Prewencja choroby Von Willebranda – zapobieganie krwawieniom

Prewencja w chorobie Von Willebranda stanowi kluczowy element kompleksowej opieki nad pacjentami z tym dziedzicznym zaburzeniem krzepnięcia¹. Skuteczne zapobieganie krwawieniom wymaga zastosowania wielokierunkowego podejścia, które obejmuje zarówno farmakologiczne strategie profilaktyczne, jak i modyfikację stylu życia oraz unikanie czynników zwiększających ryzyko krwawienia.

Współczesne metody prewencji w chorobie Von Willebranda pozwalają na znaczącą poprawę jakości życia pacjentów poprzez zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów krwotocznych. Badania kliniczne wykazują, że właściwie prowadzona profilaktyka może prowadzić do redukcji rocznej częstości krwawień nawet o 84% w porównaniu z leczeniem na żądanie².

Rodzaje profilaktyki w chorobie Von Willebranda

W praktyce klinicznej wyróżniamy dwa główne rodzaje profilaktyki w chorobie Von Willebranda: profilaktykę krótkoterminową oraz długoterminową. Każda z tych strategii ma swoje specyficzne wskazania i cele terapeutyczne, dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta i stopnia nasilenia schorzenia.

Profilaktyka krótkoterminowa jest głównie stosowana w celu zapewnienia skutecznej ochrony hemostatycznej u pacjentów poddawanych zabiegom chirurgicznym lub inwazyjnym procedurom medycznym¹. Ten rodzaj prewencji obejmuje również kobiety w okresie porodu oraz podczas miesiączek związanych z nadmiernym krwawieniem. Celem takiego postępowania jest czasowe skorygowanie defektu hemostatycznego i zapobieżenie powikłaniom krwotocznym w okresie zwiększonego ryzyka.

Długoterminowa profilaktyka ma na celu zapobieganie krwawieniom u określonych kategorii pacjentów z podwyższonym ryzykiem częstych i spontanicznych krwawień w stawach, nosie oraz przewodzie pokarmowym¹. Tego typu leczenie jest szczególnie wskazane u pacjentów z ciężkim fenotypem krwotocznym, obejmującym krwawienia do stawów z powstaniem stawów docelowych i artropatii Zobacz więcej: Długoterminowa profilaktyka w chorobie Von Willebranda.

Preparaty stosowane w profilaktyce

Wybór optymalnego schematu leczenia w ramach profilaktyki krótkoterminowej obejmuje kilka opcji terapeutycznych. Do dyspozycji lekarzy pozostają: desmopresynę (DDAVP), preparaty pochodzące z osocza zawierające czynnik Von Willebranda i czynnik VIII, oraz produkty zawierające wyłącznie czynnik Von Willebranda (pochodzące z osocza lub wytwarzane przy użyciu technologii rekombinowanego DNA)⁴.

Wśród nowoczesnych opcji terapeutycznych szczególne miejsce zajmuje rekombinowany czynnik Von Willebranda (rVWF). VONVENDI, jako pierwszy i jedyny zatwierdzony rekombinowany preparat do profilaktyki w chorobie Von Willebranda, zapewnia ochronę przed krwawieniami u dorosłych z ciężką postacią typu 3 choroby⁵⁶. Preparat ten może być stosowany dwa razy w tygodniu w ramach rutynowej profilaktyki u dorosłych z ciężką postacią typu 3 choroby Von Willebranda, którzy wcześniej otrzymywali leczenie na żądanie.

Kolejnym istotnym preparatem jest wilate, który uzyskał rozszerzoną zgodę FDA na profilaktyczne leczenie we wszystkich postaciach choroby Von Willebranda⁷. To rozszerzenie wskazań jest wynikiem badania WIL-31, największego prospektywnego badania nad profilaktyką w chorobie Von Willebranda. Badania wykazały, że rutynowa profilaktyka preparatem wilate skutkowała 84% redukcją średniej całkowitej rocznej częstości krwawień w porównaniu z leczeniem na żądanie⁸.

Wskazania do długoterminowej profilaktyki

Długoterminowa profilaktyka w chorobie Von Willebranda jest wskazana głównie w przypadkach z ciężkim fenotypem krwotocznym, szczególnie u pacjentów z typem 3 choroby oraz rzadziej u osób z ciężką postacią typu 1⁴. Wytyczne z 2021 roku wspólnie opracowane przez Amerykańskie Towarzystwo Hematologiczne (ASH), Międzynarodowe Towarzystwo Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH), Narodową Fundację Hemofilii (NHF) oraz Światową Federację Hemofilii (WFH) zalecają długoterminową profilaktykę u pacjentów z chorobą Von Willebranda i historią ciężkich oraz częstych krwawień⁹.

