Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka, ale poważna choroba nerwowo-mięśniowa, w której leczeniu dostępnych jest kilka nowoczesnych terapii. Nusinersen, rysdyplam oraz onasemnogen abeparwowek to trzy substancje czynne, które zrewolucjonizowały podejście do SMA. Każda z nich działa nieco inaczej i może być stosowana w różnych sytuacjach klinicznych. Poznaj ich podobieństwa i różnice, a także dowiedz się, czym się wyróżniają i dla kogo są przeznaczone.
Onasemnogen abeparwowek to innowacyjna terapia genowa stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci. Działa poprzez dostarczenie do organizmu brakującego genu, który odpowiada za prawidłowe funkcjonowanie neuronów ruchowych. Terapia ta daje szansę na poprawę rozwoju ruchowego oraz zwiększa szanse na przeżycie bez konieczności stałej wentylacji u najmłodszych pacjentów z SMA typu 1 lub z określoną liczbą kopii genu SMN21.
Onasemnogen abeparwowek to nowoczesna terapia genowa przeznaczona do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci. Substancja ta wprowadza do organizmu funkcjonalny gen, który wspomaga pracę neuronów ruchowych, poprawiając szanse na osiągnięcie ważnych etapów rozwoju motorycznego. Terapia jest stosowana jednorazowo w formie dożylnego wlewu, a jej bezpieczeństwo i skuteczność są stale monitorowane.
