Pegunigalzydaza alfa, agalzydaza beta i migalastat to substancje czynne wykorzystywane w leczeniu choroby Fabry’ego. Wszystkie należą do nowoczesnych terapii, ale różnią się między sobą mechanizmem działania, sposobem podania oraz zakresem zastosowania u pacjentów. Poznaj najważniejsze podobieństwa i różnice między nimi, by lepiej zrozumieć możliwości terapeutyczne i bezpieczeństwo leczenia tej rzadkiej choroby.
Migalastat to nowoczesna substancja czynna wykorzystywana w leczeniu choroby Fabry’ego u osób z określonym typem mutacji genetycznej. Dzięki swojemu unikalnemu mechanizmowi działania, migalastat pomaga poprawić funkcjonowanie organizmu u pacjentów, u których inne terapie mogą być mniej skuteczne. Lek ten jest przeznaczony dla dorosłych oraz młodzieży od 12. roku życia i ściśle określonej masie ciała, pod warunkiem potwierdzenia tzw. wrażliwej mutacji.
Migalastat to nowoczesna substancja stosowana w leczeniu choroby Fabry’ego u dorosłych i młodzieży. Działa poprzez wspomaganie naturalnych procesów enzymatycznych w organizmie, pomagając ograniczyć odkładanie się szkodliwych substancji. Stosowanie migalastatu możliwe jest wyłącznie u osób z określonymi mutacjami genetycznymi. Leczenie prowadzone jest w wygodnej postaci kapsułek, a bezpieczeństwo oraz skuteczność terapii zostały potwierdzone w badaniach klinicznych.
