Leki w leczeniu objawów CMT – ból, skurcze i dolegliwości

Obecnie nie ma dostępnych leków, które działałyby spowalniająco na postęp choroby Charcota-Mariego-Tootha1. Jednak leki mogą odgrywać kluczową rolę w radzeniu sobie z objawami i poprawie jakości życia pacjentów1. Farmakoterapia w CMT koncentruje się głównie na łagodzeniu objawów, podczas gdy terapie genowe mają na celu złagodzenie lub potencjalne wyleczenie objawów CMT przy minimalnych działaniach niepożądanych2.

Leczenie bólu neuropatycznego

CMT często powoduje przewlekły, neuropatyczny ból, który utrudnia codzienne funkcjonowanie z chorobą Charcota-Mariego-Tootha. Jeśli neuropatia powoduje ból obniżający jakość życia, objaw ten powinien być leczony1. Ból neuropatyczny może odpowiadać na trójcykliczne antydepresanty lub leki przeciwpadaczkowe, takie jak karbamazepina lub gabapentyna3.

Duloksetyna jest jednym z niewielu leków, które przeszły długi proces uzyskania aprobaty FDA na ból neuropatyczny, szczególnie na neuropatię cukrzycową, ale jest ogólnie stosowana w przypadku każdego typu bólu związanego z neuropatią4. Wenlafaksyna to popularny i szeroko stosowany antydepresant, który jest również używany do leczenia bólu neuropatycznego, szczególnie dobrze zbadany u pacjentów z neuropatią cukrzycową4.

Ważne: Wszystkie leki przeciwbólowe powinny być stosowane wyłącznie pod nadzorem lekarza. Ryzyko jest minimalne, jeśli leki są wskazane i stosowane zgodnie z zaleceniami medycznymi. Niektóre z tych środków zostały zbadane jako leczenie bólu neuropatycznego i nie wykazały oznak pogarszania stanu pacjentów.

Leki przeciwbólowe podstawowe

Ból mięśniowo-szkieletowy może odpowiadać na paracetamol lub niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ)3. Nie ma zgłoszonych przeciwwskazań dla osób z neuropatiami obwodowymi przyjmujących te leki dostępne bez recepty: paracetamol, aspiryna i ibuprofen5.

Niesteroidowe leki przeciwzapalne, takie jak ibuprofen, mogą pomóc zmniejszyć ból stawów i mięśni oraz ból spowodowany uszkodzonymi nerwami6. Jeśli NLPZ nie są skuteczne, mogą być przepisane trójcykliczne antydepresanty, które normalnie są używane do leczenia depresji, ale mogą łagodzić ból neuropatyczny6.

Leczenie skurczy mięśniowych

Leki przeciwbólowe na receptę mogą pomóc kontrolować ból spowodowany skurczami mięśni lub uszkodzeniem nerwów7. Relaxanty mięśni, takie jak Soma, nie powinny wpływać na nerwy ani siłę, ale mogą powodować sedację lub senność4.

Nie ma dowodów łączących ich stosowanie z pogorszeniem lub powodowaniem neuropatii, nieprawidłowych skurczy mięśni lub spazmu mięśniowego5. Meksyletyna jest badana jako relaxant mięśni u pacjentów z chorobą CMT. Zakończone badanie II fazy wykazało, że meksyletyna może zmniejszyć czas trwania i intensywność skurczy mięśni u pacjentów z CMT8.

Leki na zmęczenie

Modafinil to lek, który promuje czuwanie i został zatwierdzony do leczenia senności w niektórych zaburzeniach snu. Chociaż modafinil nie został zatwierdzony specjalnie do leczenia CMT, badania wykazały, że może zmniejszyć zmęczenie w tej grupie pacjentów8.

Bezpieczeństwo leków w CMT

Należy unikać leków i medykamentów, o których wiadomo, że powodują uszkodzenie nerwów, takich jak winkrystyna, izoniazyd i nitrofurantoina3. Leki statynowe są bezpieczne dla większości pacjentów z CMT. Nie ma dowodów, że jedna statyna jest lepsza lub gorsza jako czynnik ryzyka neuropatii5.

