Zolgensma

Lek jest podawany jednorazowo, a dawkę ustala lekarz na podstawie masy ciała pacjenta. Dodatkowo, dziecko otrzymuje doustnie kortykosteroid, którego podawanie zaczyna się na dobę przed podaniem leku. Ilość kortykosteroidu jest także dostosowana do masy ciała pacjenta. Terapia kortykosteroidem jest kontynuowana codziennie przez około dwa miesiące po podaniu leku lub do momentu, kiedy aktywność enzymów wątrobowych pacjenta spadnie do dopuszczalnej wartości. Dawkę kortykosteroidu lekarz stopniowo zmniejsza, aż do całkowitego zaprzestania podawania. W razie jakichkolwiek wątpliwości, należy skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką.

Lek ten, jak każdy inny, może powodować działania niepożądane, choć nie u każdego pacjenta one wystąpią. W razie wystąpienia ciężkich objawów, konieczna jest natychmiastowa pomoc medyczna. Objawy te obejmują: zasinienie lub krwawienie utrzymujące się dłużej niż zazwyczaj po urazie, co może wskazywać na małą liczbę płytek krwi, oraz bladoszary lub bladoniebieski kolor skóry, trudności w oddychaniu, opuchnięcie rąk, nóg lub brzucha – możliwe objawy choroby serca. Rzadziej mogą wystąpić wymioty, żółtaczka lub zmniejszona czujność, co może wskazywać na uszkodzenie wątroby, a także łatwe powstawanie siniaków, napady drgawkowe czy zmniejszenie ilości wydalanego moczu, co może być objawem mikroangiopatii zakrzepowej.

Inne, mniej poważne działania niepożądane obejmują: bardzo często zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych, co jest obserwowane w badaniach krwi, a także często wymioty i gorączkę. W przypadku wystąpienia tych objawów należy skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką, aby uzyskać dalsze porady.

Nie powinno się stosować tego leku, jeśli u dziecka stwierdzono alergię na onasemnogen abeparwowek lub na którykolwiek inny składnik zawarty w tym preparacie. Kluczowe jest, aby zawsze sprawdzić skład leku przed jego podaniem, aby uniknąć potencjalnie niebezpiecznej reakcji alergicznej.

W przypadku przedawkowania onasemnogenu abeparwowek brak jest szczegółowych danych z badań klinicznych dotyczących jego skutków. W takiej sytuacji zaleca się dostosowanie dawki prednizolonu, który jest podawany w celu łagodzenia odpowiedzi immunologicznej. Pacjent powinien być pod ścisłą obserwacją kliniczną, a jego parametry laboratoryjne, w tym wskaźniki chemii klinicznej i hematologiczne, muszą być regularnie monitorowane w celu wykrycia ewentualnej ogólnoustrojowej reakcji immunologicznej.