Nowotwory rzadkie u dzieci – dlaczego rodzice szukają pieniędzy na własną rękę?

Czym są nowotwory rzadkie i dlaczego stanowią tak ogromne wyzwanie?

W Unii Europejskiej za chorobę rzadką uznaje się schorzenie, na które choruje mniej niż 5 osób na 10 000 mieszkańców. Wśród nich znajdują się również nowotwory rzadkie – i to one stanowią szczególnie dramatyczną grupę chorób. W Polsce co roku diagnozuje się blisko 43 tysiące nowych przypadków nowotworów rzadkich, co stanowi około 20–25% wszystkich rozpoznań onkologicznych.⁷,⁸

Pacjenci z rzadkimi nowotworami napotykają mur barier:

• zbyt mała liczba chorych, by prowadzić pełnowartościowe badania kliniczne nowych leków,
• brak jednoznacznych wytycznych terapeutycznych – lekarze często muszą podejmować decyzje na podstawie ograniczonych danych,
• astronomiczne ceny leków sierocych, wynikające z konieczności odzyskania kosztów badań od bardzo małej grupy pacjentów,
• trudności diagnostyczne, przez które chorzy latami nie otrzymują właściwego rozpoznania,
• niewielka liczba ośrodków referencyjnych dysponujących odpowiednią wiedzą i sprzętem.²,³

Skala problemu jest druzgocąca – dane europejskie pokazują, że pięcioletnie przeżycie dla wszystkich nowotworów rzadkich łącznie wynosi 49%, w porównaniu z 63% dla nowotworów powszechnych.¹⁰

Milionowe rachunki – ile naprawdę kosztuje terapia rzadkich nowotworów?

Ceny nowoczesnych terapii onkologicznych potrafią przyprawić o zawrót głowy. Według danych z USA średni roczny koszt leczenia jednego pacjenta lekiem sierocym wynosił w 2019 roku około 32 000 dolarów (ok. 130 000 zł), ale przedział sięgał od 6 000 do nawet 500 000 dolarów rocznie – czyli ponad 2 milionów złotych za rok terapii dla jednej osoby. Bezpośrednie koszty medyczne osób z chorobami rzadkimi są trzy do pięciu razy wyższe niż u osób bez takich schorzeń.

Bardzo wymownym przykładem skali tych kwot jest Zespół Retta – choroba dotykająca około 500 dziewczynek w Polsce. Jedyny lek mogący spowolnić postęp tej choroby kosztuje około 40 000 zł tygodniowo, a średni całkowity koszt terapii dla jednej osoby szacowany jest na około 11 milionów złotych.⁶

W onkologii rzadkiej kwoty bywają porównywalne. Pojedyncza terapia CAR-T to kilka milionów złotych, a wielomiesięczne leczenie nowoczesną immunoterapią lub lekiem celowanym potrafi pochłonąć setki tysięcy złotych. To kwoty, których przeciętna polska rodzina nie zarobi w całym życiu – a od ich zebrania w ciągu kilku tygodni zależy, czy dziecko przeżyje.

NFZ nie udźwignie tych kosztów – rodzice zostają sami

Polski system refundacyjny zwyczajnie nie nadąża za nowoczesną onkologią. Cały budżet NFZ na programy lekowe wynosi 14 miliardów złotych – dla porównania samo leczenie wszystkich 500 dziewczynek z Zespołem Retta wymagałoby około 5 miliardów złotych, czyli ponad jednej trzeciej tej kwoty na jedną tylko chorobę. Jak otwarcie przyznają eksperci, polski system nie jest przygotowany na finansowanie tak drogich terapii, a skala potrzeb jest ogromna.⁶

W onkologii rzadkiej obraz jest bardzo podobny. Nowoczesne badania genetyczne, które mogłyby przyspieszyć diagnozę i pozwolić na precyzyjne dopasowanie terapii celowanej, w dużej mierze nie są refundowane przez NFZ. To jednak tylko część problemu – znacznie poważniejszą barierą jest brak refundacji samych leków. Wiele terapii zarejestrowanych i stosowanych w innych krajach Unii Europejskiej w Polsce wciąż pozostaje poza zasięgiem publicznej służby zdrowia. Co istotne, problem nie dotyczy tylko Polski – w Wielkiej Brytanii ponad połowa leków sierocych zarejestrowanych w UE również nie jest w pełni dostępna w ramach publicznej służby zdrowia.²,⁷,⁸

W praktyce oznacza to jedno: kiedy diagnoza pada na dziecko, rodzice muszą sami szukać pieniędzy na ratunek. Płatnikami pozostają głównie rodziny, a do tego dochodzą zbiórki społeczne, środki z 1,5% podatku zbierane przez organizacje pozarządowe oraz lokalne projekty samorządowe. Jak powiedział ojciec jednej z chorych dziewczynek na posiedzeniu Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich: „Założyliśmy zbiórkę pieniędzy, ponieważ możemy liczyć tylko na takie rozwiązanie. Żadnej innej oferty nie otrzymaliśmy”.⁶

Łatwogang, Bedoes i Cancer Fighters – kiedy społeczność staje się ostatnią nadzieją

