Menu
Kategorie
Leki bez recepty (OTC)
Leki na receptę (RX)
Suplementy diety
Wyroby medyczne
Środki spożywcze
Dermokosmetyki
Poradniki
Schorzenia
Substancje czynne
Interakcje
Porady
Kalkulatory
Badania kliniczne
Aldurazyme to lek w formie koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji, którego aktywnym składnikiem jest laronidaza. Został stworzony z myślą o pacjentach z mukopolisacharydozą typu I (MPS I), chorobą genetyczną charakteryzującą się brakiem lub niewystarczającą ilością enzymu α-L-iduronidazy. Ten enzym jest niezbędny do rozkładu pewnych substancji (glikozaminoglikanów) w organizmie. Aldurazyme działa poprzez uzupełnienie niedoboru tego enzymu, co pozwala na prawidłowy rozkład glikozaminoglikanów i zmniejsza objawy choroby.
Chcesz zadać pytanie o produkt ?
Zadaj je farmaceucie
Czym jest Aldurazyme i komu jest przeznaczony?
Aldurazyme to lek zawierający laronidazę – specjalną substancję, która pomaga organizmowi w przetwarzaniu określonych związków chemicznych. Jest to produkt leczniczy stosowany w długotrwałym leczeniu pacjentów z rzadką chorobą genetyczną zwaną mukopolisacharydozą typu I (MPS I). Choroba ta polega na tym, że organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu o nazwie alfa-L-iduronidaza, co prowadzi do gromadzenia się szkodliwych substancji w komórkach i tkankach.
Lek jest przeznaczony do leczenia objawów choroby, które nie dotyczą układu nerwowego. Podawany jest w postaci wlewu dożylnego – czyli powoli wstrzykiwanego do żyły roztworu.
Czym jest mukopolisacharydoza typu I?
Mukopolisacharydoza typu I to choroba dziedziczna, w której organizm nie potrafi właściwie rozkładać pewnych skomplikowanych cukrów zwanych glikozoaminoglikanami (w skrócie GAG). Dzieje się tak, ponieważ brakuje odpowiedniego enzymu – białka, które normalnie pomaga w przetwarzaniu tych substancji.
Gdy GAG nie są prawidłowo usuwane, zaczynają się gromadzić w różnych częściach ciała – w wątrobie, stawach, płucach, sercu i innych narządach. To prowadzi do wielu problemów zdrowotnych, takich jak:
- Trudności z oddychaniem i zmniejszona pojemność płuc.
- Sztywność stawów i ograniczona ruchomość.
- Powiększenie wątroby.
- Problemy z sercem.
- Zmniejszona zdolność do wysiłku fizycznego.
Jak działa Aldurazyme?
Aldurazyme dostarcza organizmowi brakujący enzym – laronidazę. Po podaniu dożylnym substancja ta dostaje się do krwi, a następnie do komórek, gdzie trafia do specjalnych struktur zwanych lizosomami. To właśnie tam enzym wykonuje swoją pracę – rozkłada nagromadzone GAG, zapobiegając ich dalszemu gromadzeniu się.
Dzięki regularnym infuzjom Aldurazyme organizm może stopniowo redukować ilość zalegających szkodliwych substancji, co prowadzi do poprawy funkcjonowania wielu narządów i ogólnej jakości życia pacjenta.
Jak podaje się Aldurazyme?
Lek jest podawany raz w tygodniu w postaci infuzji dożylnej. Zalecana dawka to 100 jednostek na kilogram masy ciała. Infuzja trwa zwykle od 3 do 4 godzin.
Leczenie powinno odbywać się pod nadzorem lekarza doświadczonego w terapii MPS I, w odpowiednich warunkach klinicznych, gdzie dostępny jest sprzęt resuscytacyjny na wypadek nagłych reakcji niepożądanych.
