Spis treści

• Wprowadzenie
• Wskazania do stosowania
• Dawkowanie i sposób podawania
• Przeciwwskazania
• Monitorowanie leczenia
• Możliwe działania niepożądane
• Słownik pojęć
• Materiały źródłowe

Wprowadzenie

Lek Exferana zawiera substancję czynną zwaną deferazyroks. Jest to substancja chelatyzująca żelazo, czyli lek stosowany w celu usunięcia nadmiaru żelaza z organizmu. Nadmiar żelaza może prowadzić do uszkodzenia ważnych narządów, takich jak wątroba i serce. Exferana wychwytuje i usuwa nadmiar żelaza, które jest następnie wydalane głównie z kałem^[1].

Wskazania do stosowania

Lek Exferana jest stosowany w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem w wyniku częstych transfuzji krwi oraz w innych przypadkach, gdy leczenie deferoksaminą jest przeciwwskazane lub nieodpowiednie. Poniżej przedstawiono szczegółowe wskazania do stosowania leku Exferana:

• Przewlekłe obciążenie żelazem w wyniku częstych transfuzji krwi – Lek Exferana jest wskazany w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem u pacjentów z ciężką postacią talasemii beta w wieku 6 lat i starszych, którzy otrzymują częste transfuzje krwi (≥7 ml/kg mc. na miesiąc koncentratu krwinek czerwonych)^[1].
• Przewlekłe obciążenie żelazem w wyniku nieczęstych transfuzji krwi – Lek Exferana jest również stosowany u pacjentów z ciężką postacią talasemii beta, którzy otrzymują nieczęste transfuzje krwi (<7 ml/kg mc. na miesiąc koncentratu krwinek czerwonych) oraz u pacjentów z innymi rodzajami niedokrwistości w wieku 2 lat i starszych^[1].
• Zespoły talasemii niezależne od transfuzji krwi – Lek Exferana jest wskazany w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem wymagającego terapii chelatującej u pacjentów z zespołami talasemii niezależnymi od transfuzji krwi, w wieku 10 lat i starszych^[1].

Dawkowanie i sposób podawania

Leczenie lekiem Exferana powinno być rozpoczynane i prowadzone przez lekarzy doświadczonych w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem. Dawkowanie zależy od masy ciała pacjenta oraz stopnia obciążenia żelazem. Poniżej przedstawiono zalecenia dotyczące dawkowania:

• Dawka początkowa – Zazwyczaj dawka początkowa wynosi 14 mg/kg mc. na dobę u pacjentów otrzymujących regularne transfuzje krwi oraz 7 mg/kg mc. na dobę u pacjentów nieotrzymujących regularnych transfuzji krwi^[1].
• Dostosowanie dawki – W zależności od odpowiedzi na leczenie, dawka może być dostosowywana co 3 do 6 miesięcy. Maksymalna zalecana dawka dobowa wynosi 28 mg/kg mc. u pacjentów otrzymujących regularne transfuzje krwi oraz 14 mg/kg mc. u dorosłych pacjentów nieotrzymujących regularnych transfuzji krwi^[1].
• Sposób podawania – Tabletki powlekane należy połykać w całości, popijając niewielką ilością wody. Można je przyjmować na czczo lub z lekkim posiłkiem^[1].

Przeciwwskazania

Lek Exferana nie powinien być stosowany w następujących przypadkach:

• Nadwrażliwość – Uczulenie na deferazyroks lub którykolwiek z pozostałych składników leku^[2].
• Zaburzenia czynności nerek – U pacjentów z umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności nerek^[2].
• Jednoczesne stosowanie innych leków chelatujących żelazo – Stosowanie leku Exferana jednocześnie z innymi lekami chelatującymi żelazo^[2].

Monitorowanie leczenia

Podczas leczenia lekiem Exferana pacjent będzie poddawany regularnym badaniom krwi i moczu w celu monitorowania ilości żelaza w organizmie oraz czynności nerek i wątroby. Lekarz może również zlecić badania MRI w celu określenia ilości żelaza w wątrobie^[2].

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, Exferana może powodować działania niepożądane. Większość z nich ma łagodne do umiarkowanego nasilenie i ustępuje po kilku dniach lub tygodniach leczenia. Poniżej przedstawiono niektóre z możliwych działań niepożądanych:

• Bardzo często – Nieprawidłowe wyniki badań czynności nerek^[2].
• Często – Zaburzenia żołądka i jelit, takie jak nudności, wymioty, biegunka, ból brzucha, wzdęcia, zaparcie, niestrawność; wysypka; ból głowy; nieprawidłowe wyniki badań czynności wątroby; świąd; nieprawidłowy wynik badania moczu (białko w moczu)^[2].
• Niezbyt często – Zawroty głowy; gorączka; ból gardła; obrzęk ramion i nóg; zmiana zabarwienia skóry; niepokój; zaburzenia snu; zmęczenie^[2].
• Częstość nieznana – Zmniejszenie liczby krwinek biorących udział w krzepnięciu krwi (małopłytkowość), zmniejszenie liczby krwinek czerwonych (nasilenie niedokrwistości), liczby białych krwinek (neutropenia) lub zmniejszenie liczby wszystkich rodzajów komórek krwi (pancytopenia); łysienie; kamica nerkowa; niewielka ilość oddawanego moczu; przerwanie ściany żołądka lub jelita, które może powodować ból i nudności; ostry ból w górnej części brzucha (zapalenie trzustki); nieprawidłowa kwasowość krwi^[2].

Słownik pojęć

• Deferazyroks – Substancja czynna leku Exferana, stosowana w celu usunięcia nadmiaru żelaza z organizmu.
• Chełatowanie – Proces chemiczny, w którym substancja wiąże się z metalem, tworząc kompleks, który może być łatwiej wydalony z organizmu.
• Talasemia beta – Dziedziczna choroba krwi, charakteryzująca się zmniejszoną produkcją hemoglobiny, co prowadzi do niedokrwistości.
• Transfuzja krwi – Procedura medyczna polegająca na przetoczeniu krwi lub jej składników od dawcy do biorcy.
• Ferrytyna – Białko magazynujące żelazo w organizmie, którego stężenie we krwi jest wskaźnikiem ilości żelaza w organizmie.

Materiały źródłowe

• [1]: Charakterystyka produktu leczniczego
• [2]: Ulotka leku