Kwas chenodeoksycholowy jest lekiem stosowanym w leczeniu wrodzonych błędów syntezy pierwotnych kwasów żółciowych, takich jak ksantomatoza mózgowo-ścięgnista (CTX). Działa poprzez zmniejszenie stężenia cholesterolu i atypowych alkoholi żółciowych w organizmie. Lek jest dostępny w postaci twardych kapsułek, z dawką 250 mg kwasu w każdej kapsułce. Leczenie powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza, a dawka powinna być dostosowywana w zależności od wyników badań. Kwas chenodeoksycholowy jest stosowany zarówno u dzieci, jak i dorosłych. Działania niepożądane są zazwyczaj łagodne i przemijające, a skuteczność leku została potwierdzona w badaniach klinicznych.

