Orfadin to lek stosowany w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT-1) oraz alkaptonurii (AKU). Działa poprzez hamowanie enzymu odpowiedzialnego za metabolizm tyrozyny, co zapobiega kumulacji toksycznych metabolitów. Lek jest dostępny w postaci kapsułek twardych, a jego dawkowanie zależy od masy ciała pacjenta. W przypadku HT-1 zaleca się rozpoczęcie leczenia jak najwcześniej, aby zminimalizować ryzyko powikłań, takich jak niewydolność wątroby. Orfadin może powodować działania niepożądane, w tym problemy z oczami oraz zaburzenia krwi. Regularne monitorowanie stanu zdrowia pacjentów jest kluczowe w trakcie terapii.

