Charakterystyka zespołu Muir-Torre
Zespół Muir-Torre (MTS) to rzadka choroba dziedziczna o autosomalnie dominujnym typie dziedziczenia, charakteryzująca się wysoką penetracją i zmienną ekspresyjnością1. Jest to szczególny wariant dziedzicznego niepowikłanego raka jelita grubego (HNPCC), czasami określanego jako zespół Lyncha. Zespół ten charakteryzuje się występowaniem co najmniej jednego nowotworu skóry pochodzącego z linii łojowej wraz z jednym lub więcej nowotworami trzewnym.
Definicja zespołu Muir-Torre obejmuje skojarzenie co najmniej guza skórnego pochodzenia łojowego (gruczolaków łojowych, łojowiaków, nabłoniaków łojowych, raka gruczołów łojowych lub podstawnokomórkowego raka skóry z różnicowaniem łojowym) z towarzyszącym lub nie rogowiakiem kolczystokomórkowym, wraz z jednym lub więcej nowotworami trzewnymi2. Główne nowotwory wewnętrzne związane z tym zespołem to nowotwory układu moczowo-płciowego i jelita grubego.
Podstawy molekularne zespołu Muir-Torre
Molekularną podstawą zespołu Muir-Torre są mutacje w genach odpowiedzialnych za naprawę błędów dopasowania DNA. Geny MSH-1 i MLH-2 są ważne dla naprawy błędów dopasowania DNA3. Mutacje zarodkowe w tych genach prowadzą do niestabilności mikrosatelitarnej w DNA i w procesie tym prowadzą do inaktywacji genów supresorowych nowotworów.
Zespół Muir-Torre wynika z defektów w genach naprawy błędów dopasowania DNA: MLH1, MSH2 i MSH6, co prowadzi do gromadzenia się niestabilnych sekwencji mikrosatelitarnych i błędów replikacji predysponujących do różnych nowotworów złośliwych4. Zmiany związane z zespołem Muir-Torre często charakteryzują się niestabilnymi mikrosatelitami, w których występuje defekt naprawy DNA po replikacji z powodu mutacji w genach MSH-2, MLH-1, a ostatnio i rzadziej w genie MSH-6.
- MLH1 – gen naprawy błędów dopasowania DNA
- MSH2 – gen naprawy błędów dopasowania DNA
- MSH6 – gen naprawy błędów dopasowania DNA
- PMS2 – dodatkowy gen naprawczy (rzadziej mutowany)
Defekty w tych genach prowadzą do niestabilności mikrosatelitarnej i zwiększonego ryzyka nowotworów.
Charakterystyka nowotworów w zespole Muir-Torre
Raki gruczołów łojowych związane z zespołem Muir-Torre mają odmienne cechy w porównaniu z nowotworami sporadycznymi. Charakteryzują się utratą ekspresji genów naprawy błędów dopasowania i wykazują niestabilność mikrosatelitarną, podczas gdy te powstające sporadycznie nie wykazują utraty naprawy błędów dopasowania ani niestabilności mikrosatelitarnej5.
Osoby z zespołem Muir-Torre mają zwiększone ryzyko rozwoju wielu raków gruczołów łojowych, a guzy są zwykle większe niż u pacjentów bez tego zespołu6. Raki gruczołów łojowych w zespole Muir-Torre są mniej agresywne i mniej skłonne do przerzutów niż pojedynczy rak gruczołów łojowych. Cohen i współautorzy donoszą, że 24% ze 120 pacjentów z zespołem Muir-Torre miało raka gruczołów łojowych7.
Diagnostyka zespołu Muir-Torre
Diagnostyka zespołu Muir-Torre opiera się na immunohistochemii 4 białek naprawy błędów dopasowania DNA (MLH1, MSH2, MSH6 i PMS2) jako teście przesiewowym oraz na analizie molekularnej w przypadkach silnego wywiadu rodzinnego w kierunku nowotworów, niezależnie od wyników immunohistochemii8. Rak gruczołów łojowych jest uważany za marker zespołu Muir-Torre, autosomalnie dominującego schorzenia często związanego z mutacją zarodkową genów naprawy błędów dopasowania (MMR).
