Leki bez recepty (OTC)
Leki na receptę (RX)
Suplementy diety
Wyroby medyczne
Środki spożywcze
Poradniki
Schorzenia
Substancje czynne
Interakcje
Porady
Kalkulatory
Badania kliniczne
Dokładny skład leku Zolgensma – Szczegółowy opis składników i substancji pomocniczych
W artykule przedstawimy szczegółowy skład leku Zolgensma, który jest stosowany w terapii genowej dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Zrozumienie składników leku oraz substancji pomocniczych jest kluczowe dla pacjentów i ich opiekunów, aby mogli podejmować świadome decyzje dotyczące leczenia. Informacje zawarte w artykule pochodzą z dokumentu “Charakterystyka produktu leczniczego” [1].
Spis treści
Skład jakościowy i ilościowy
Każdy mililitr leku Zolgensma zawiera onasemnogen abeparwowek o nominalnym stężeniu 2 × 1013 genomów wektora/ml (vg/ml). Onasemnogen abeparwowek jest rekombinowanym wektorem opartym na wirusie związanym z adenowirusami serotypu 9 (AAV9), który dostarcza funkcjonalną kopię genu SMN1, odpowiedzialnego za przeżycie neuronów ruchowych [1].
Substancje pomocnicze
W skład leku wchodzą również substancje pomocnicze, które pełnią różne funkcje w preparacie. Oto ich szczegółowy opis:
- Trometamina – substancja stosowana do regulacji pH roztworu, co zapewnia stabilność leku.
- Magnezu chlorek – używany jako stabilizator, który wspomaga zachowanie właściwości fizykochemicznych leku.
- Sodu chlorek – stosowany do regulacji osmolalności roztworu, co jest istotne dla bezpieczeństwa podawania leku dożylnie.
- Poloksamer 188 – substancja pomocnicza, która działa jako emulgator, ułatwiając rozpuszczanie i stabilizację składników leku.
- Kwas chlorowodorowy – używany do dostosowania pH roztworu, co jest kluczowe dla jego skuteczności i bezpieczeństwa.
- Woda do wstrzykiwań – główny składnik rozpuszczający, który umożliwia podanie leku w formie płynnej [1].
Słownik pojęć
- Onasemnogen abeparwowek – rekombinowany wektor genowy stosowany w terapii genowej, który dostarcza gen SMN1 do komórek pacjenta.
- Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – genetyczna choroba neurodegeneracyjna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni.
- Substancje pomocnicze – składniki leku, które nie mają działania terapeutycznego, ale wspierają jego właściwości fizykochemiczne i stabilność.
| Składnik | Opis |
|---|---|
| Onasemnogen abeparwowek | Główny składnik leku, wektor dostarczający gen SMN1. |
| Trometamina | Reguluje pH roztworu. |
| Magnezu chlorek | Stabilizator, wspomaga właściwości leku. |
| Sodu chlorek | Reguluje osmolalność roztworu. |
| Poloksamer 188 | Emulgator, ułatwia stabilizację składników. |
| Kwas chlorowodorowy | Dostosowuje pH roztworu. |
| Woda do wstrzykiwań | Główny składnik rozpuszczający. |