Miglustat Gen.Orph to lek stosowany w leczeniu łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I oraz postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemanna-Picka typu C. Działa poprzez hamowanie enzymu odpowiedzialnego za syntezę glikolipidów, co prowadzi do redukcji ich odkładania się w organizmie. Zalecana dawka dla dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera wynosi 100 mg trzy razy na dobę, a dla pacjentów z chorobą Niemanna-Picka 200 mg trzy razy na dobę. Lek może powodować działania niepożądane, takie jak biegunka, drżenie oraz zmniejszenie masy ciała. Regularne monitorowanie stanu pacjenta jest zalecane w trakcie leczenia. Miglustat jest dostępny w postaci twardych kapsułek o dawce 100 mg.