Głównymi wskazaniami do długoterminowej profilaktyki u pacjentów z typem 3 choroby Von Willebranda są krwawienia stawowe oraz żołądkowo-jelitowe⁹. Badania retrospektywne wykazują, że profilaktyka długoterminowa może być uzasadniona u większości przypadków z chorobą typu 3, a czasami, w zależności od fenotypu klinicznego, również u pacjentów z innymi typami schorzenia Zobacz więcej: Krótkoterminowa profilaktyka w chorobie Von Willebranda.

Unikanie czynników zwiększających ryzyko krwawienia

Istotnym elementem prewencji w chorobie Von Willebranda jest unikanie leków i substancji, które mogą zwiększać ryzyko krwawienia. Pacjenci powinni unikać aspiryny oraz leków zawierających kwas acetylosalicylowy, a także niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) takich jak ibuprofen, chyba że lekarz znający stan pacjenta zaleci ich stosowanie¹¹.

Należy również unikać suplementów diety zawierających witaminę E, olej rybny lub kurkumę¹¹. Przed rozpoczęciem stosowania jakichkolwiek leków rozrzedzających krew, takich jak aspiryna, ibuprofen lub naproksen sodowy, pacjenci powinni skonsultować się ze swoim lekarzem¹².

Lista leków, których należy unikać, obejmuje również szereg innych preparatów. Do leków dostępnych bez recepty, które mogą zwiększać ryzyko krwawienia, należą: aspiryna, ibuprofen, naproksen, antyhistaminiki oraz etanol¹³. Wśród leków przeciwpłytkowych, których należy unikać, wymienia się: dipirydamol, tiklopidynę oraz niesteroidowe związki przeciwzapalne na receptę¹³.

Przygotowanie do sytuacji awaryjnych

Przygotowanie do sytuacji awaryjnych jest kluczowe dla osób z chorobą Von Willebranda. Posiadanie planu leczenia awaryjnego, w tym listy leków, bransoletki z alertem medycznym oraz informacji kontaktowych do świadczeniodawców opieki zdrowotnej, może być ratujące życie w sytuacjach wymagających natychmiastowej pomocy medycznej¹⁴.

Wszyscy pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia powinni nosić przy sobie informacje o alertcie medycznym. Powinny one zawierać: diagnozę, stopień ciężkości zaburzenia krzepnięcia, status inhibitora, rodzaj stosowanego produktu leczniczego, dawkę początkową do leczenia ciężkich, umiarkowanych lub łagodnych krwawień oraz informacje kontaktowe lekarzy prowadzących lub klinik¹⁵.

Noszenie bransoletki z alertem medycznym lub posiadanie przy sobie identyfikacji może pomóc w uzyskaniu odpowiedniej opieki medycznej w sytuacji awaryjnej¹¹. Przed jakąkolwiek operacją, rozpoczęciem nowego leku lub porodem, pacjenci powinni poinformować swoich lekarzy lub dentystów o chorobie Von Willebranda¹².

Modyfikacja stylu życia i aktywności

Osoby z chorobą Von Willebranda powinny unikać aktywności, które mogą prowadzić do urazów, takich jak sporty kontaktowe jak futbol, rugby czy hokej¹¹. Należy również unikać zajęć, które mogą powodować siniaki, takich jak futbol amerykański, zapasy czy hokej¹⁶.

W przypadku zaplanowanych procedur medycznych lub stomatologicznych pacjenci powinni poinformować swojego lekarza lub dentystę o historii silnych krwawień po drobnych urazach¹⁶. Wszyscy świadczeniodawcy opieki zdrowotnej, w tym dentyści, powinni być poinformowani o chorobie, aby mogli odpowiednio zaplanować postępowanie w celu kontroli krwawienia po operacjach lub zabiegach stomatologicznych¹¹.

Monitorowanie i dostosowywanie leczenia

Regularne kontrole są niezbędne dla osób z chorobą Von Willebranda, ponieważ pozwalają świadczeniodawcom opieki zdrowotnej monitorować skuteczność leczenia i wprowadzać niezbędne korekty¹⁴. Plany leczenia choroby Von Willebranda są często dostosowywane indywidualnie, z uwzględnieniem takich czynników jak wiek, styl życia i specyficzny typ choroby¹⁴.

Nowoczesne podejście do prewencji w chorobie Von Willebranda reprezentuje przejście od paradygmatu leczenia epizodów krwotocznych do ich zapobiegania. To podejście pomaga poprawić jakość życia pacjentów, umożliwiając im angażowanie się w codzienne aktywności z mniejszym lękiem przed aktywnością fizyczną, mniejszą liczbą epizodów krwawienia, krótszym czasem nieobecności w pracy i rzadszymi hospitalizacjami¹⁰¹⁷.