Waloktokogen roksaparwowek to innowacyjna terapia genowa stosowana u dorosłych z ciężką hemofilią A. Leczenie polega na jednorazowej dożylnej infuzji, której dawkowanie jest ściśle uzależnione od masy ciała pacjenta. Terapia wymaga specjalistycznego nadzoru i jest przeznaczona wyłącznie dla wybranych osób, u których nie występują przeciwciała przeciwko AAV5. Poniżej przedstawiamy szczegółowe informacje dotyczące dawkowania, uwzględniające różne grupy pacjentów oraz najważniejsze aspekty bezpieczeństwa.
Waloktokogen roksaparwowek to innowacyjna substancja wykorzystywana w terapii genowej hemofilii A. Choć jest to lek o wysokim profilu bezpieczeństwa, niewłaściwe zastosowanie większej niż zalecana dawki może wiązać się z określonym ryzykiem. Poznaj, czym grozi przedawkowanie tej substancji, jakie objawy mogą wystąpić oraz jak postępować w razie ich wystąpienia.
Onasemnogen abeparwowek to nowoczesna terapia genowa przeznaczona do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci. Substancja ta wprowadza do organizmu funkcjonalny gen, który wspomaga pracę neuronów ruchowych, poprawiając szanse na osiągnięcie ważnych etapów rozwoju motorycznego. Terapia jest stosowana jednorazowo w formie dożylnego wlewu, a jej bezpieczeństwo i skuteczność są stale monitorowane.
