Menu
Kategorie
Leki bez recepty (OTC)
Leki na receptę (RX)
Suplementy diety
Wyroby medyczne
Środki spożywcze
Dermokosmetyki
Poradniki
Schorzenia
Substancje czynne
Interakcje
Porady
Kalkulatory
Badania kliniczne
Zolgensma
Zolgensma to lek stosowany w terapii genowej. Jego substancja czynna, onasemnogen abeparwowek, zawiera ludzki materiał genetyczny. Jest stosowany do leczenia rzadkiej, dziedzicznej choroby – rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). SMA powstaje, gdy w organizmie brakuje białka SMN, niezbędnego dla funkcjonowania neuronów ruchowych. Brak tego białka prowadzi do zaniku mięśni i utraty ruchów. Zolgensma działa poprzez dostarczenie do komórek pełni funkcjonującej kopii genu SMN, co pozwala na produkcję odpowiedniej ilości białka SMN. Gen jest dostarczany za pomocą zmodyfikowanego wirusa, który nie wywołuje choroby.
Chcesz zadać pytanie o produkt ?
Zadaj je farmaceucie
Czym jest Zolgensma?
Zolgensma to nowoczesny lek stosowany w terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Jest to przełomowe leczenie, które działa na poziomie genów, dostarczając organizmowi prawidłową kopię genu odpowiedzialnego za produkcję białka SMN – kluczowego dla prawidłowego funkcjonowania komórek nerwowych kontrolujących mięśnie.
Preparat jest podawany jednorazowo we wlewie dożylnym i stanowi innowacyjne podejście do leczenia choroby genetycznej, która dotyka najmłodszych pacjentów.
Dla kogo jest przeznaczony Zolgensma?
Lek jest wskazany do stosowania u dzieci z:
- Rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 1 z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem choroby.
- Rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i maksymalnie 3 kopiami genu SMN2.
Leczenie jest szczególnie skuteczne, gdy zostanie zastosowane jak najwcześniej, zanim choroba doprowadzi do nieodwracalnych uszkodzeń neuronów ruchowych.
Jak działa Zolgensma?
Zolgensma zawiera substancję czynną onasemnogen abeparwowek – zmodyfikowany genetycznie wirus (wektor AAV9), który dostarcza do komórek pacjenta prawidłową kopię genu SMN1. Ten gen jest odpowiedzialny za produkcję białka SMN, niezbędnego do przeżycia i prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych – komórek nerwowych kontrolujących pracę mięśni.
U osób z SMA brakuje lub nie działa prawidłowo gen SMN1, co prowadzi do zaniku neuronów ruchowych i postępującego osłabienia mięśni. Dzięki terapii genowej Zolgensma:
- Wprowadza funkcjonalną kopię genu SMN1 do komórek.
- Umożliwia produkcję białka SMN, które chroni neurony ruchowe.
- Zatrzymuje postęp choroby i pozwala na rozwój umiejętności ruchowych dziecka.
Wirus użyty w preparacie nie jest zdolny do namnażania się w organizmie i nie powoduje chorób u ludzi.
Dawkowanie i sposób podawania
Zolgensma jest podawany jednorazowo we wlewie dożylnym. Dawka jest ustalana indywidualnie na podstawie masy ciała dziecka i wynosi 1,1 × 10^14 genomów wektora na kilogram masy ciała.
Przygotowanie do leczenia
Przed podaniem leku należy wykonać szereg badań, w tym:
- Badanie poziomu przeciwciał przeciwko wirusowi AAV9.
- Badania czynności wątroby (enzymy wątrobowe, bilirubina).
- Badanie morfologii krwi, w tym liczby płytek krwi.
- Badanie stężenia troponiny I (markera uszkodzenia mięśnia sercowego).
Pacjent powinien być klinicznie stabilny przed podaniem leku – w dobrym stanie odżywienia, prawidłowo nawodniony i bez aktywnych zakażeń.
Leczenie kortykosteroidami
Aby zminimalizować ryzyko odpowiedzi immunologicznej organizmu na terapię genową, na 24 godziny przed podaniem Zolgensma rozpoczyna się leczenie kortykosteroidami (np. prednizolonem). Leczenie to jest kontynuowane przez 30 dni po infuzji, a następnie dawka jest stopniowo zmniejszana przez kolejne 28 dni.