W badaniu przeprowadzonym zgodnie z wcześniejszymi doniesieniami, przypadki raka gruczołów łojowych w zespole Muir-Torre występowały przed lub jednocześnie z nowotworami wewnętrznymi u około 42% pacjentów9. To podkreśla znaczenie badań przesiewowych w kierunku nowotworów złośliwych w zespole Muir-Torre oraz obserwacji z kolonoskopią co 3-5 lat, rozpoczynając od 25-30 roku życia, corocznej mammografii i biopsji endometrium co 3-5 lat u kobiet powyżej 50 roku życia.
Znaczenie kliniczne identyfikacji zespołu Muir-Torre
Identyfikacja zespołu Muir-Torre ma kluczowe znaczenie kliniczne, ponieważ pacjenci wymagają intensywnej opieki onkologicznej i regularnego monitorowania pod kątem rozwoju nowotworów wewnętrznych. Rak gruczołów łojowych jako ważne oznaczenie diagnostyczne zespołu Muir-Torre, schorzenia związanego z nowotworami trzewnymi i nieprawidłowościami genowymi, wymaga od pacjentów z rakiem gruczołów łojowych dokładnej oceny10.
Pacjenci z rakiem gruczołów łojowych powinni być zatem starannie oceniani poprzez szczegółowy wywiad osobisty i rodzinny w kierunku nowotworów, dokładne badanie fizykalne, dodatkowe badania tam, gdzie jest to właściwe, oraz ścisłe monitorowanie. Nowotwory defektywne w genach naprawczych często rozwijają błąd replikacji generujący wzorzec znany jako niestabilność mikrosatelitarna, często rozwijając nowotwory wewnętrzne, takie jak nowotwory endometrium, żołądka, układu moczowo-płciowego i jelita grubego11.
Różnice między nowotworami sporadycznymi a związanymi z zespołem Muir-Torre
Większość raków gruczołów łojowych powstaje z mutacji de novo, ale te związane z zespołem Muir-Torre charakteryzują się utratą ekspresji genów naprawy błędów dopasowania i wykazują niestabilność mikrosatelitarną12. Ta fundamentalna różnica ma znaczenie nie tylko dla zrozumienia patogenezy, ale także dla rokowania i strategii leczenia.
Mniejszość raków gruczołów łojowych występuje u pacjentów z zespołem Muir-Torre, dostarczając wskazówek, że mutacje w genach supresorowych nowotworów mogą być przyczyną choroby1. Zespół Muir-Torre to autosomalnie dominująca choroba o wysokiej penetracji i zmiennej ekspresyjności, co oznacza, że nie wszyscy nosiciele mutacji rozwijają pełny obraz kliniczny zespołu.
Implikacje dla rodzin pacjentów
Ponieważ zespół Muir-Torre dziedziczy się autosomalnie dominująco, członkowie rodzin pacjentów z potwierdzonym zespołem mają 50% prawdopodobieństwo dziedziczenia mutacji. Wymaga to odpowiedniego poradnictwa genetycznego i ewentualnych badań genetycznych u członków rodziny. Wczesna identyfikacja nosicieli mutacji umożliwia wdrożenie programów wczesnego wykrywania nowotworów, co może znacząco poprawić rokowanie.
Badania genetyczne w kierunku zespołu Muir-Torre powinny być rozważane u wszystkich pacjentów z rakiem gruczołów łojowych, szczególnie gdy występują dodatkowe czynniki ryzyka, takie jak młody wiek zachorowania, obecność wielu nowotworów skóry pochodzenia łojowego, wywiad rodzinny w kierunku nowotworów jelita grubego lub układu moczowo-płciowego.













