniejszym początku (typ 2 i 3)
W badaniu obejmującym dzieci i młodych dorosłych w wieku od 2 do 25 lat zaobserwowano istotną poprawę funkcji motorycznych. Po roku leczenia pacjenci otrzymujący Evrysdi uzyskali średnio o 1,55 punktu więcej w skali oceniającej sprawność ruchową w porównaniu z grupą otrzymującą placebo. Poprawa ta utrzymywała się również w drugim roku leczenia.
Około 38% pacjentów leczonych Evrysdi osiągnęło klinicznie znaczącą poprawę (wzrost o co najmniej 3 punkty w skali MFM32), w porównaniu z 24% w grupie placebo.
U pacjentów przedobjawowych
Badania z udziałem niemowląt, u których wykryto SMA, ale jeszcze nie wystąpiły objawy choroby, pokazały, że wczesne rozpoczęcie leczenia może zapobiec lub znacznie opóźnić pojawienie się objawów. Aż 96% takich dzieci było w stanie siedzieć bez podparcia, a wiele z nich osiągnęło również umiejętność stania i chodzenia – co w przypadku nieleczonego SMA byłoby niemożliwe.
Przechowywanie leku
Przed przygotowaniem roztworu: Proszek należy przechowywać w oryginalnej butelce, chronionej przed światłem, przez okres do 2 lat.
Po przygotowaniu roztworu: Gotowy roztwór należy przechowywać w lodówce (w temperaturze od 2 do 8°C) przez maksymalnie 64 dni. Butelkę należy trzymać w pozycji pionowej, mocno zakręconą, w oryginalnym opakowaniu chroniącym przed światłem.
W razie potrzeby roztwór można trzymać w temperaturze pokojowej (poniżej 40°C) przez łącznie nie więcej niż 5 dni (120 godzin). Po tym czasie butelkę należy ponownie umieścić w lodówce. Jeśli lek był przechowywany w temperaturze pokojowej dłużej niż 5 dni lub w temperaturze powyżej 40°C, należy go wyrzucić.
Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.
Przygotowanie leku
Evrysdi w postaci proszku musi zostać przygotowany przez farmaceutę lub inną osobę z personelu medycznego przed wydaniem pacjentowi. Nie należy samodzielnie przygotowywać roztworu w domu.
Podczas przygotowywania roztworu należy zachować szczególną ostrożność – unikać kontaktu suchego proszku ze skórą i błonami śluzowymi oraz wdychania proszku. W przypadku kontaktu należy dokładnie umyć miejsce kontaktu wodą z mydłem, a oczy przepłukać wodą.
Najważniejsze informacje
- Evrysdi to lek na receptę przeznaczony wyłącznie do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
- Lek przyjmuje się raz dziennie, zawsze o tej samej porze, po posiłku.
- Dawka jest dostosowywana indywidualnie według wieku i masy ciała pacjenta.
- Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia.
- Nie należy przerywać leczenia bez konsultacji z lekarzem.
- Wszelkie pytania dotyczące leczenia należy kierować do lekarza prowadzącego lub farmaceuty.
LEKsykon wiedzy
Wybierz pozycje z listy aby przejść do Rozdziału
| Evrysdi, proszek do sporządzania roztworu doustnego, 0,75 mg/ml | |
|---|---|
| Dostępne opakowania | Lek Evrysdi dostępny jest w opakowaniach: |
| Wskazania stosowania | Evrysdi stosuj na: |
| Skład |
Substancje czynne zawarte w Evrysdi to: |
| Kategorie | |
| Moc | Dawka 0,75 mg/ml |
| Postać | proszek do sporządzania roztworu doustnego |
| Producent | Producentem Evrysdi jest |
| Dostępność | Lek dostępny na receptę (RX) |
Charakterystyka Evrysdi
Tabela charakterystyki leku
Poradniki dla pacjenta
Powiązane wg kategorii
Cena Evrysdi w aptekach
Ładowanie…
Gdzie kupisz najtaniej Evrysdi?
FAQ
Jak szybko działa Evrysdi?
Zwiększenie poziomu białka SMN we krwi następuje już po 4 tygodniach od rozpoczęcia leczenia. Pierwsze efekty w postaci poprawy funkcji ruchowych mogą być widoczne po kilku miesiącach terapii, a pełna ocena skuteczności wymaga co najmniej roku leczenia.
Czy Evrysdi można stosować u niemowląt?
Tak, Evrysdi może być stosowany u niemowląt już od 16 dnia życia. Lek jest szczególnie skuteczny, gdy zostanie podany wcześnie, najlepiej jeszcze przed wystąpieniem objawów choroby lub w jej wczesnym stadium.
Czy podczas stosowania Evrysdi można stosować inne leki na SMA?
Nie ma danych potwierdzających bezpieczeństwo i skuteczność jednoczesnego stosowania Evrysdi z innymi lekami modyfikującymi przebieg SMA, takimi jak nusinersen. Decyzję o ewentualnej zmianie leczenia lub łączeniu terapii podejmuje wyłącznie lekarz.
Jak długo trzeba stosować Evrysdi?
Evrysdi to terapia długoterminowa. Badania kliniczne pokazały utrzymującą się skuteczność leczenia przez okres co najmniej 2-5 lat. Decyzję o czasie trwania terapii podejmuje lekarz prowadzący na podstawie indywidualnej oceny stanu pacjenta.
Co zrobić gdy dziecko wymiotuje po przyjęciu leku?
Jeśli po przyjęciu Evrysdi wystąpią wymioty, nie należy podawać kolejnej dawki w celu uzupełnienia. Następną dawkę należy podać dopiero w zaplanowanym czasie następnego dnia. Ważne jest poinformowanie o tym zdarzeniu lekarza prowadzącego.
Nie daj się jesieni