W przypadku nieprawidłowych wyników badań wątroby po podaniu leku, leczenie kortykosteroidami może być przedłużone lub jego dawka zwiększona.
Monitorowanie po leczeniu
Po podaniu Zolgensma pacjent wymaga regularnego monitorowania przez co najmniej 3 miesiące, obejmującego:
- Cotygodniowe badania czynności wątroby w pierwszym miesiącu.
- Badania liczby płytek krwi, szczególnie w pierwszych 3 tygodniach.
- Badania stężenia troponiny I do czasu normalizacji wyników.
Kiedy nie stosować Zolgensma?
Leku nie wolno stosować w przypadku nadwrażliwości (alergii) na substancję czynną lub którykolwiek składnik preparatu.
Należy również zachować szczególną ostrożność u pacjentów z:
- Zaburzeniami czynności wątroby lub aktywnym zapaleniem wątroby.
- Wysokim poziomem przeciwciał przeciwko wirusowi AAV9 (powyżej 1:50).
- Aktywnymi zakażeniami – leczenie należy odroczyć do czasu wyleczenia.
Ważne ostrzeżenia i środki ostrożności
Toksyczne działanie na wątrobę
Po podaniu Zolgensma może dojść do zwiększenia aktywności enzymów wątrobowych (AlAT, AspAT), co jest oznaką działania leku na wątrobę. Zazwyczaj problem ustępuje dzięki leczeniu kortykosteroidami. W rzadkich przypadkach zgłaszano jednak ostrą niewydolność wątroby, w tym przypadki śmiertelne.
Dlatego konieczne jest regularne monitorowanie czynności wątroby przez co najmniej 3 miesiące po leczeniu. W przypadku pogorszenia wyników należy natychmiast skonsultować się z lekarzem.
Małopłytkowość (zmniejszenie liczby płytek krwi)
Po podaniu leku może wystąpić przemijające zmniejszenie liczby płytek krwi, zazwyczaj w pierwszym tygodniu po infuzji. Liczba płytek wraca do normy w ciągu dwóch tygodni. W rzadkich przypadkach może dojść do znacznego spadku płytek, dlatego konieczne jest ich regularne monitorowanie.
Mikroangiopatia zakrzepowa (TMA)
Zgłaszano przypadki mikroangiopatii zakrzepowej – poważnego stanu zagrażającego życiu, który objawia się zmniejszeniem liczby płytek krwi, niedokrwistością hemolityczną i uszkodzeniem nerek. Stan ten wymaga natychmiastowej konsultacji ze specjalistą.
Zwiększone stężenie troponiny I
Po leczeniu może dojść do przejściowego zwiększenia stężenia troponiny I, co może wskazywać na niewielkie uszkodzenie mięśnia sercowego. Stężenie troponiny należy monitorować przez co najmniej 3 miesiące po infuzji.
Odpowiedź immunologiczna
Organizm pacjenta może zareagować na wprowadzony wektor wirusowy, dlatego konieczne jest stosowanie kortykosteroidów przed i po leczeniu. Pacjent powinien być wolny od aktywnych zakażeń przed podaniem leku, a po leczeniu należy zachować szczególną ostrożność w zapobieganiu zakażeniom układu oddechowego.
Ryzyko powstawania nowotworów
Istnieje teoretyczne ryzyko, że DNA wektora może wbudować się w genom pacjenta i potencjalnie zwiększyć ryzyko nowotworów. Dotychczas nie zgłoszono jednak żadnych przypadków nowotworów związanych z leczeniem Zolgensma.
Interakcje z innymi lekami
Doświadczenie ze stosowaniem Zolgensma u pacjentów przyjmujących leki o działaniu hepatotoksycznym (szkodliwym dla wątroby) jest ograniczone. Należy zachować ostrożność w takich przypadkach.
Kalendarz szczepień dziecka należy dostosować tak, aby szczepienia nie kolidowały z leczeniem kortykosteroidami. Szczepionki zawierające żywe drobnoustroje (np. przeciw odrze, śwince, różyczce, ospie wietrznej) nie powinny być podawane podczas stosowania dawek kortykosteroidów o działaniu immunosupresyjnym.
