Strimvelis to autologiczna terapia genowa przeznaczona do leczenia pacjentów z ciężkim, złożonym niedoborem odporności spowodowanym niedoborem deaminazy adenozynowej (ADA-SCID). Produkt zawiera komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym, co pozwala na repopulację układu krwiotwórczego enzymem ADA. Leczenie jest przeprowadzane w specjalistycznych ośrodkach transplantologicznych, a dawka wynosi od 1 do 10 milionów komórek/ml. Strimvelis wykazuje wysoką skuteczność, z 100% wskaźnikiem przeżycia po trzech latach od leczenia. Długoterminowe monitorowanie pacjentów jest zalecane ze względu na ryzyko działań niepożądanych, w tym autoimmunologicznych.