Wszystko zaczęło się od piosenki „Ciągle tutaj jestem (diss na raka)”, którą raper Bedoes 2115 nagrał z 11-letnią Mają Mecan – podopieczną fundacji Cancer Fighters walczącą trzeci raz z ostrą białaczką szpikową. Youtuber Piotrek „Łatwogang” Garkowski wykorzystał jej zasięg i 17 kwietnia 2026 roku rozpoczął na YouTube charytatywny stream, który po dziewięciu dniach – z udziałem Roberta Lewandowskiego, Adama Małysza, Dody, Cezarego Pazury i dziesiątek innych gwiazd – zakończył się kwotą ponad 251 milionów złotych, bijąc rekord świata największej zbiórki podczas transmisji na żywo. Środki trafią do fundacji Cancer Fighters z przeznaczeniem na leczenie, rehabilitację i wsparcie klinik onkologicznych. Łatwogang, Bedoes i Cancer Fighters dali wielu dzieciom w Polsce to, czego nie dał im publiczny system – realną szansę na wyleczenie. To, co zaczęło się od jednej piosenki i jednej dziewczynki, stało się bezprecedensowym zrywem, który dla wielu polskich rodzin oznacza dziś jedyną realną drogę do terapii, jakiej żaden NFZ by im nie sfinansował.

Jak leczy się dziś nowotwory rzadkie?

Onkologia w ostatniej dekadzie przeszła rewolucję, której tempa nie znała wcześniej żadna dziedzina medycyny – od precyzyjnych operacji po terapie modyfikujące własne komórki pacjenta. W przypadku nowotworów rzadkich ten postęp jest jednak nierównomierny: dla jednych chorób pojawiły się leki potrafiące zamienić wyrok w przewlekłą terapię, dla innych standardem wciąż pozostają metody sprzed dekad. To właśnie ten rozstrzał decyduje, czy pacjent ma szansę na leczenie XXI wieku, czy zostaje z chemią, operacją i nadzieją.

Klasyczne metody mają swoje granice

Większość pacjentów z rzadkimi nowotworami wciąż leczy się tak samo jak chorych na powszechne typy raka – operacją, chemioterapią i radioterapią – mimo że spośród około 230 typów rzadkich nowotworów tylko nieliczne doczekały się dedykowanych przełomów terapeutycznych.⁹ Chirurgia ewoluuje w kierunku technik małoinwazyjnych, a radioterapia stereotaktyczna w niektórych przypadkach – jak w raku grasicy – osiąga niemal 97% odpowiedzi.³,⁹ Problem zaczyna się jednak tam, gdzie nowotwór jest rozsiany lub oporny na leczenie i żaden skalpel ani promień nie wystarczą.

Immunoterapia, terapie celowane i CAR-T – przełom, który kosztuje fortunę

Prawdziwy przełom przyniosła immunoterapia, czyli „odblokowanie” własnego układu odpornościowego pacjenta. Inhibitory punktów kontrolnych dają spektakularne wyniki: pembrolizumab osiągnął 71% odpowiedzi u chorych na mięsaka Kaposiego, a niwolumab z ipilimumabem zwiększył trzyletnie przeżycie w międzybłoniaku opłucnej z 15% do 23%.⁹,¹¹ Kolejnym kamieniem milowym jest terapia CAR-T – w UE zatwierdzono już 6 produktów do leczenia rzadkich nowotworów krwi – a klasyczny przykład terapii celowanej, imatynib w przewlekłej białaczce szpikowej, podniósł pięcioletnie przeżycie o 21 punktów procentowych.¹⁰,¹¹,¹² Te terapie kosztują setki tysięcy, a często miliony złotych – i właśnie dlatego zbiórki takie jak ta Łatwoganga i Cancer Fighters są dla wielu pacjentów jedyną realną drogą do leczenia, którego NFZ nie sfinansuje.

Centralizacja leczenia – mniej szpitali, lepsze wyniki

Kraje, które najsilniej scentralizowały leczenie rzadkich nowotworów – Holandia i Słowenia – osiągają najlepsze wyniki: w Słowenii trzy czwarte pacjentów z nowotworami głowy i szyi trafiało do zaledwie dwóch szpitali, w Holandii do dwunastu.¹⁰ Ośrodki referencyjne pracują w zespołach wielodyscyplinarnych, co zwiększa trafność diagnozy i skuteczność terapii. W Polsce sieć 44 ośrodków eksperckich dopiero się rozwija, a kluczowe pozostaje to, by każdy pacjent – niezależnie od miejsca zamieszkania – trafił do właściwego specjalisty.¹⁰,¹³

Podsumowanie

Nowotwory rzadkie to dla polskich rodzin podwójna katastrofa – najpierw diagnoza, potem informacja, że terapia istnieje, ale kosztuje miliony złotych, których NFZ nie zrefunduje. W tej luce rodzice zostają sami i muszą sami szukać sposobu na uratowanie swoich dzieci. Polska wdraża Plan dla Chorób Rzadkich i stopniowo rozszerza listę refundowanych terapii, ale dopóki to nadrabianie potrwa lata, jedyną szansą wielu chorych pozostają inicjatywy takie jak Łatwogang, Bedoes i Cancer Fighters – ludzie, którzy potrafią zamienić internetowy zasięg w realne pieniądze na ratunek dla dziecka, które inaczej nie miałoby żadnej szansy.