Nie ma wymienionego przeciwwskazania do stosowania alendronatu u pacjentów z CMT4. Zgodnie z ekspertami CMT, Botox nie jest zalecany dla osób z CMT, ale może być używany w obszarach, które nie są bezpośrednio dotknięte przez CMT4.

Uwaga: Identyfikacja przyczyny bólu powinna być jak najdokładniejsza. Różne rodzaje bólu wymagają różnych podejść terapeutycznych. Ból mięśniowo-szkieletowy i ból neuropatyczny mogą wymagać odmiennych strategii leczenia.

Terapie eksperymentalne

Badanie eksploracyjne randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo fazy 2 kombinacji baklofenu, naltreksonu i sorbitolu (PXT3003) u pacjentów z CMT 1A potwierdziło, że PXT3003 było bezpiecznym i dobrze tolerowanym leczeniem dla dorosłych z tym schorzeniem3.

PLEO-CMT było 15-miesięcznym badaniem podwójnie zaślepionym, które oceniało skuteczność i bezpieczeństwo dwóch dawek PXT3003 w porównaniu z placebo u 323 pacjentów w wieku 16-65 lat z łagodną do umiarkowanej CMT 1A9.

Leczenie w przypadkach specjalnych

Dyck i inni oraz Ginsberg i inni opisali kilka osób z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1 i nagłym pogorszeniem, u których leczenie sterydami (prednizon) lub dożylną immunoglobuliną przyniosło różne poziomy poprawy3. Te przypadki są jednak rzadkie i wymagają indywidualnej oceny przez specjalistę.

Przyszłość farmakoterapii CMT

Wiele obiecujących związków ukierunkowanych na szlaki patofisjologiczne jest testowanych jako leczenie CMT10. Jako że fizjoterapia, odpowiednia pielęgnacja stóp i chirurgia nie wystarczają do łagodzenia objawów związanych z CMT, stosowane są dodatkowe leki objawowe11.

Leczenie farmakologiczne CMT koncentruje się głównie na łagodzeniu objawów, podczas gdy terapia genowa ma na celu złagodzenie lub potencjalne wyleczenie objawów CMT przy minimalnych działaniach niepożądanych poprzez wprowadzenie materiału genetycznego do komórek pacjentów10.

Pytania i odpowiedzi

Jakie leki są najczęściej stosowane w leczeniu bólu w CMT?

W leczeniu bólu neuropatycznego w CMT najczęściej stosuje się duloksetynę, wenlafaksynę, gabapentynę oraz trójcykliczne antydepresanty. Na ból mięśniowo-szkieletowy skuteczne mogą być paracetamol i NLPZ.

Czy istnieją leki, które spowalniają postęp choroby CMT?

Obecnie nie ma dostępnych leków, które spowalniałyby postęp choroby CMT. Trwają jednak badania nad nowymi terapiami, w tym eksperymentalnymi kombinacjami leków jak PXT3003.

Jakie leki należy unikać w chorobie CMT?

Pacjenci z CMT powinni unikać leków, które mogą uszkodzić nerwy, takich jak winkrystyna, izoniazyd i nitrofurantoina. Zawsze należy skonsultować się z lekarzem przed przyjęciem nowych leków.

Czy leki przeciwbólowe są bezpieczne dla pacjentów z CMT?

Podstawowe leki przeciwbólowe jak paracetamol, aspiryna i ibuprofen są bezpieczne dla pacjentów z CMT. Leki na receptę powinny być stosowane pod nadzorem lekarza.

Jak leczyć skurcze mięśniowe w CMT?

Skurcze mięśniowe w CMT można leczyć relaxantami mięśni oraz lekami przeciwbólowymi. Meksyletyna wykazała obiecujące rezultaty w zmniejszaniu czasu trwania i intensywności skurczy.

Reklama
Reklama