Zakrzepy mogą prowadzić do poważnych powikłań zarówno u dorosłych jak i dzieci. Skutkiem nieleczonej choroby zakrzepowo-zatorowej mogą być obrzęki w miejscu zakrzepu, ból w klatce piersiowej, uszkodzenie płuc, a w najgorszym przypadku nawet śmierć. Do tej pory dla najmłodszych dostępne były jedynie leki rozrzedzające krew w formie iniekcji. Dabigatran był wcześniej stosowany u dorosłych jako lek przeciwzakrzepowy w prewencji zatorów po przebytym udarze, ogólnoustrojowej chorobie zatorowej oraz w migotaniu przedsionków.

Dlaczego dabigatran to przełomowy lek na rozrzedzenie krwi dla dzieci?

Przeprowadzono badanie otwarte (open-label), w którym zarówno pacjenci, jak i badacze wiedzieli, która terapia lekowa zostaje podana. Zadaniem badania było porównanie dwóch grup pacjentów pediatrycznych, z których jedna dostawała standardowe leczenie, a druga dabigatran jako lek przeciwzakrzepowy. W kontekście efektywności terapii brano pod uwagę przeżycie zatoru, usunięcie obecnych zakrzepów oraz brak powstawania nowych zakrzepów. Badania te miały na celu ocenę, czy tabletki na rozrzedzenie krwi na receptę mogą być bezpieczną alternatywą dla dotychczas stosowanych metod leczenia.

Przeprowadzono również badanie bezpieczeństwa, gdzie brano pod uwagę nawroty zakrzepów, krwawienia i śmierć pacjenta. Takie kompleksowe podejście było kluczowe dla oceny skuteczności tego leku na rozrzedzenie krwi w populacji pediatrycznej.

Jakie wyniki skuteczności wykazały badania nad dabigatranem?

Terapia dabigatranem jako lek przeciwzakrzepowy była porównywalnie skuteczna w stosunku do standardowego leczenia oraz wykazała się wysokim bezpieczeństwem. Pradaxa wykazała ok. 45% skuteczność, a terapia standardowa ok. 42%. Te wyniki potwierdziły, że tabletki na rozrzedzenie krwi na receptę mogą być równie skuteczne jak dotychczasowe metody leczenia. Nawrót zakrzepów krwi wystąpił jedynie u 3 z 214 badanych pacjentów, co świadczy o wysokiej skuteczności tego leku na rozrzedzenie krwi.

Jakie zalety ma ten doustny lek na rozrzedzenie krwi?

Nieinwazyjne podanie leku staje się jego znaczną zaletą w stosunku do obecnych dożylnych form. FDA zatwierdza dabigatran nie tylko w leczeniu chorób zakrzepowo-zatorowych, ale także w ich prewencji. Ten lek przeciwzakrzepowy w formie tabletek znacznie ułatwia leczenie dzieci, które wcześniej musiały otrzymywać iniekcje. Pradaxa jako tabletki na rozrzedzenie krwi na receptę oferuje rodzicom i dzieciom znacznie większy komfort terapii.

Jakie działania niepożądane może wywołać lek przeciwzakrzepowy dabigatran?

Należy pamiętać o działaniach niepożądanych. Dabigatran może powodować krwawienia oraz zaburzenia przewodu pokarmowego. Tego leku na rozrzedzenie krwi nie poleca się pacjentom ze sztucznymi zastawkami serca oraz w zespole antyfosfolipidowym. Ponadto zbyt wczesne odstawienie tego leku przeciwzakrzepowego może powodować ryzyko powstawania zakrzepów krwi oraz gromadzenie się jej w obrębie rdzenia kręgowego. Dlatego też Pradaxa, podobnie jak inne tabletki na rozrzedzenie krwi na receptę, wymaga ścisłego nadzoru medycznego.

Podsumowanie

Zatwierdzenie dabigatranu przez FDA to przełomowy moment w pediatrycznej terapii przeciwzakrzepowej. Ten pierwszy doustny lek na rozrzedzenie krwi dla dzieci od 3 miesiąca do 12. roku życia oferuje bezpieczną i skuteczną alternatywę dla dotychczasowych iniekcji. Pradaxa jako lek przeciwzakrzepowy wykazała porównywalną skuteczność z tradycyjnym leczeniem, jednocześnie znacznie poprawiając komfort terapii. Tabletki na rozrzedzenie krwi na receptę w postaci dabigatranu otwierają nowe możliwości leczenia chorób zakrzepowo-zatorowych u najmłodszych pacjentów, choć wymagają ścisłego nadzoru medycznego ze względu na możliwe działania niepożądane.

Źródło: FDA Approves First Oral Blood Thinning Medication for Children [news release]. June 21, 2021; FDA. Accessed June 22, 2021.