REKLAMA

Jak wygląda dawkowanie agalzydazy beta?

Agalzydaza beta jest stosowana w leczeniu choroby Fabry’ego i podawana wyłącznie w formie wlewu dożylnego. Zalecana standardowa dawka wynosi 1 mg na każdy kilogram masy ciała, podawana raz na dwa tygodnie. Dawka ta jest taka sama dla dorosłych i dla dzieci powyżej 8. roku życia12.

  • Dawkę oblicza się na podstawie masy ciała pacjenta – na każdy kilogram przypada 1 mg substancji czynnej1.
  • Lek podaje się w powolnej infuzji dożylnej co dwa tygodnie1.
  • Początkowa szybkość infuzji nie powinna przekraczać 0,25 mg/min (czyli 15 mg na godzinę)3.
  • W przypadku pacjentów o masie ciała poniżej 30 kg, również nie należy przekraczać tej szybkości podania4.
  • Jeśli infuzje są dobrze tolerowane, można rozważyć ich wykonywanie w domu, po wcześniejszej ocenie przez lekarza1.
Ważne: W przypadku pojawienia się reakcji niepożądanych podczas wlewu (np. dreszcze, gorączka, ból głowy) należy natychmiast przerwać infuzję i skorzystać z pomocy medycznej. Przy kolejnych podaniach szybkość infuzji może być stopniowo zwiększana tylko pod ścisłym nadzorem personelu medycznego. Dla dzieci o masie ciała poniżej 30 kg nie wolno przekraczać szybkości 0,25 mg/min. Leczenie powinno być prowadzone przez lekarza z doświadczeniem w chorobach metabolicznych.13

Dawkowanie w szczególnych grupach pacjentów

Dzieci i młodzież

  • Dzieci w wieku 8-16 lat: stosuje się taką samą dawkę jak u dorosłych – 1 mg/kg masy ciała co dwa tygodnie. Nie jest konieczne dostosowanie dawki45.
  • Dzieci poniżej 8 lat: nie określono bezpieczeństwa i skuteczności leczenia, dlatego nie zaleca się stosowania agalzydazy beta w tej grupie wiekowej45.

Pacjenci w podeszłym wieku

  • Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności stosowania agalzydazy beta u osób powyżej 65 lat, dlatego nie ma obecnie rekomendacji dotyczących dawkowania w tej grupie45.

Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek

Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby

  • Brak danych na temat konieczności zmiany dawki u pacjentów z niewydolnością wątroby – nie przeprowadzono odpowiednich badań45.

Kobiety w ciąży i karmiące piersią

  • Nie ma wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania agalzydazy beta u kobiet w ciąży oraz karmiących piersią. Ostateczną decyzję o podaniu podejmuje lekarz, oceniając korzyści i ryzyko indywidualnie dla każdej pacjentki78.
Ważne dla pacjentów:

  • W razie wystąpienia reakcji alergicznych lub nadwrażliwości (np. duszność, pokrzywka, obrzęk) należy natychmiast zgłosić się do lekarza9.
  • W przypadku wcześniejszych reakcji alergicznych możliwe jest wdrożenie specjalnych środków ostrożności, np. zmniejszenie szybkości infuzji lub zastosowanie leków zapobiegających objawom10.
  • Każda zmiana dawki lub szybkości infuzji powinna być przeprowadzana wyłącznie pod kontrolą personelu medycznego1.
  • Lek podaje się tylko dożylnie, nie ma innej drogi podania3.

Zmiany dawkowania w zależności od wskazania

Agalzydaza beta jest stosowana wyłącznie w leczeniu choroby Fabry’ego, dlatego nie przewiduje się zmian dawkowania w zależności od innych wskazań. Schemat dawkowania jest jednolity – 1 mg/kg masy ciała co dwa tygodnie1.

Maksymalna dawka dobowa i bezpieczeństwo stosowania

W badaniach klinicznych stosowano dawki nawet do 3 mg/kg masy ciała, jednak nie ma danych potwierdzających korzyści ze stosowania większych dawek niż standardowa1112. Zalecana dawka to 1 mg/kg co dwa tygodnie. Przekroczenie tej dawki może zwiększać ryzyko działań niepożądanych, zwłaszcza reakcji związanych z infuzją (takich jak gorączka, dreszcze, ból głowy, nudności). W razie przedawkowania należy natychmiast skontaktować się z lekarzem11.

Podsumowanie dawkowania agalzydazy beta w różnych grupach pacjentów

Grupa pacjentów Schemat dawkowania
Dorośli 1 mg/kg masy ciała co 2 tygodnie (dożylnie)
Dzieci i młodzież (8-16 lat) 1 mg/kg masy ciała co 2 tygodnie (dożylnie)
Dzieci poniżej 8 lat Nie zaleca się stosowania
Pacjenci w podeszłym wieku (>65 lat) Brak ustalonego schematu dawkowania
Pacjenci z niewydolnością nerek Nie jest konieczna modyfikacja dawki
Pacjenci z niewydolnością wątroby Brak danych – nie zaleca się zmiany dawki bez konsultacji
Kobiety w ciąży i karmiące Brak danych – decyzja indywidualna lekarza

Agalzydaza beta – terapia wymaga indywidualizacji i stałego nadzoru

Dawkowanie agalzydazy beta jest precyzyjnie określone i najczęściej nie wymaga modyfikacji u większości pacjentów. Wyjątkiem są dzieci poniżej 8 lat oraz osoby w podeszłym wieku, gdzie nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności stosowania. Terapia powinna być prowadzona przez doświadczony personel medyczny, a wszelkie zmiany w dawkowaniu lub szybkości infuzji wymagają ścisłego nadzoru. Dzięki temu możliwe jest skuteczne i bezpieczne leczenie choroby Fabry’ego u dzieci, młodzieży i dorosłych12.

Pytania i odpowiedzi

Jak często podaje się agalzydazę beta?

Agalzydazę beta podaje się co dwa tygodnie w formie wlewu dożylnego.1

Czy dawkę agalzydazy beta trzeba zmieniać u osób z niewydolnością nerek?

Nie, nie ma konieczności modyfikacji dawki u pacjentów z niewydolnością nerek.2

Czy dzieci mogą otrzymywać agalzydazę beta?

Tak, dzieci od 8 roku życia mogą otrzymywać agalzydazę beta w takiej samej dawce jak dorośli. U młodszych dzieci nie zaleca się stosowania.3

Jaka jest maksymalna dawka agalzydazy beta?

W badaniach stosowano dawki do 3 mg/kg, jednak zalecana dawka to 1 mg/kg co 2 tygodnie.4

REKLAMA