Dawkowanie wutrisyranu – podstawowe informacje

Wutrisyran, znany także pod nazwą łacińską Vutrisiranum, stosowany jest głównie u dorosłych z polineuropatią w przebiegu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (hATTR)1. Lek dostępny jest w postaci gotowego roztworu do wstrzykiwań, który podaje się podskórnie2.

Standardowa dawka i częstotliwość podawania

Czas trwania terapii

Terapia powinna być rozpoczęta możliwie najwcześniej po rozpoznaniu choroby, aby zapobiec postępowi niepełnosprawności. O dalszym leczeniu pacjentów, u których choroba przejdzie do bardziej zaawansowanego stadium, decyduje lekarz prowadzący3.

Ważne informacje o suplementacji witaminy A:

  • Podczas leczenia wutrisyranem zalecane jest uzupełnianie witaminy A w ilości od 2500 do 3000 IU na dobę3.
  • Niedobór witaminy A może powodować zaburzenia widzenia, dlatego jej poziom powinien być kontrolowany przed i w trakcie leczenia6.
  • W razie wystąpienia objawów takich jak pogorszenie widzenia nocnego czy przewlekłe suchości oka należy zgłosić się do lekarza7.

Dawkowanie w szczególnych grupach pacjentów

Dzieci i młodzież

Bezpieczeństwo oraz skuteczność stosowania wutrisyranu u dzieci i młodzieży poniżej 18 lat nie zostały ustalone. Brak jest danych dotyczących tej grupy wiekowej4.

Pacjenci w podeszłym wieku

Nie ma potrzeby dostosowywania dawki u osób w wieku 65 lat i starszych. Zalecana jest standardowa dawka, taka jak u młodszych dorosłych8.

Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek

  • Nie ma konieczności zmiany dawki u osób z łagodnymi lub umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek (eGFR od ≥30 do <90 ml/min/1,73 m²)8.
  • Nie zaleca się stosowania wutrisyranu u pacjentów z ciężką niewydolnością nerek lub schyłkową niewydolnością nerek, chyba że korzyści przewyższają ryzyko4.

Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby

  • U pacjentów z łagodnymi zaburzeniami czynności wątroby nie jest konieczna modyfikacja dawki8.
  • Nie badano stosowania leku u osób z umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby – podawanie jest możliwe jedynie wtedy, gdy przewidywane korzyści przewyższają ryzyko8.

Kobiety w ciąży i karmiące piersią

W przypadku kobiet w wieku rozrodczym, przed rozpoczęciem terapii należy wykluczyć ciążę, a podczas leczenia stosować skuteczną antykoncepcję. W razie planowania ciąży leczenie oraz suplementację witaminy A należy przerwać i monitorować poziom witaminy A do momentu powrotu do normy. Nie ma wystarczających danych dotyczących stosowania wutrisyranu w ciąży oraz podczas karmienia piersią, dlatego decyzja o zastosowaniu leku powinna być podjęta przez lekarza, biorąc pod uwagę potencjalne korzyści i ryzyko679.

Wskazówki dotyczące stosowania wutrisyranu:

  • W przypadku pominięcia dawki, należy ją podać jak najszybciej, a następnie kontynuować podawanie co 3 miesiące od daty ostatniego wstrzyknięcia3.
  • Lek należy przechowywać w lodówce, a przed podaniem ogrzać w temperaturze pokojowej przez około 30 minut5.
  • Wstrzyknięcia wykonuje się w brzuch, udo lub ramię – należy unikać okolic pępka oraz miejsc zmienionych chorobowo5.

Zmiany dawkowania w zależności od wskazania

Wutrisyran jest stosowany wyłącznie w leczeniu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej z polineuropatią. Schemat dawkowania nie różni się w zależności od wskazania, ponieważ lek jest przeznaczony do konkretnej grupy pacjentów i konkretnego zastosowania13.

Maksymalna dawka dobowa i ryzyko przedawkowania

Nie ustalono odrębnej maksymalnej dawki dobowej, ponieważ lek podaje się w dawce 25 mg co 3 miesiące. W przypadku przedawkowania zaleca się obserwację pacjenta i leczenie objawowe, jeśli wystąpią jakiekolwiek niepożądane reakcje10.

Wutrisyran – dawkowanie w różnych grupach pacjentów

Grupa pacjentów Schemat dawkowania
Dorośli 25 mg podskórnie co 3 miesiące
Dzieci i młodzież (<18 lat) Nie zaleca się – brak danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności
Pacjenci w podeszłym wieku Jak u dorosłych – brak konieczności modyfikacji dawki
Pacjenci z łagodnymi lub umiarkowanymi zaburzeniami nerek Jak u dorosłych – brak konieczności modyfikacji dawki
Pacjenci z ciężką niewydolnością nerek Nie zaleca się, chyba że korzyści przewyższają ryzyko
Pacjenci z łagodnymi zaburzeniami wątroby Jak u dorosłych – brak konieczności modyfikacji dawki
Pacjenci z umiarkowanymi i ciężkimi zaburzeniami wątroby Nie zaleca się, chyba że korzyści przewyższają ryzyko
Kobiety w ciąży i karmiące piersią Stosowanie możliwe tylko po indywidualnej ocenie przez lekarza

Wutrisyran – nowoczesna terapia z wygodnym schematem dawkowania

Wutrisyran to lek o prostym schemacie dawkowania, który wymaga podania tylko raz na trzy miesiące, co jest dużym udogodnieniem dla pacjentów. Lek podaje się podskórnie, a jego stosowanie nie wymaga modyfikacji dawki w przypadku osób starszych czy pacjentów z łagodnymi zaburzeniami nerek lub wątroby. W niektórych szczególnych sytuacjach, takich jak ciężka niewydolność nerek czy wątroby, decyzję o zastosowaniu leku powinien podjąć lekarz na podstawie oceny korzyści i ryzyka. Terapia wymaga także regularnej suplementacji witaminy A, aby uniknąć niedoboru tej substancji.

Pytania i odpowiedzi

Jak często podaje się wutrisyran?

Wutrisyran podaje się podskórnie raz na 3 miesiące w dawce 25 mg.

Czy wutrisyran można stosować u dzieci?

Nie. Bezpieczeństwo i skuteczność wutrisyranu u dzieci i młodzieży nie zostały ustalone.

Czy trzeba zmieniać dawkę wutrisyranu u osób starszych?

Nie ma potrzeby modyfikacji dawki u pacjentów w podeszłym wieku.

Co zrobić, jeśli pacjent ma niewydolność nerek lub wątroby?

Przy łagodnych i umiarkowanych zaburzeniach nie trzeba zmieniać dawki. W ciężkich przypadkach decyzję podejmuje lekarz.

Czy podczas terapii wutrisyranem trzeba suplementować witaminę A?

Tak, zalecana jest suplementacja witaminy A w ilości od 2500 do 3000 IU dziennie.