Mukowiscydoza jest postępującą, nieuleczalną, wieloukładową chorobą genetyczną. Jest spowodowana mutacją genu CFTR, przez co chory wytwarza śluz w nadmiernych ilościach. Jakie objawy daje ta choroba? W jaki sposób leczy się mukowiscydozę? Jak długo żyją pacjenci z mukowiscydozą?
Iwakaftor to lek należący do grupy modulatorów białka CFTR, który pomaga poprawić funkcjonowanie komórek u pacjentów z mukowiscydozą. Działa poprzez zwiększenie aktywności kanałów chlorkowych, co poprawia transport jonów i pomaga złagodzić objawy choroby. Iwakaftor jest stosowany zarówno samodzielnie, jak i w połączeniu z innymi substancjami, takimi jak tezakaftor czy eleksakaftor, co pozwala na leczenie różnych mutacji genetycznych odpowiedzialnych za mukowiscydozę. Lek jest dostępny w różnych postaciach, dostosowanych do wieku i masy ciała pacjenta, także dla dzieci od 1 miesiąca życia. Terapia z iwakaftorem poprawia funkcję płuc, zmniejsza częstość zaostrzeń oraz wspiera lepsze samopoczucie pacjentów, jednak wymaga regularnego monitorowania, zwłaszcza czynności…
Iwakaftor to substancja czynna stosowana w leczeniu mukowiscydozy, choroby genetycznej wpływającej na funkcjonowanie układu oddechowego i innych narządów. Działa poprzez poprawę działania białka CFTR, co pomaga w prawidłowym transporcie jonów chlorkowych i poprawia funkcję płuc. Lek dostępny jest w różnych postaciach, w tym tabletkach powlekanych i granulacie w saszetkach, co umożliwia dostosowanie leczenia do wieku i masy ciała pacjenta. Iwakaftor może być stosowany samodzielnie lub w połączeniu z innymi substancjami czynnymi, takimi jak tezakaftor i eleksakaftor, co zwiększa skuteczność terapii. Stosowanie iwakaftoru wymaga regularnego monitorowania czynności wątroby oraz obserwacji ewentualnych działań niepożądanych, takich jak bóle głowy, biegunka czy wysypka. Ważne…