Przebieg infuzji
Infuzję rozpoczyna się powoli – z szybkością 2 jednostek na kilogram masy ciała na godzinę. Jeśli pacjent dobrze toleruje wlew, szybkość można stopniowo zwiększać co 15 minut, aż do maksymalnej szybkości 43 jednostek na kilogram na godzinę.
Premedykacja
Aby zmniejszyć ryzyko reakcji związanych z infuzją, przed pierwszym podaniem leku (lub po dłuższej przerwie w leczeniu) zaleca się podanie leków przeciwhistaminowych i/lub przeciwgorączkowych około 60 minut przed rozpoczęciem infuzji.
Infuzje domowe
U pacjentów, którzy dobrze tolerują leczenie i u których przez kilka miesięcy nie wystąpiły poważne reakcje niepożądane, można rozważyć podawanie infuzji w warunkach domowych. Decyzję taką podejmuje lekarz prowadzący. Infuzje domowe muszą być wykonywane pod nadzorem przeszkolonego personelu medycznego, który jest dostępny przez cały czas trwania wlewu i przez określony czas po jego zakończeniu.
Kiedy nie wolno stosować Aldurazyme?
Leku nie można stosować u osób, które miały wcześniej ciężką reakcję alergiczną (np. reakcję anafilaktyczną) na laronidazę lub którąkolwiek z pozostałych substancji wchodzących w skład leku.
Ważne ostrzeżenia i środki ostrożności
Reakcje alergiczne i nadwrażliwości
Podczas leczenia mogą wystąpić reakcje alergiczne, w tym bardzo poważne reakcje anafilaktyczne zagrażające życiu. Objawy mogą obejmować trudności z oddychaniem, świszczący oddech, niedotlenienie, spadek ciśnienia krwi, zwolnienie rytmu serca lub pokrzywkę.
Jeśli wystąpi ciężka reakcja alergiczna, infuzję należy natychmiast przerwać i rozpocząć odpowiednie leczenie. W przypadku konieczności użycia epinefryny (adrenaliny) trzeba zachować szczególną ostrożność, ponieważ u pacjentów z MPS I częściej występują choroby serca.
Reakcje związane z infuzją
Większość działań niepożądanych to reakcje związane z infuzją – objawy pojawiające się podczas podawania leku lub w dniu infuzji. Mogą to być: ból głowy, nudności, wysypka, gorączka, dreszcze, bóle stawów, zaczerwienienie skóry, zwiększone ciśnienie tętnicze lub przyspieszony oddech.
Ryzyko takich reakcji jest większe u pacjentów z ostrymi chorobami współistniejącymi. W razie wystąpienia łagodnych lub umiarkowanych objawów można zmniejszyć szybkość infuzji lub chwilowo ją przerwać. Po ustąpieniu objawów można ostrożnie wznowić podawanie leku z mniejszą szybkością.
Tworzenie przeciwciał
Niemal u wszystkich pacjentów leczonych Aldurazyme organizm wytwarza przeciwciała przeciwko laronidazie – zwykle w ciągu pierwszych trzech miesięcy od rozpoczęcia terapii. Pojawienie się przeciwciał nie zawsze wpływa na skuteczność leczenia, ale pacjenci powinni być regularnie monitorowani.
Pacjenci z ciężką chorobą dróg oddechowych
Szczególnej ostrożności wymaga leczenie pacjentów z uprzednio istniejącymi ciężkimi problemami z górnym odcinkiem dróg oddechowych. U takich osób odnotowano ciężkie reakcje podczas infuzji, dlatego muszą być one przeprowadzane wyłącznie w odpowiednich warunkach klinicznych z natychmiastowym dostępem do sprzętu resuscytacyjnego.
Jakie mogą wystąpić działania niepożądane?
Jak każdy lek, Aldurazyme może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Większość z nich to reakcje związane z infuzją, które z czasem zwykle występują rzadziej.
Najczęstsze działania niepożądane
Do najczęściej zgłaszanych należą:
- Bóle głowy – mogą pojawić się podczas lub po infuzji.
