Soliris

Soliris to nowoczesny lek biologiczny zawierający substancję czynną ekulizumab. Jest to specjalne przeciwciało, które działa na układ odpornościowy człowieka, blokując jeden z jego elementów zwany dopełniaczem. Lek podaje się we wlewie dożylnym i stosuje się go w leczeniu kilku rzadkich, poważnych chorób.

Produkt ten jest przeznaczony dla dorosłych i dzieci z następującymi schorzeniami:

• Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) – choroba, w której czerwone krwinki są niszczone przez własny układ odpornościowy organizmu.
• Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS) – rzadkie zaburzenie powodujące uszkodzenie małych naczyń krwionośnych w nerkach i innych narządach.
• Oporna na leczenie uogólniona miastenia rzekomoporaźna (gMG) – choroba nerwowo-mięśniowa powodująca osłabienie mięśni (u pacjentów od 6 roku życia z obecnością przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu).

U dorosłych lek stosuje się również w:

• Chorobie ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) – u pacjentów z dodatnim wynikiem badania na przeciwciała przeciwko akwaporynie 4, z rzutowym przebiegiem choroby.

Soliris zawiera ekulizumab – humanizowane monoklonalne przeciwciało, które celowo wiąże się z białkiem C5 w układzie dopełniacza. Dopełniacz to część układu odpornościowego, która pomaga zwalczać infekcje, ale u niektórych osób działa nadmiernie i atakuje własne komórki organizmu.

Ekulizumab blokuje końcową fazę aktywacji dopełniacza, co zapobiega:

• Niszczeniu czerwonych krwinek w PNH.
• Uszkodzeniu małych naczyń krwionośnych w aHUS.
• Atakowaniu połączeń nerwowo-mięśniowych w miastenii.
• Uszkodzeniu nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego w NMOSD.

Ważne jest, że lek nie wpływa na wcześniejsze etapy działania dopełniacza, które są potrzebne do ochrony przed zakażeniami.

Lek podaje się wyłącznie w infuzji dożylnej, trwającej zwykle od 25 do 45 minut u dorosłych. U dzieci i młodzieży infuzja może trwać od 1 do 4 godzin. Leku nie wolno podawać we wstrzyknięciu ani szybkim wstrzyknięciu.

Schemat dawkowania u dorosłych:

PNH (napadowa nocna hemoglobinuria):

• Faza początkowa: 600 mg co tydzień przez pierwsze 4 tygodnie.
• Faza podtrzymująca: 900 mg w 5. tygodniu, następnie 900 mg co 2 tygodnie.

aHUS, oporna na leczenie gMG i NMOSD:

• Faza początkowa: 900 mg co tydzień przez pierwsze 4 tygodnie.
• Faza podtrzymująca: 1200 mg w 5. tygodniu, następnie 1200 mg co 2 tygodnie.

Dzieci i młodzież:

U dzieci i młodzieży dawkowanie zależy od masy ciała. Pacjenci o masie ciała 40 kg lub więcej otrzymują dawki jak dorośli. Dla dzieci o mniejszej masie ciała stosuje się specjalny schemat dawkowania dostosowany do przedziałów wagowych.

Uwaga: Leczenie produktem Soliris zazwyczaj prowadzi się przez cały okres życia pacjenta, chyba że lekarz zadecyduje inaczej ze względów klinicznych.

Przed rozpoczęciem stosowania Soliris obowiązkowe jest szczepienie przeciwko meningokokom – co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką. Jeśli nie ma czasu na oczekiwanie, należy stosować antybiotyki zapobiegawczo przez 2 tygodnie od szczepienia.

Zaleca się także szczepienia przeciwko:

• Meningokokom grupy B (jeśli szczepionka jest dostępna).
• Haemophilus influenzae (u dzieci).
• Pneumokokom (u dzieci).

Podczas leczenia pacjent jest obserwowany przez godzinę po każdej infuzji. Lekarz będzie także regularnie kontrolował parametry krwi i czynność nerek.

Nie należy stosować leku, jeśli:

• Pacjent ma uczulenie na ekulizumab, białka mysie lub którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w produkcie.
• Występuje niewyleczone zakażenie bakterią Neisseria meningitidis (wywołującą zapalenie opon mózgowych).
• Pacjent nie został zaszczepiony przeciwko meningokokom (chyba że stosuje zapobiegawczo antybiotyki).

Ryzyko zakażeń meningokokowych

Stosowanie Soliris zwiększa ryzyko ciężkich zakażeń bakterią Neisseria meningitidis, która może powodować zapalenie opon mózgowych lub posocznicę. Są to zakażenia zagrażające życiu.

Objawy, na które należy zwrócić uwagę:

• Nagła gorączka.
• Silny ból głowy.
• Sztywność karku.
• Wrażliwość na światło.
• Nudności, wymioty.
• Wysypka.

