Jak dawkować Zolgensma? Szczegółowy przewodnik po dawkowaniu leku

W artykule omówimy szczegółowe informacje dotyczące dawkowania leku Zolgensma, który jest stosowany w terapii genowej dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Zawiera on onasemnogen abeparwowek, który ma na celu wprowadzenie funkcjonalnej kopii genu SMN1 do komórek pacjenta. Zrozumienie dawkowania jest kluczowe dla skuteczności terapii oraz bezpieczeństwa pacjenta. W artykule znajdziesz również odpowiedzi na najczęściej zadawane pytania oraz słownik pojęć związanych z terapią.

Spis treści

• Wskazania do stosowania
• Dawkowanie
• Sposób podawania
• Monitorowanie po podaniu
• Słownik pojęć
• Podsumowanie

Wskazania do stosowania

Produkt leczniczy Zolgensma jest wskazany do stosowania w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 1, którzy mają bialleliczną mutację genu SMN1 oraz kliniczne rozpoznanie SMA typu 1. Może być również stosowany u pacjentów z SMA 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2^[1].

Dawkowanie

Dawkowanie leku Zolgensma jest ustalane na podstawie masy ciała pacjenta. Zgodnie z zaleceniami, pacjenci powinni otrzymać nominalną dawkę wynoszącą 1,1 × 10¹⁴ vg/kg onasemnogenu abeparwowek. Całkowita objętość dawki jest ustalana na podstawie masy ciała pacjenta, a tabela 1 przedstawia zalecane dawki dla pacjentów o masie ciała od 2,6 kg do 21,0 kg^[1].

Sposób podawania

Onasemnogen abeparwowek podaje się w postaci pojedynczej dawki we wlewie dożylnym. Wlew powinien trwać około 60 minut i nie należy go podawać w szybkim wstrzyknięciu dożylnym ani bolusie. Zaleca się użycie pompy infuzyjnej oraz wprowadzenie drugiego cewnika w razie niedrożności pierwszego^[1].

Monitorowanie po podaniu

Po podaniu leku Zolgensma konieczne jest regularne monitorowanie pacjenta, szczególnie w zakresie czynności wątroby oraz liczby płytek krwi. Czynność wątroby powinna być monitorowana przez co najmniej 3 miesiące po infuzji, a w przypadku wystąpienia jakichkolwiek nieprawidłowości, pacjent powinien być niezwłocznie oceniony klinicznie^[1].

Słownik pojęć

• Zolgensma – terapia genowa stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, zawierająca onasemnogen abeparwowek.
• Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – genetyczna choroba neurodegeneracyjna, która prowadzi do osłabienia mięśni i utraty zdolności ruchowych.
• Onasemnogen abeparwowek – rekombinowany wektor oparty na wirusie AAV9, który dostarcza funkcjonalną kopię genu SMN1 do komórek pacjenta.

Podsumowanie

Dawkowanie leku Zolgensma jest kluczowe dla skuteczności terapii. Lek jest podawany w pojedynczej dawce dożylnej, a jego dawkowanie zależy od masy ciała pacjenta. Po podaniu leku, pacjent powinien być monitorowany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz funkcji wątroby. Zrozumienie dawkowania i monitorowania jest istotne dla zapewnienia bezpieczeństwa i skuteczności terapii.