- Nudności i wymioty – uczucie mdłości lub rzeczywiste wymioty.
- Bóle brzucha – dyskomfort w okolicy żołądka.
- Wysypka – zmiany skórne o różnym charakterze.
- Bóle stawów, grzbietu i kończyn – dyskomfort w układzie kostno-mięśniowym.
- Gorączka – podwyższona temperatura ciała.
- Dreszcze – uczucie zimna i drżenie ciała.
- Zaczerwienienie skóry – nagłe uderzenia gorąca i rumień.
- Przyspieszony rytm serca – częstoskurcz.
- Zwiększone ciśnienie tętnicze – podwyższone wartości ciśnienia.
- Zmniejszenie saturacji – obniżenie poziomu tlenu we krwi.
- Reakcje w miejscu wstrzyknięcia – obrzęk, zaczerwienienie, ból.
Poważne działania niepożądane
Rzadziej mogą wystąpić reakcje poważniejsze, wymagające natychmiastowej interwencji medycznej:
- Reakcje anafilaktyczne – ciężkie reakcje alergiczne z objawami takimi jak trudności z oddychaniem, obrzęk gardła, gwałtowny spadek ciśnienia.
- Zaburzenia oddechowe – duszność, świszczący oddech, skurcz oskrzeli, niedotlenienie.
- Obrzęk naczynioruchowy – obrzęk twarzy, warg, języka.
- Pokrzywka – swędzące zmiany skórne.
- Bradykardia – zwolnienie rytmu serca.
- Niedociśnienie tętnicze – niskie ciśnienie krwi.
U dzieci poniżej 5 lat
U najmłodszych pacjentów najczęściej obserwowano: przyspieszony rytm serca, gorączkę, dreszcze, zwiększone ciśnienie tętnicze oraz zmniejszenie saturacji. Nasilenie tych objawów było zwykle łagodne do umiarkowanego.
Skuteczność leczenia – czego można oczekiwać?
Badania kliniczne wykazały, że regularne stosowanie Aldurazyme prowadzi do poprawy w wielu obszarach:
Poprawa czynności płuc
U pacjentów leczonych przez 26 tygodni zaobserwowano poprawę natężonej pojemności życiowej płuc (czyli ilości powietrza, którą można wydmuchać po głębokim wdechu). Poprawa ta utrzymywała się przez dalsze lata leczenia.
Zwiększona zdolność wysiłkowa
Pacjenci byli w stanie przejść większy dystans w teście 6-minutowego marszu, co oznacza lepszą wytrzymałość i tolerancję wysiłku fizycznego.
Zmniejszenie objętości wątroby
U większości pacjentów z powiększoną wątrobą przed rozpoczęciem leczenia udało się znormalizować jej rozmiar. U 85% pacjentów z nieprawidłową objętością wątroby osiągnięto normalizację przed zakończeniem badania.
Poprawa ruchomości stawów
Zaobserwowano zwiększenie zakresu ruchów w stawach, szczególnie w stawie barkowym, co przekłada się na lepszą sprawność w codziennych czynnościach.
Zmniejszenie stężenia GAG w moczu
Już w ciągu pierwszych tygodni leczenia następuje szybkie zmniejszenie wydalania glikozoaminoglikanów z moczem, co jest obiektywnym wskaźnikiem skuteczności terapii. U około jednej trzeciej pacjentów stężenie GAG w moczu powróciło do normy.
Poprawa jakości życia
Pacjenci zgłaszali zmniejszenie stopnia niepełnosprawności i poprawę w wykonywaniu codziennych czynności, co mierzono za pomocą standaryzowanych skal oceny.
Ważne ograniczenie
Należy pamiętać, że Aldurazyme nie wpływa na objawy neurologiczne choroby – nie poprawia funkcji mózgu ani nie zapobiega postępowi objawów ze strony układu nerwowego.