Możliwe działania niepożądane
Jak każdy lek, Zolgensma może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
Bardzo częste (u więcej niż 1 na 10 pacjentów)
- Zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych (AlAT, AspAT).
Częste (u 1 do 10 na 100 pacjentów)
- Małopłytkowość (zmniejszenie liczby płytek krwi).
- Wymioty.
- Toksyczne działanie na wątrobę.
- Zwiększone stężenie troponiny (marker uszkodzenia serca).
- Gorączka.
Niezbyt częste (u 1 do 10 na 1000 pacjentów)
- Mikroangiopatia zakrzepowa (w tym przypadki śmiertelne).
- Ostra niewydolność wątroby (w tym przypadki śmiertelne).
Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek niepokojące objawy po podaniu leku, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.
Przechowywanie
Zolgensma jest przechowywany i transportowany w stanie zamrożonym w temperaturze ≤ -60°C. Po otrzymaniu do placówki medycznej lek należy natychmiast umieścić w lodówce (2°C – 8°C) w oryginalnym opakowaniu.
Po rozmrożeniu leku nie wolno go ponownie zamrażać. Rozmrożony preparat należy podać jak najszybciej, w ciągu 8 godzin od pobrania do strzykawki.
Postępowanie z wydalinami pacjenta
Przez pewien czas po leczeniu onasemnogen abeparwowek może być wykrywany w wydalinach pacjenta. Opiekunowie powinni:
- Zachowywać prawidłową higienę rąk (mycie mydłem i wodą lub stosowanie środka odkażającego) podczas kontaktu z wydalinami dziecka przez co najmniej 1 miesiąc po leczeniu.
- Jednorazowe pieluchy zamykać szczelnie w podwójnych plastikowych torbach i wyrzucać do domowych pojemników na odpadki.
Dawstwo krwi, narządów i tkanek
Pacjenci, którzy otrzymali Zolgensma, nie powinni być dawcami krwi, narządów, tkanek ani komórek do transplantacji.
Podsumowanie
Zolgensma to przełomowa terapia genowa, która oferuje nadzieję dla dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Jednorazowe podanie leku może zatrzymać postęp choroby i umożliwić dziecku rozwój umiejętności ruchowych, które w naturalnym przebiegu choroby nie byłyby możliwe do osiągnięcia.
Leczenie wymaga starannego przygotowania, monitorowania i współpracy między zespołem medycznym a opiekunami pacjenta. Wczesne zastosowanie terapii daje najlepsze rezultaty, dlatego tak ważna jest szybka diagnostyka i podjęcie decyzji o leczeniu.
Charakterystyka Zolgensma
Tabela charakterystyki leku
| Zolgensma, roztwór do infuzji, 2 × 10^13 genomy wektora/ml | |
|---|---|
| Dostępne opakowania | Lek Zolgensma dostępny jest w opakowaniach: |
| Wskazania do stosowania | Zolgensma stosuj na: |
| Skład |
Substancje czynne zawarte w Zolgensma to: |
| Kategorie | |
| Moc | Dawka 2 × 10^13 genomy wektora/ml |
| Postać | roztwór do infuzji |
| Producent | Producentem Zolgensma jest Novartis |
| Dostępność | Lek dostępny na receptę (RX) |
Opinie o Zolgensma
Jak pacjenci oceniają ten produkt?
Zamienniki Zolgensma
oraz produkty podobne
Poradniki dla pacjenta
Powiązane wg kategorii
Producentem Zolgensma jest
firma Novartis
W portfolio producenta Novartis znajduje się więcej produktów:
Zolgensma
roztwór do infuzji • 2 × 10^13 genomy wektora/mlDOSTĘPNE WARIANTY
- Opakowanie
1 fiol.Aktualnie brak ofert dla tego produktu - Opakowanie
2 fiol.Aktualnie brak ofert dla tego produktu - Opakowanie
2 fiol.Aktualnie brak ofert dla tego produktu - Opakowanie
2 fiol.Aktualnie brak ofert dla tego produktu - Opakowanie
3 fiol.Aktualnie brak ofert dla tego produktu
Ceny produktu
Gdzie kupić najtaniej?
