Data publikacji:
Ostatnia aktualizacja:
Epidiolex — jedyny lek zawierający CBD
Epidiolex — wskazania do stosowania
Preparat stosuje się w leczeniu rzadkich, zagrażających życiu i przewlekle wyniszczających rodzajach padaczki lekoopornej. Cztery randomizowane i kontrolowane badania III fazy wykazały, że Epidiolex skutecznie zmniejsza liczbę napadów padaczkowych u pacjentów w wieku 2 lat i starszych:
- z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS),
- z syndromem Dravet (DS) jako lek wspomagający w skojarzeniu z klobazamem,
- cierpiących na stwardnienie guzowate (TSC), którzy przyjmują inny lek przeciwpadaczkowy [1-3].
Zespół Lennoxa-Gastauta zaczyna objawiać się w dzieciństwie (w 3-5. roku życia). Charakteryzuje się wieloma rodzajami napadów padaczkowych. Ponad trzy czwarte dotkniętych nią osób ma napady toniczne, które powodują niekontrolowane skurcze mięśni. Prawie wszystkie dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta mają problemy z nauką i rozwijają niepełnosprawność intelektualną. Wiele z nich ma również opóźniony rozwój umiejętności motorycznych, takich jak siedzenie i raczkowanie. W konsekwencji wymagają pomocy w prawie każdych, codziennych czynnościach [1].
Zespół Dravet to rzadka choroba genetyczna, która pojawia się w 1. roku życia. Charakteryzuje się częstymi napadami padaczkowymi powiązanymi z gorączką (drgawki gorączkowe). Później zwykle pojawiają się inne rodzaje napadów, w tym napady miokloniczne (mimowolne skurcze mięśni). Ponadto może wystąpić stan padaczkowy, potencjalnie zagrażający życiu stan przedłużającej się, ciągłej aktywności napadowej, wymagający natychmiastowej pomocy medycznej. Dzieci z zespołem Dravet zazwyczaj doświadczają słabego rozwoju umiejętności językowych i motorycznych,. Ponadto rozwijają problemy z nadpobudliwością oraz trudności w kontaktach z innymi [1].
Zespół stwardnienia guzowatego należy do chorób nerwowo-skórnych. Charakteryzuje się zmianami rozwojowymi, które występują w układzie nerwowym, narządzie wzroku, sercu, płucach, nerkach i wątrobie. Powikłania neurologiczne występują u 85% chorych, powodując postępujące napady padaczkowe [4].
Mechanizm działania CBD a aktywność przeciwdrgawkowa
Dokładnego mechanizmu działania przeciwpadaczkowego kannabidiolu u ludzi wciąż nie udało się poznać. Na pewno CBD nie wywiera działania przeciwdrgawkowego przez interakcję z receptorami kannabinoidowymi. Aktualne doniesienia naukowe wskazują wpływ kannabidiolu na transport i stężenie jonów wapnia. Tym samym aktywność neuroprzekaźników i sprawne przesyłanie impulsów nerwowych. CBD dodatkowo hamuje wychwyt komórkowy adenozyny i wpływa na modulację przekazywania sygnałów za jej pośrednictwem. Wszystko to odgrywa ważną rolę w tłumieniu/przerwaniu napadów drgawkowych [2,3] (czytaj także: Czym jest medyczna marihuana i jakie daje nadzieje na leczenie?)
Czym jest medyczna marihuana i jakie daje nadzieje na leczenie?
Dawkowanie i potencjalne działania niepożądane
Zalecana dawka początkowa to 2,5 mg/kg mc. podawana dwa razy na dobę. Strzykawka, dołączona do opakowania, ułatwia dokładne odmierzanie dawek. Po tygodniu dawkę należy zwiększyć do 5 mg/kg mc. dwa razy dziennie. W zależności od indywidualnej odpowiedzi i tolerancji na lek lekarz może stopniowo zwiększać dawkę do maksymalnie 10 mg/kg dwa razy dziennie w zespołach Dravet i Lennox-Gastaut oraz 12,5 mg/kg dwa razy dziennie w przypadku TSC. [2,3]
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi, które wystąpiły u pacjentów w badaniach klinicznych były: senność, podwyższone enzymy wątrobowe, zmniejszony apetyt, biegunka, zmiany skórne, tj. wysypka, zmęczenie, złe samopoczucie i osłabienie, zaburzenia i słaba jakość snu. Kannabidiol jest w większości metabolizowany w wątrobie za pośrednictwem enzymów CYP450 i enzymów UGT, stąd pacjentom stosującym Epidiolex zalecana jest stała kontrola aminotransferaz wątrobowych (ASPAT, ALAT) oraz bilirubiny całkowitej [2,3].