Ciąża i karmienie piersią
Nie ma wystarczających danych dotyczących stosowania Aldurazyme u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały szkodliwego wpływu na przebieg ciąży czy rozwój płodu, ale potencjalne ryzyko dla człowieka nie jest znane. Dlatego lek należy stosować w ciąży tylko wtedy, gdy korzyści wyraźnie przeważają nad potencjalnym ryzykiem.
Laronidaza może przenikać do mleka kobiecego. Z uwagi na brak danych o bezpieczeństwie dla karmionego dziecka zaleca się zaprzestanie karmienia piersią podczas leczenia tym lekiem.
Interakcje z innymi lekami
Biorąc pod uwagę sposób, w jaki laronidaza jest przetwarzana w organizmie, jest mało prawdopodobne, aby wchodziła w interakcje z innymi lekami poprzez enzymy cytochromu P450.
Ważne: Nie należy podawać Aldurazyme równocześnie z chlorochiną lub prokainą, ponieważ mogą one zaburzać wychwyt laronidazy przez komórki.
Zawsze należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym tych wydawanych bez recepty oraz suplementach diety.
Przechowywanie i przygotowanie leku
Aldurazyme należy przechowywać w lodówce w temperaturze 2°C–8°C. Fiolki nie mogą być zamrażane.
Lek jest dostarczany w postaci koncentratu, który przed podaniem musi być rozcieńczony w roztworze soli fizjologicznej (0,9% chlorku sodu). Przygotowanie infuzji powinno odbywać się w warunkach sterylnych przez przeszkolony personel medyczny.
Po rozcieńczeniu roztwór powinien być użyty natychmiast. Jeśli nie można go podać od razu, może być przechowywany przez maksymalnie 24 godziny w lodówce (2°C–8°C).
Przed użyciem należy sprawdzić, czy roztwór jest przejrzysty, bezbarwny lub lekko żółtawy i nie zawiera żadnych cząstek stałych. Nie należy używać roztworu, jeśli jest zmętniały lub zawiera widoczne cząstki.
Dodatkowe informacje
Aldurazyme jest lekiem biologicznym zawierającym białko wytwarzane metodą inżynierii genetycznej. Każda fiolka zawiera 500 jednostek laronidazy w 5 ml roztworu.
Lek zawiera sód – każda fiolka zawiera 30 mg sodu, co odpowiada 1,5% maksymalnego zalecanego dziennego spożycia dla dorosłych. Należy o tym pamiętać, szczególnie u osób na diecie niskosodowej.
W celu poprawy identyfikowalności biologicznych produktów leczniczych należy zawsze zapisywać nazwę i numer serii podawanego produktu w dokumentacji medycznej pacjenta.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.
Charakterystyka Aldurazyme
Tabela charakterystyki leku
| Aldurazyme, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 100 j./ml | |
|---|---|
| Dostępne opakowania | Lek Aldurazyme dostępny jest w opakowaniach: |
| Wskazania do stosowania | Aldurazyme stosuj na: |
| Skład |
Substancje czynne zawarte w Aldurazyme to: |
| Kategorie | |
| Moc | Dawka 100 j./ml |
| Postać | koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji |
| Producent | Producentem Aldurazyme jest Sanofi |
| Dostępność | Lek dostępny na receptę (RX) |
Opinie o Aldurazyme
Jak pacjenci oceniają ten produkt?
Zamienniki Aldurazyme
oraz produkty podobne
Poradniki dla pacjenta
Powiązane wg kategorii
Producentem Aldurazyme jest
firma Sanofi
W portfolio producenta Sanofi znajduje się więcej produktów:
Aldurazyme
koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji • 100 j./mlDOSTĘPNE WARIANTY
- Opakowanie
1 fiol.Aktualnie brak ofert dla tego produktu - Opakowanie
10 fiol.Aktualnie brak ofert dla tego produktu - Opakowanie
25 fiol.Aktualnie brak ofert dla tego produktu
Ceny produktu
Gdzie kupić najtaniej?
