Terapia genowa Kebilidi to przełom w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej – niedoboru dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC). To pierwsza terapia, którą wstrzykuje się bezpośrednio do mózgu. Dla wielu pacjentów może oznaczać poprawę jakości życia i nowe nadzieje na przyszłość. Przyjrzyjmy się, jak działa ta innowacyjna metoda i jakie są jej potencjalne korzyści oraz ryzyka.











