Pegunigalzydaza alfa, agalzydaza beta i migalastat to substancje czynne wykorzystywane w leczeniu choroby Fabry’ego. Wszystkie należą do nowoczesnych terapii, ale różnią się między sobą mechanizmem działania, sposobem podania oraz zakresem zastosowania u pacjentów. Poznaj najważniejsze podobieństwa i różnice między nimi, by lepiej zrozumieć możliwości terapeutyczne i bezpieczeństwo leczenia tej rzadkiej choroby.
Sulfataza iduronianowa, laronidaza i galsulfaza to enzymy wykorzystywane w leczeniu poważnych, rzadkich chorób metabolicznych. Wszystkie te substancje podaje się w formie dożylnej infuzji, a ich działanie polega na uzupełnieniu brakujących enzymów w organizmie. Różnią się jednak pod względem wskazań, mechanizmu działania i bezpieczeństwa stosowania, szczególnie u dzieci, kobiet w ciąży oraz osób z zaburzeniami pracy nerek czy wątroby.
Welmanaza alfa to nowoczesny enzym stosowany w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej – alfa-mannozydozy. Jej mechanizm działania polega na uzupełnianiu lub zastępowaniu naturalnego enzymu, który jest niezbędny do prawidłowego rozkładu określonych cukrów w organizmie. Dzięki temu terapia może poprawić funkcjonowanie pacjentów i spowolnić postęp choroby, szczególnie u dzieci i młodzieży.
Alglukozydaza alfa oraz awalglukozydaza alfa to enzymy stosowane w terapii zastępczej u osób z chorobą Pompego. Dzięki nim możliwe jest zahamowanie gromadzenia się glikogenu w komórkach mięśni, co przekłada się na poprawę funkcjonowania mięśni oraz wydolności serca i płuc. Poznaj w prostych słowach, jak te substancje działają w organizmie oraz czym się różnią.
Agalzydaza beta to substancja czynna stosowana w leczeniu choroby Fabry’ego, która umożliwia organizmowi pozbycie się szkodliwych złogów gromadzących się w komórkach. Dzięki niej możliwe jest spowolnienie lub nawet zatrzymanie postępu tej rzadkiej choroby. Mechanizm działania agalzydazy beta opiera się na uzupełnieniu brakującego enzymu i przywróceniu prawidłowego metabolizmu, co przekłada się na poprawę funkcjonowania wielu narządów.