Bibliografia
- https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-comprised-active-ingredient-derived-marijuana-treat-rare-severe-forms
- https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/epidyolex
- https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/epidyolex-epar-product-information_pl.pdf
- https://www.mp.pl/pacjent/neurologia/choroby/152753,stwardnienie-guzowate
2 odpowiedzi na “Epidiolex — jedyny lek zawierający CBD”
Dzień dobry. Jestem matką 17 letniej córki z lekką niepełnosprawnością intelektualną, która brała udział w testowaniu tego leku ( Epidyolexu) w programie badawczym przez 4 lata, następnie przez 3 lata otrzymywała ten lek jako kontynuację programu, ponieważ w Polsce nie można było legalnie otrzymać tego leku. W tej chwili została pozbawiona możliwości kontynuacji leczenia poprzez ograniczenie refundacji leku do 3 schorzeń( zespół Lennoxa-Gastauta (LGS),zespół Dravet (DS) oraz stwardnienie guzowate (TSC). Uważam to za wysoce niesprawiedliwe i skazujące moją córkę na powolny regres. Moje dziecko przetestowało w swoim życiu 10 leków na epilepsję a choruje od 3 roku życia. ( Pierwsze objawy pojawiły się gdy miała 6 miesięcy, ale lekarze zignorowali moje obawy i sugestie, że dziecko jest chore). Żaden lek farmakologiczny nie spowodował poprawy jej stanu zdrowia a jedynie generował kolejne problemy zdrowotne takie jak np. polekową niedoczynność tarczycy czy stłuszczenie wątroby. Wiele dni spędziła w różnych szpitalach. Każde wprowadzenie nowego leku powodowało u niej stany lękowe, depresyjne i inne problemy ze strony układu wegetatywnego. Na Epidyolexie poczyniła ogromne postępy w rozwoju zarówno intelektualnym jak i fizycznym, ustały napady padaczkowe, dziecko mogło zacząć wreszcie w miarę normalnie funkcjonować. Chodziła do szkoły specjalnej, miała przyjaciół, zainteresowania, pasje. Teraz po odstawieniu leku znowu wracają napady padaczkowe, rozstrojenie psychiczne, obniżenie koncentracji, senność i depresja. Bardzo proszę o pomoc i podpowiedź w jaki sposób inny niż przez NFZ mogę dostać ten lek w na tyle dostępnej cenie, żebym mogła nadal leczyć moje dziecko. Dodam, że moja starsza córka jest również chora przewlekle cierpi na hiperkalcemię i kamicę nerkową ( które również związane są z mechanizmem wchłaniania wapnia a kannabidiol wpływa również na transport i stężenie jonów wapnia ) czyżby moja młodsza córka z tym właśnie miała problem? Jestem zrozpaczona i zmęczona ciągłą walką o zdrowie moich dzieci. Każda sugestia i podpowiedź jak zdobyć ten lek będzie dla mnie ogromną pomocą. Z serca dziękuję za wszelką pomoc. Małgorzata

Dzień dobry.
Niestety, tak jak Pani to napisała, Epidyolex dostępny jest w Polsce w ramach programów lekowych leczenia chorób, które Pani wymieniła. W krajach Europejskich, np. Niemcy, Francja ten lek wyświetla się w niektórych aptekach internetowych, jednak jego cena jest bardzo duża i wynosi około 1200 EUR za 100 ml. Oczywiście nawet w takim przypadku trzeba by było mieć receptę z Polski i upewnić się czy kupno leku jest możliwe. W Polsce istnieje kilka ośrodków, które leczą tym lekiem w ramach programu lekowego – https://programylekowe.pl/program/leczenie-pacjentow-z-zespolem-lennoxa-gastauta-lub-z-zespolem-dravet/ – sugeruję zasięgnąć porady od lekarzy w wybranym szpitalu. Być może mają większą wiedzę na temat dostępności tego leku poza granicami kraju.







Dodaj komentarz