Dokładny skład leku Sapropterin Dipharma

W artykule przedstawimy szczegółowy opis składników leku Sapropterin Dipharma, który jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (HPA) oraz fenyloketonurii (PKU). Omówimy zarówno substancję czynną, jak i substancje pomocnicze, które są istotne dla skuteczności i bezpieczeństwa stosowania tego leku. Informacje te pochodzą z dokumentu “Charakterystyka produktu leczniczego” (https://leki.pl/chpl/100466686)^[1].

Spis treści

• Skład leku
• Substancje pomocnicze
• Działanie leku
• Słownik pojęć

Skład leku

Głównym składnikiem leku Sapropterin Dipharma jest sapropteryna dichlorowodorek, który występuje w dwóch dawkach: 100 mg i 500 mg. Każda saszetka zawiera odpowiednio 100 mg lub 500 mg sapropteryny dichlorowodorku, co odpowiada 77 mg i 384 mg sapropteryny. Sapropteryna jest syntetyczną wersją naturalnie występującej 6R-tetrahydrobiopteryny (BH4), która jest kofaktorem enzymu hydroksylazy fenyloalaniny, co jest kluczowe w metabolizmie fenyloalaniny^[1].

Substancje pomocnicze

Oprócz substancji czynnej, Sapropterin Dipharma zawiera również substancje pomocnicze, które wspierają procesy farmakologiczne i stabilność leku. W skład substancji pomocniczych wchodzą:

• Mannitol (E421) – substancja słodząca, która poprawia smak leku oraz działa jako środek stabilizujący.
• Potasu cytrynian (E332) – stosowany jako regulator kwasowości, który pomaga w utrzymaniu odpowiedniego pH roztworu.
• Sukraloza (E955) – sztuczny słodzik, który nadaje przyjemny smak, co ułatwia przyjmowanie leku, zwłaszcza przez dzieci.
• Kwas askorbowy (E300) – znany jako witamina C, działa jako przeciwutleniacz, co może wspierać stabilność leku oraz jego działanie w organizmie.

Substancje pomocnicze są istotne, ponieważ wpływają na smak, stabilność oraz wchłanianie leku, co jest kluczowe dla jego skuteczności^[1].

Działanie leku

Sapropteryna działa poprzez zwiększenie aktywności enzymu hydroksylazy fenyloalaniny, co prowadzi do efektywniejszego metabolizowania fenyloalaniny do tyrozyny. Dzięki temu, lek pomaga w obniżeniu stężenia fenyloalaniny we krwi, co jest kluczowe w leczeniu pacjentów z PKU i HPA. Umożliwia to pacjentom lepszą tolerancję na białka w diecie, co jest istotne dla ich zdrowia i rozwoju^[1].

Słownik pojęć

• Sapropteryna – syntetyczna forma 6R-tetrahydrobiopteryny, stosowana w leczeniu hiperfenyloalaninemii.
• Hiperfenyloalaninemia (HPA) – stan charakteryzujący się podwyższonym poziomem fenyloalaniny we krwi, co może prowadzić do uszkodzeń neurologicznych.
• Fenyloketonuria (PKU) – wrodzona choroba metaboliczna, w której organizm nie jest w stanie prawidłowo metabolizować fenyloalaniny.
• Kofaktor – substancja, która wspomaga działanie enzymu, niezbędna do przeprowadzenia reakcji biochemicznych.

Materiały źródłowe

• [1]: https://leki.pl/chpl/100466686