Zolgensma, roztwór do infuzji, 2 × 10^13 genomy wektora/ml
Ulotka wideo dla pacjenta

Transkrypcja wideo:

Zolgensma to lek, który jest rodzajem terapii genowej. Zawiera substancję czynną onasemnogen, która zawiera ludzki materiał genetyczny. Lek stosowany jest w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Zanim rozpocznie się leczenie, lekarz sprawdzi, czy w organizmie dziecka występują przeciwciała, co pomoże w podjęciu decyzji o jego zastosowaniu. Lekarz obliczy odpowiednią dawkę leku w zależności od masy ciała dziecka. Lek podawany jest dożylnie przez wykwalifikowany personel medyczny w ramach jednorazowego wlewu trwającego około godzinę. Zolgensma podawany jest tylko JEDEN RAZ. Dziecko otrzyma również prednizolon (lub inny kortykosteroid) doustnie, który zacznie przyjmować 24 godziny przed podaniem leku. Dawka kortykosteroidu zależy od masy ciała dziecka. Dziecko będzie przyjmować lek codziennie przez około 2 miesiące po podaniu Zolgensmy lub do momentu, gdy aktywność enzymów wątrobowych wróci do normy. W razie jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem dziecka.