Konsekwencje przedawkowania leku Zolgensma

W artykule omówimy konsekwencje przedawkowania leku Zolgensma, który jest stosowany w terapii genowej pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Zawiera on onasemnogen abeparwowek, który ma na celu wprowadzenie funkcjonalnej kopii genu SMN1 do komórek pacjenta. Przedawkowanie tego leku może prowadzić do poważnych działań niepożądanych, dlatego ważne jest, aby zrozumieć, jakie dawki są uznawane za przedawkowanie oraz jakie objawy mogą wystąpić w takim przypadku.

Spis treści

• Dawkowanie i przedawkowanie
• Objawy przedawkowania
• Leczenie przedawkowania
• Słownik pojęć

Dawkowanie i przedawkowanie

Onasemnogen abeparwowek jest podawany w pojedynczej dawce dożylnej, a zalecana dawka wynosi 1,1 × 10¹⁴ vg/kg masy ciała pacjenta. Przedawkowanie występuje, gdy dawka przekracza tę wartość. W badaniach klinicznych nie ustalono bezpiecznego poziomu przedawkowania, jednak dawki powyżej 2,4 × 10¹⁴ vg/kg mogą prowadzić do poważnych działań niepożądanych, w tym do uszkodzenia wątroby i serca^[1].

Objawy przedawkowania

Przedawkowanie onasemnogenu abeparwowek może prowadzić do szeregu poważnych objawów, w tym:

• Toksyczne działanie na wątrobę – Zwiększona aktywność enzymów wątrobowych (AlAT, AspAT) oraz objawy ostrej niewydolności wątroby, takie jak żółtaczka i koagulopatia. W badaniach klinicznych zgłaszano przypadki ciężkiego uszkodzenia wątroby, które mogły prowadzić do zgonu^[1].
• Małopłytkowość – Zmniejszenie liczby płytek krwi, co może prowadzić do krwawień i problemów z krzepnięciem. W badaniach klinicznych obserwowano przemijające zmniejszenie liczby płytek krwi, które wracały do normy w ciągu dwóch tygodni^[1].
• Zwiększone stężenie troponiny I – Wzrost stężenia troponiny I może wskazywać na uszkodzenie mięśnia sercowego. W badaniach klinicznych zgłaszano przypadki zwiększonego stężenia troponiny I, co może prowadzić do problemów kardiologicznych^[1].
• Mikroangiopatia zakrzepowa – Stan, który charakteryzuje się małopłytkowością i niedokrwistością hemolityczną, co może prowadzić do poważnych powikłań, w tym do uszkodzenia nerek^[1].

Leczenie przedawkowania

W przypadku podejrzenia przedawkowania onasemnogenu abeparwowek, należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem. Leczenie może obejmować:

• Monitorowanie funkcji wątroby i serca, w tym regularne badania enzymów wątrobowych oraz stężenia troponiny I.
• Wprowadzenie leczenia immunomodulującego kortykosteroidami, aby stłumić odpowiedź immunologiczną i zmniejszyć ryzyko uszkodzenia wątroby^[1].
• W przypadku wystąpienia małopłytkowości, konieczne może być podanie płytek krwi lub innych środków wspomagających krzepnięcie.

Słownik pojęć

• Toksyczne działanie na wątrobę – Uszkodzenie wątroby spowodowane działaniem leku, objawiające się zwiększoną aktywnością enzymów wątrobowych.
• Małopłytkowość – Stan charakteryzujący się zmniejszoną liczbą płytek krwi, co może prowadzić do problemów z krzepnięciem.
• Zwiększone stężenie troponiny I – Wzrost poziomu troponiny I we krwi, co może wskazywać na uszkodzenie mięśnia sercowego.
• Mikroangiopatia zakrzepowa – Zespół objawów związanych z małopłytkowością i hemolizą, prowadzący do uszkodzenia narządów.

Materiały źródłowe

• [1]: https://leki.pl/chpl/100439135