Biomarkery molekularne stanowią fundamentalną podstawę nowoczesnego prognozowania nowotworowego, oferując znacznie większą precyzję niż tradycyjne parametry kliniczne. Identyfikacja wzorców biomarkerów dla prognozy jest głównym obszarem obecnych badań klinicznych w wielu typach nowotworów, w tym w raku piersi1. Coraz więcej dowodów wskazuje, że biomarkery molekularne mogą znacznie poprawić przewidywanie prognostyczne2.
Sygnatury genowe w raku piersi
Pierwszą opisaną sygnaturą prognostyczną raka piersi był profil 70-genowy opracowany przez van t Veer i współpracowników1. Profil ten stanowi silny predyktor rozwoju przerzutów odległych u pacjentek zarówno z ujemnymi, jak i dodatnimi węzłami chłonnymi1. Autorzy porównali prawdopodobieństwo, że pacjentki sklasyfikowane według profilu ekspresji 70 genów, kryteriów St. Gallen lub kryteriów konsensusu National Institutes of Health (NIH) pozostaną wolne od przerzutów odległych1.
Profil 70-genowy klasyfikuje 41% pacjentek z dodatnimi węzłami chłonnymi do grupy niskiego ryzyka przerzutów3. Sygnatura wykazuje wysoką moc w zakresie ujemnej wartości predykcyjnej, co zostało dodatkowo potwierdzone w niezależnym badaniu 100 starszych pacjentek z ujemnymi węzłami chłonnymi3. Profil 70-genowy nie tylko koreluje z ustalonymi czynnikami prognostycznymi, takimi jak wiek, stopień złośliwości i status ER, ale także przewyższa dobrze ugruntowane algorytmy prognostyczne, takie jak kryteria St. Gallen3.
Test Oncotype DX i wskaźnik nawrotu
21-genowy wskaźnik nawrotu (Oncotype DX) dodaje istotne informacje do tradycyjnych podejść patologicznych, choć niektóre problemy pozostają3. Test Oncotype DX jest prognostyczny i predykcyjny przed 5 latami, ale nie jest prognostyczny i predykcyjny po 5 latach4. To ograniczenie czasowe stanowi istotną kwestię w długoterminowym planowaniu terapii.
Stosunek ekspresji HOXB13:IL17BR stanowi czynnik prognostyczny we wczesnym stadium raka piersi4. Moc predykcyjna sygnatury HDPP w leczeniu trastuzumabem była badana jedynie w małej grupie 22 pacjentek leczonych neoadjuwantowo trastuzumabem i winorebiną4, co wymaga dalszych badań na większych kohortach.
MikroRNA w prognozowaniu raka szyjki macicy
Model prognostyczny oparty na mikroRNA dla raka szyjki macicy został opracowany z wykorzystaniem uczenia maszynowego, który w sposób niezawodny stratyfikuje pacjentki z rakiem szyjki macicy na grupy wysokiego wskaźnika przeżycia (5-letni wskaźnik przeżycia >90%), umiarkowanego (około 65%) i niskiego (około 40%)5. Przewidywanie przeżycia po pierwszej diagnozie jest ważne zarówno dla specjalistów od chorób, jak i pacjentów lub członków ich rodzin5.
W tym badaniu model przewidywania oparty na 10 mikroRNA, opracowany przez program SVM, mógł w sposób niezawodny stratyfikować pacjentki z rakiem szyjki macicy na trzy grupy (5-letni wskaźnik przeżycia >90%, 65% i <40%), co znacząco poprawia użyteczność modelu6. Ten wielostopniowy podział jest bardziej praktyczny niż tradycyjne modele dwugrupowe stosowane w większości molekularnych modeli przewidywania przeżycia.
Biomarkery w raku prostaty – sumoilacja
Sumoilacja stanowi ważną część potranslacyjnych modyfikacji białek i reguluje tysiące białek w sposób dynamiczny7. Wskaźnik ryzyka oparty na genach związanych z sumoilacją wykazał doskonałą skuteczność predykcyjną w przewidywaniu nawrotu biochemicznego (BCR) raka prostaty7. Grupa wysokiego wyniku była skorelowana z gorszym rokowaniem, wyższym TMB, bardziej supresyjnym mikrośrodowiskiem immunologicznym oraz lepszą odpowiedzią na docetaksel, ale gorszą na blokadę PD-1/CTLA-47.
Badanie to wyjaśniło kompleksową rolę genów związanych z sumoilacją w raku prostaty. Co ważne, podkreślono rolę ważnego genu SRG, NUP210, w raku prostaty, który może być obiecującym celem w leczeniu tego nowotworu7. Lepsze zrozumienie sumoilacji i wykorzystanie wskaźnika ryzyka sumoilacji może pomóc w medycynie precyzyjnej i poprawić rokowanie w raku prostaty7.
Biomarkery w innych nowotworach
W raku trzustki zastosowano podejście podobne do algorytmu PageRank Google’a do rankingu genów według ich znaczenia prognostycznego, wykorzystując zarówno informacje o ekspresji, jak i sieci genowej8. Metodę tę zastosowano do profili ekspresji genów uzyskanych od 30 pacjentów z rakiem trzustki i zidentyfikowano siedem kandydujących genów markerowych prognostycznych dla wyniku8.
Sygnatury pochodzące z kandydujących markerów były niezależnie predykcyjne dla wyniku i lepsze od ustalonych klinicznych czynników prognostycznych, takich jak stopień złośliwości, wielkość guza i status węzłowy8. Dodatkowa wartość predykcyjna markerów sygnatur w porównaniu z parametrami klinicznymi wyniosła 9% dla pacjentów z terapią adjuwantową i 6% dla pacjentów bez terapii adjuwantowej9.
Ograniczenia i wyzwania biomarkerów molekularnych
Szeroka różnorodność mutacji nowotworowych stanowi wielkie wyzwanie dla badaczy opracowujących skuteczne biomarkery diagnostyczne lub prognostyczne ze względu na duże proporcje genomu, które należy zbadać, aby zapewnić odpowiednią czułość2. Paradoksalnie wydaje się, że biomarkery związane z genami nie mogą w oczywisty sposób poprawić wydajności modeli2.
Pilne rozwiązanie dotyczące uproszczenia wymaganych biomarkerów przy jednoczesnym zapewnieniu stabilności jest wymagane2. Wyrażanie ER na przykład jest negatywnie predykcyjne dla odpowiedzi na chemioterapię, a to samo można sugerować dla towarzyszącego mu profilu ekspresji genów luminalnych A4. Zastosowanie wewnętrznych podtypów guza w przewidywaniu odpowiedzi na chemioterapię może być wykorzystane w sytuacjach, w których nadal trudno jest znaleźć wzorce ekspresji genów przewidujące odpowiedź na terapię4.
Przyszłość biomarkerów molekularnych
Rozwój technologii sekwencjonowania nowej generacji dostarcza różnorodne czynniki predykcyjne dla klinicznych modeli przewidywania2. Pacjenci, którzy mają prognostyczny profil ekspresji genów wysokiego ryzyka i są przydzieleni do chemioterapii w celu zminimalizowania wskaźnika nawrotów, mogą być dalej przydzieleni do chemioterapii specyficznej dla guza4. Identyfikacja markerów prognostycznych identyfikujących podzbiór pacjentów kwalifikujących się do procedury czujnego oczekiwania i/lub adjuwantowej terapii anty-hormonalnej/anty-HER2 mogłaby pomóc w minimalizacji działań niepożądanych wywołanych terapią1.