Ceny dla wariantu: 1 fiol.
Zobacz historię cen
FAQ
Najczęściej zadawane pytania
Jak długo trwa leczenie Aldurazyme?
Aldurazyme jest stosowany w długotrwałej terapii substytucyjnej. Leczenie jest zwykle kontynuowane przez całe życie pacjenta, ponieważ mukopolisacharydoza typu I jest chorobą przewlekłą wymagającą stałego uzupełniania brakującego enzymu.
Czy Aldurazyme leczy objawy neurologiczne MPS I?
Nie, badania kliniczne nie wykazały korzystnego wpływu Aldurazyme na neurologiczne objawy choroby. Lek jest skuteczny w leczeniu objawów nieneurologicznych, takich jak problemy z płucami, wątrobą, stawami czy sercem.
Czy można przerwać leczenie Aldurazyme?
Nie należy przerywać leczenia bez konsultacji z lekarzem. Przerwanie terapii może prowadzić do ponownego gromadzenia się szkodliwych substancji w organizmie i pogorszenia stanu zdrowia. Po dłuższej przerwie istnieje też zwiększone ryzyko reakcji alergicznych.
Jak szybko można zauważyć efekty leczenia?
Pierwsze efekty biochemiczne, takie jak zmniejszenie stężenia GAG w moczu, można zaobserwować już w ciągu pierwszych 4 tygodni leczenia. Kliniczne poprawy, takie jak zwiększenie wydolności płuc czy zdolności wysiłkowej, stają się widoczne po kilku miesiącach regularnej terapii.
Czy podczas leczenia trzeba wykonywać badania kontrolne?
Tak, pacjenci leczeni Aldurazyme powinni być regularnie monitorowani. Lekarz może zlecać badania sprawdzające funkcję płuc, wielkość wątroby, stężenie GAG w moczu oraz poziom przeciwciał przeciwko laronidazie, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo terapii.
Co robić gdy wystąpią objawy alergiczne podczas infuzji?
Jeśli podczas infuzji wystąpią objawy alergiczne takie jak wysypka, świąd, trudności z oddychaniem lub obrzęk twarzy, należy natychmiast powiadomić personel medyczny. W zależności od nasilenia objawów infuzja może zostać spowolniona, przerwana lub całkowicie zatrzymana, a pacjent otrzyma odpowiednie leczenie.
LEKsykon wiedzy
Wybierz pozycje z listy aby przejść do rozdziału
Dodatkowe informacje
Dowiedz się więcej o produkcie
Substancje pomocnicze
W każdej fiolce 5 ml produktu Aldurazyme znajduje się 1,29 mmol sodu.
Sposób podawania
Infuzję produktu Aldurazyme należy podawać w postaci wlewu dożylnego, a całkowitą objętość infuzji należy podać w ciągu około 3-4 godzin.
Infuzje domowe
Infuzje domowe produktu Aldurazyme muszą być wykonywane pod nadzorem przeszkolonego personelu medycznego, który jest dostępny przez cały czas trwania wlewu i przez określony czas po jego zakończeniu.
Bezpieczeństwo stosowania u pacjentów w podeszłym wieku oraz z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby
Nie określono bezpieczeństwa stosowania i skuteczności produktu Aldurazyme u pacjentów w wieku powyżej 65 lat; u tych pacjentów nie można zalecić żadnego schematu dawkowania. Bezpieczeństwo i skuteczność produktu nie były oceniane u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby; u tych pacjentów nie można zalecić żadnego schematu dawkowania.
Reakcje związane z infuzją
Większość działań niepożądanych związanych z produktem Aldurazyme to reakcje związane z infuzją, a ryzyko ich wystąpienia jest większe u pacjentów obciążonych ostrymi chorobami współistniejącymi.
Nie daj się jesieni