W razie wystąpienia któregokolwiek z tych objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Inne zakażenia

Ze względu na mechanizm działania leku pacjenci mogą być bardziej narażeni na zakażenia wywołane przez bakterie otoczkowe, w tym rzeżączkę.

Karta bezpieczeństwa dla pacjenta

Każdy pacjent otrzyma od lekarza specjalną kartę bezpieczeństwa, którą należy zawsze nosić przy sobie. Karta zawiera najważniejsze informacje o leczeniu i ostrzeżenia dotyczące zakażeń.

Przerwanie leczenia

Nagłe przerwanie leczenia może być niebezpieczne:

• U pacjentów z PNH może dojść do ciężkiej hemolizy (gwałtownego niszczenia czerwonych krwinek).
• U pacjentów z aHUS może wystąpić ciężka zakrzepowa mikroangiopatia.
• U pacjentów z gMG i NMOSD może dojść do zaostrzenia objawów choroby.

Po odstawieniu leku pacjent powinien być obserwowany przez co najmniej 8 tygodni.

Jak każdy lek, Soliris może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Najpoważniejsze działania niepożądane:

• Zakażenie meningokokowe (zapalenie opon mózgowych, posocznica) – bardzo rzadkie, ale zagrażające życiu. Wymaga natychmiastowej interwencji medycznej.
• Ciężka hemoliza (u pacjentów z PNH po przerwaniu leczenia).
• Reakcje anafilaktyczne i nadwrażliwości – rzadkie.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób):

• Ból głowy (szczególnie na początku leczenia).

Częste działania niepożądane (mogą wystąpić u 1 do 10 na 100 osób):

• Zakażenia górnych dróg oddechowych.
• Zapalenie płuc, zapalenie oskrzeli.
• Zakażenia dróg moczowych.
• Nudności, wymioty, biegunka, ból brzucha.
• Wysypka, świąd.
• Ból stawów, ból mięśni.
• Gorączka, zmęczenie.
• Nadciśnienie.
• Kaszel, ból gardła.
• Zawroty głowy.
• Bezsenność.

Niezbyt częste i rzadkie działania niepożądane:

• Zakażenia wirusowe, grzybicze.
• Posocznica.
• Reakcje alergiczne.
• Zaburzenia nastroju.
• Kołatanie serca.
• Zaburzenia smaku.

Jeśli wystąpi którykolwiek z objawów niepokojących lub działań niepożądanych niewymienionych w tej informacji, należy poinformować o tym lekarza lub farmaceutę.

Przed zastosowaniem każdego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Ciąża:

Dane dotyczące stosowania Soliris u kobiet w ciąży są ograniczone. Lek może przenikać przez łożysko. Stosowanie w czasie ciąży jest możliwe tylko wtedy, gdy korzyści przewyższają potencjalne ryzyko. Decyzję podejmuje lekarz po indywidualnej ocenie sytuacji pacjentki.

Karmienie piersią:

Nie należy się spodziewać wpływu na karmione dziecko, gdyż ekulizumab prawdopodobnie nie przenika do mleka ludzkiego. Jednak ze względu na ograniczone dane należy rozważyć korzyści z karmienia w stosunku do potrzeby leczenia matki.

Antykoncepcja:

Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez co najmniej 5 miesięcy po podaniu ostatniej dawki.

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ważne interakcje:

• Rytuksymab – ekulizumab może zmniejszać jego skuteczność.
• Wymiana osocza, plazmafereza, infuzja świeżego mrożonego osocza, dożylne immunoglobuliny (IVIg) – obniżają stężenie ekulizumabu w surowicy. Wymaga to podania dodatkowej dawki leku.
• Blokery receptora Fc noworodkowego – mogą obniżać skuteczność ekulizumabu.

• Przechowywać w miejscu niedostępnym i niewidocznym dla dzieci.
• Przechowywać w lodówce w temperaturze 2°C–8°C.
• Nie zamrażać.
• Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.
• Fiolki mogą zostać wyjęte z lodówki tylko raz, na okres nie dłuższy niż 3 dni. Po tym czasie można je ponownie umieścić w lodówce.
• Po rozcieńczeniu lek należy zużyć niezwłocznie (wykazano stabilność przez 24 godziny w 2°C–8°C).

Soliris dostępny jest w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji o stężeniu 300 mg w 30 ml (10 mg/ml). Opakowanie zawiera jedną fiolkę ze szkła.

Soliris to specjalistyczny lek biologiczny stosowany w leczeniu rzadkich, poważnych chorób związanych z nadmierną aktywnością układu dopełniacza. Wymaga regularnych infuzji dożylnych i ścisłego monitorowania przez lekarza. Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest szczepienie przeciwko meningokokom. Pacjent powinien być świadomy ryzyka zakażeń i nosić przy sobie kartę bezpieczeństwa. Nie należy przerywać leczenia bez konsultacji z lekarzem.