Cysteamina to aminotiol – małocząsteczkowy związek siarkowy naturalnie powstający w organizmie z rozpadu koenzymu A. Jako lek stosuje się ją wyłącznie w leczeniu cystynozy nerkowej: rzadkiej, dziedzicznej choroby metabolicznej, w której cystyna gromadzi się w lizosomach komórek, tworząc kryształy niszczące nerki, oczy i inne narządy. Cysteamina wnika do lizosomów i reaguje z cystyną, rozkładając ją na cysteinę i mieszany disulfid, które mogą swobodnie opuścić lizosom. Dzięki temu zmniejsza stężenie cystyny w komórkach nawet o 90%, spowalnia postęp choroby i chroni funkcję nerek. Dostępna jest w postaci kapsułek doustnych (o natychmiastowym lub opóźnionym uwalnianiu) oraz kropli do oczu. Leczenie cysteaminą powinno…
