Kategorie
Leki bez recepty (OTC)
Leki na receptę (RX)
Suplementy diety
Wyroby medyczne
Środki spożywcze
Dermokosmetyki
Poradniki
Schorzenia
Substancje czynne
Interakcje
Porady
Kalkulatory
Badania kliniczneEpidemiologia choroby Von Willebranda wykazuje znaczne różnice regionalne na całym świecie, co wynika z kombinacji czynników genetycznych, metodologicznych oraz dostępności diagnostyki w różnych krajach1. Średnia częstość występowania VWD na świecie wynosi 25,6 na milion ludzi, jednak dane te znacząco różnią się między krajami2.
Różnice między krajami o wysokich i niskich dochodach
Analiza globalnych danych epidemiologicznych pokazuje wyraźne różnice między krajami o różnym poziomie dochodów. Częstość występowania VWD w krajach o wysokich dochodach wynosi 60,3 na milion ludzi i jest znacząco wyższa niż średnia światowa2. Te różnice mogą wynikać z lepszej dostępności diagnostyki oraz większej świadomości medycznej w krajach rozwiniętych.
Zgłaszana częstość VWD różniła się znacznie zarówno między, jak i w obrębie klasyfikacji dochodowych2. Zmienność częstości występowania typu 3 VWD była mniejsza niż ogólnej częstości VWD (wszystkie typy), co może wskazywać na większą jednolitość w diagnozowaniu ciężkich postaci choroby2.
Dane z poszczególnych krajów europejskich
W Słowacji odnotowano relatywnie wysoką częstość występowania VWD na poziomie 11,2 przypadków na 100 000 mieszkańców3. Jest to stosunkowo wysoka wartość w porównaniu z publikowanymi danymi opartymi na skierowaniach z całego świata3. Całkowita populacja Słowacji wynosi 5 443 583 osób, a całkowita liczba pacjentów z VWD w 2017 roku wynosiła 610 zgodnie z Krajowym Rejestrem Wrodzonych Zaburzeń Krwotocznych3.
Szczególnie zaskakujące jest to, że Słowacja ma jedną z najwyższych częstości występowania VWD typu 3 na świecie3. Częstość występowania VWD w Słowacji wynosi około 11,2 przypadków na 100 000 ludzi, ale prawdopodobnie jest nadal niedoszacowana ze względu na fakt, że wielu pacjentów, szczególnie z łagodną chorobą, nadal otrzymuje opiekę przez lekarzy pierwszego kontaktu3.
W Hiszpanii przeprowadzono największe prospektywne badanie kohortowe pacjentów ze wszystkimi typami choroby Von Willebranda w ramach wieloośrodkowego projektu (PCM-EVW-ES)4. Badanie to wykazało wysoką skuteczność wykrywania mutacji, bliską 100% w niektórych typach VWD5.
Sytuacja w krajach Bliskiego Wschodu
W Arabii Saudyjskiej przeprowadzono pierwsze epidemiologiczne badanie przesiewowe zaburzeń krwotocznych oparte na zwalidowanym kwestionariuszu i potwierdzono specjalistycznymi testami dla podejrzanych przypadków6. Częstość występowania VWD wśród saudyjskich nastolatków w wybranej populacji studentów wyniosła 1,5%6. Częstość VWD w tym badaniu jest podobna do innych badań globalnych6.
W Iranie dokładna częstość występowania VWD nie jest jasna, ale częstość występowania typu 3 VWD jest wyższa niż zwykle w innych krajach7. Zgodnie z raportem IHS (Iranian Hemophilia Society), całkowita liczba pacjentów z zaburzeniami hemostatycznymi w Iranie wynosi 10 944 (częstość 131 na milion), podczas gdy liczba zarejestrowanych pacjentów z VWD wynosi 16177.
Dane z Ameryki Północnej
Stany Zjednoczone mają największą pulę pacjentów z chorobą Von Willebranda i reprezentują największy rynek dla jej leczenia9. Według szacunków DelveInsight, całkowita zdiagnozowana częstość występowania choroby Von Willebranda wynosiła 12 505 w USA w 2020 roku i oczekuje się jej wzrostu z CAGR 1,23% do 2030 roku10.
W głównych rynkach (USA, Niemcy, Wielka Brytania) częstość występowania VWD wzrasta w stałym tempie, zgodnie ze wzrostem populacji, z rocznym wskaźnikiem wzrostu 0,61%1112. W 2022 roku rynek VWD w USA dominował na całkowitym rynku VWD w trzech głównych rynkach, zajmując ponad 80% udziału w rynku13.
Różnice metodologiczne w szacowaniu częstości
Zgłaszana częstość VWD wahała się od 108,9 do 2200 na 100 000 w badaniach populacyjnych oraz od 0,3 do 16,5 na 100 000 w badaniach opartych na skierowaniach1. Te znaczne różnice wynikają głównie z zastosowanych metodologii badawczych.
Szacunki częstości występowania VWD różniły się znacznie w zależności od populacji badanych i metody szacowania1. Szacunki oparte na skierowaniach pochodziły z liczby pacjentów objawowych uczęszczających do centrów leczenia hemofilii lub placówek opieki zdrowotnej na podstawie krajowych rejestrów lub badań epidemiologicznych nadzorczych14.
Prognozy epidemiologiczne dla głównych rynków
Według prognoz epidemiologicznych dla siedmiu głównych rynków (7MM), obejmujących Stany Zjednoczone, kraje EU5 (Niemcy, Francja, Włochy, Hiszpania i Wielka Brytania) oraz Japonię, całkowita zdiagnozowana populacja pacjentów z VWD wynosiła 33 758 w 2017 roku15. Oczekuje się wzrostu liczby przypadków VWD w 7MM w okresie badania 2017-202815.
Wśród 7MM najwyższą zdiagnozowaną częstość występowania choroby Von Willebranda szacuje się w Stanach Zjednoczonych z 11 336 zdiagnozowanymi przypadkami w 2017 roku15. Znaczący wzrost oczekuje się w całym okresie prognozy, wraz ze stałym wzrostem populacji VWD i wprowadzaniem nowych terapii na rynek11.
Specyficzne populacje i grupy ryzyka
W niektórych regionach odnotowano specyficzne wzorce występowania VWD. Na przykład, w badaniach dotyczących populacji afroamerykańskiej stwierdzono, że VWD nie jest rzadka wśród afroamerykańskich nastolatków z obfitymi krwawieniami miesiączkowymi, występując u 1 na 20 uczestników, którzy przeszli badania16.
Dane pokazują również, że osoby afroamerykańskie mogą mieć niższą aktywność RCo, prawdopodobnie z powodu polimorfizmu D1472H, co może prowadzić do fałszywego etykietowania jako VWD16. To podkreśla znaczenie dokładnej diagnostyki i konsultacji hematologicznej w tej grupie populacyjnej.