Ceny dla wariantu: 1 fiol.
Zobacz historię cen
FAQ
Najczęściej zadawane pytania
Jak działa Zolgensma w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni?
Zolgensma dostarcza do organizmu dziecka prawidłową kopię genu SMN1, który jest odpowiedzialny za produkcję białka chroniącego neurony ruchowe. Dzięki temu zatrzymuje postęp choroby i umożliwia rozwój umiejętności ruchowych.
Czy Zolgensma podaje się więcej niż raz?
Nie, Zolgensma jest podawany jednorazowo we wlewie dożylnym. Jest to terapia genowa, która ma działać przez całe życie pacjenta.
Dlaczego po podaniu Zolgensma trzeba stosować kortykosteroidy?
Kortykosteroidy (np prednizolon) są stosowane, aby zminimalizować odpowiedź immunologiczną organizmu na wprowadzony wektor wirusowy i zmniejszyć ryzyko powikłań, takich jak uszkodzenie wątroby.
Jakie badania trzeba wykonać przed podaniem Zolgensma?
Przed leczeniem wykonuje się badania przeciwciał przeciwko wirusowi AAV9, badania czynności wątroby, morfologię krwi (w tym liczbę płytek) oraz badanie stężenia troponiny I.
Czy po leczeniu Zolgensma dziecko może być szczepione?
Tak, ale kalendarz szczepień należy dostosować tak, aby szczepienia nie kolidowały z leczeniem kortykosteroidami. Szczepionki zawierające żywe drobnoustroje nie powinny być podawane podczas stosowania kortykosteroidów.
Jakie są najczęstsze działania niepożądane Zolgensma?
Najczęściej występuje zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych. Inne częste działania to: zmniejszenie liczby płytek krwi, wymioty, gorączka i zwiększone stężenie troponiny.
LEKsykon wiedzy
Wybierz pozycje z listy aby przejść do rozdziału
Dodatkowe informacje
Dowiedz się więcej o produkcie
Schemat leczenia immunomodulującego
Przed podaniem Zolgensma zaleca się rozpoczęcie leczenia kortykosteroidami na 24 godziny przed infuzją. Dawkowanie to 1 mg/kg mc. na dobę prednizolonu, które należy kontynuować przez 30 dni po infuzji, a następnie stopniowo zmniejszać przez kolejne 28 dni. W przypadku nieprawidłowych wyników badań wątroby, leczenie kortykosteroidami może być przedłużone lub dawka zwiększona.
Specjalne grupy pacjentów
Bezpieczeństwo stosowania Zolgensma nie zostało określone u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby, nerek, wcześniaków oraz dzieci powyżej 2 roku życia. W takich przypadkach należy zachować szczególną ostrożność i monitorować pacjentów ze szczególnymi potrzebami.
Czynności wątroby i małopłytkowość
Po infuzji Zolgensma konieczne jest regularne monitorowanie czynności wątroby oraz liczby płytek krwi. Badania czynności wątroby należy przeprowadzać co tydzień w pierwszym miesiącu, a następnie co dwa tygodnie przez kolejne miesiące. Liczba płytek krwi powinna być monitorowana szczególnie w ciągu pierwszych 3 tygodni po infuzji.
Toksyczne działanie na wątrobę
Po podaniu Zolgensma może wystąpić hepatotoksyczność, w tym zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych. W rzadkich przypadkach zgłaszano przypadki ostrej niewydolności wątroby, w tym przypadki śmiertelne. Należy regularnie monitorować czynność wątroby przez co najmniej 3 miesiące po infuzji.
Mikroangiopatia zakrzepowa
Po podaniu Zolgensma zgłaszano przypadki mikroangiopatii zakrzepowej, która może prowadzić do poważnych powikłań, takich jak małopłytkowość i uszkodzenie nerek. W przypadku wystąpienia objawów należy natychmiast skonsultować się ze specjalistą.
Zwiększone stężenie troponiny I
Po leczeniu Zolgensma może wystąpić zwiększenie stężenia troponiny I, co może wskazywać na uszkodzenie mięśnia sercowego. Należy monitorować stężenie troponiny przez co najmniej 3 miesiące po infuzji.
Nie daj się jesieni
