Menu

Choroba rzadka

Lista powiązanych wpisów:
Aneta Kąkol
Aneta Kąkol
Redakcja leki.pl
Redakcja leki.pl
Sebastian Bort
Sebastian Bort
Anna Majka
Anna Majka
  1. Programy lekowe NFZ – jak znaleźć refundowane terapie w Polsce?
  2. Czym są choroby rzadkie?
  3. Czym są leki sieroce?
  4. Kwas ursodeoksycholowy – porównanie substancji czynnych
  5. Galsulfaza – porównanie substancji czynnych
  6. Odewiksybat – stosowanie u dzieci
  7. Nityzynon – stosowanie u dzieci
  8. Ewerolimus – wskazania – na co działa?
  9. Ewerolimus – dawkowanie leku
  10. Sandostatin LAR, 10 mg
Zobacz więcej tematów:
  • Ilustracja poradnika Co to są programy lekowe? Jak działają i kto może z nich skorzystać?
    Inne

    Programy lekowe to szansa na dostęp do nowoczesnych terapii finansowanych przez NFZ. Dzięki nim pacjenci mogą otrzymać skuteczne leczenie bez ponoszenia kosztów. W artykule wyjaśniamy, czym są programy lekowe, kto może z nich skorzystać i jak znaleźć placówki realizujące te świadczenia. Dowiedz się, jak działa wyszukiwarka programylekowe.pl i w jaki sposób może pomóc Ci w znalezieniu odpowiedniej terapii dla Twojej choroby.

  • Ilustracja poradnika Światowy Dzień Chorób Rzadkich!
    Inne

    W ostatni dzień lutego na całym świecie obchodzony jest Dzień Chorób Rzadkich. Jest to dzień, w którym skupiamy się na zwiększaniu świadomości chorób rzadkich oraz przybliżaniu pojęć, terminów z nimi związanymi. Jest to także święto wszystkich osób cierpiących na choroby rzadkie.

  • Ilustracja poradnika Leki sieroce — leczenie chorób rzadkich
    Na receptę

    Mianem chorób rzadkich określamy choroby, których częstotliwość występowania w populacji wynosi 5 przypadków na 10 tysięcy osób. Ze względu na poznanie jednostek chorobowych, których częstotliwość występowania jest jeszcze niższa, wprowadzono również definicję chorób ultrarzadkich. Określenie to dotyczy jednostek chorobowych, na które cierpi nie więcej niż 1 osoba na 50 tysięcy osób. Definicje te zostały określone przez Parlament i Radę Europejską w rozporządzeniach z 1999 i 2014 roku. Jednak nie są one uniwersalnymi definicjami dla wszystkich regionów świata. Do tej pory na świecie istnieje około 8 tysięcy jednostek chorobowych zakwalifikowanych jako choroby rzadkie [1,2]. 

  • Ilustracja poradnika Kwas ursodeoksycholowy – porównanie substancji czynnych

    Kwas ursodeoksycholowy, kwas chenodeoksycholowy oraz kwas cholowy należą do grupy kwasów żółciowych, które są wykorzystywane w leczeniu różnych chorób wątroby i dróg żółciowych. Choć mają podobne pochodzenie, ich zastosowania i mechanizmy działania różnią się, co wpływa na wybór terapii w zależności od konkretnej choroby i indywidualnych potrzeb pacjenta. Sprawdź, czym różnią się te substancje czynne, kiedy są stosowane i jakie mają zalety oraz ograniczenia w leczeniu dorosłych i dzieci.

  • Ilustracja poradnika Galsulfaza – porównanie substancji czynnych

    Poznaj podobieństwa i różnice między galsulfazą, agalzydazą beta oraz imiglucerazą – trzema enzymami stosowanymi w leczeniu rzadkich chorób genetycznych. Dowiedz się, jak różnią się wskazaniami, bezpieczeństwem stosowania u dzieci, kobiet w ciąży oraz wpływem na codzienne funkcjonowanie. Przekonaj się, na czym polega ich działanie i jakie mają znaczenie dla pacjentów z mukopolisacharydozą typu VI, chorobą Fabry’ego czy chorobą Gauchera.

  • Ilustracja poradnika Odewiksybat – stosowanie u dzieci

    Bezpieczeństwo stosowania odewiksybatu u dzieci to temat wymagający szczególnej uwagi, ponieważ organizm dziecka reaguje na leki inaczej niż organizm dorosłego. Odewiksybat jest stosowany w leczeniu rzadkich chorób wątroby, takich jak postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa (PFIC) oraz świąd cholestatyczny u pacjentów z zespołem Alagille’a. Poznaj zasady stosowania tej substancji u najmłodszych pacjentów, z uwzględnieniem wieku, dawkowania i potencjalnych środków ostrożności.

  • Ilustracja poradnika Nityzynon – stosowanie u dzieci

    Stosowanie nityzynonu u dzieci daje szansę na skuteczne leczenie rzadkich chorób metabolicznych, takich jak dziedziczna tyrozynemia typu 1. Terapia wymaga jednak ścisłego przestrzegania zaleceń lekarskich, regularnych badań i indywidualnego dopasowania dawki do wieku i masy ciała dziecka. Sprawdź, jak wygląda bezpieczeństwo terapii nityzynonem u pacjentów pediatrycznych i na co zwrócić uwagę podczas leczenia.

  • Ilustracja poradnika Ewerolimus – wskazania – na co działa?

    Ewerolimus to nowoczesna substancja czynna stosowana u dorosłych w leczeniu nowotworów oraz w transplantologii i chorobach rzadkich. Dzięki swojemu specyficznemu działaniu hamuje rozwój komórek nowotworowych i zapobiega odrzucaniu przeszczepionych narządów. Jest wykorzystywany w różnych wskazaniach – od nowotworów piersi, nerek i trzustki, przez leczenie nowotworów neuroendokrynnych, aż po terapię powikłań związanych ze stwardnieniem guzowatym. Zakres jego zastosowań zależy od wieku pacjenta, rodzaju schorzenia oraz postaci leku.

  • Ilustracja poradnika Ewerolimus – dawkowanie leku

    Ewerolimus to nowoczesna substancja czynna, która znalazła zastosowanie w leczeniu różnych chorób, takich jak nowotwory, stwardnienie guzowate czy profilaktyka odrzucania przeszczepów. Jego dawkowanie jest ściśle zależne od wskazania, wieku pacjenta oraz stanu zdrowia, zwłaszcza wątroby i nerek. Dowiedz się, jak wygląda schemat dawkowania ewerolimusu w zależności od postaci leku i indywidualnych potrzeb pacjenta.

  • Ilustracja poradnika Sandostatin LAR, 10 mg

    Sandostatin LAR to lek stosowany w leczeniu akromegalii oraz w celu złagodzenia objawów związanych z nadmiernym wytwarzaniem hormonów przez żołądek, jelita i trzustkę. Działa poprzez hamowanie wydzielania niektórych hormonów, co przynosi ulgę pacjentom z rzadkimi chorobami. Lek jest podawany w formie wstrzyknięć domięśniowych. Może być stosowany w leczeniu guzów neuroendokrynnych oraz guzów przysadki. Działanie leku […]