Czy dzieci mogą zażywać lek Orkambi? Alternatywy dla dzieci z mukowiscydozą
W artykule omówimy, czy dzieci mogą stosować lek Orkambi, a jeśli nie, jakie są inne bezpieczne leki o podobnym działaniu. Orkambi jest lekiem stosowanym w leczeniu mukowiscydozy, a jego składniki aktywne to lumakaftor i iwakaftor, które wspomagają funkcję białka CFTR w organizmie. Mukowiscydoza jest genetyczną chorobą, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy, prowadząc do gromadzenia się gęstego śluzu w płucach i innych narządach. W przypadku dzieci w wieku poniżej 6 lat nie ma wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania Orkambi, dlatego lekarze zalecają ostrożność w jego przepisywaniu.
Spis treści
Czy dzieci mogą stosować Orkambi?
Orkambi jest zatwierdzony do stosowania u dzieci w wieku 6 lat i starszych, które mają homozygotyczną mutację F508del genu CFTR. Dawkowanie dla dzieci w wieku od 6 do poniżej 12 lat wynosi lumakaftor 100 mg/iwakaftor 125 mg w postaci dwóch tabletek przyjmowanych co 12 godzin. Dzieci w wieku 12 lat i starsze mogą przyjmować lumakaftor 200 mg/iwakaftor 125 mg w tej samej dawce. Jednak dla dzieci poniżej 6 roku życia brak jest danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności stosowania tego leku, co oznacza, że nie powinny one go stosować bez wyraźnych wskazań lekarza[1].
Alternatywy dla dzieci
W przypadku dzieci z mukowiscydozą, które nie mogą stosować Orkambi, istnieją inne leki, które mogą być stosowane w celu poprawy funkcji płuc i ogólnego stanu zdrowia. Oto kilka z nich:
- Dornaza alfa – jest to enzym, który pomaga rozrzedzić gęsty śluz w płucach, co ułatwia jego usuwanie. Jest stosowany u dzieci powyżej 5. roku życia i może być podawany w formie nebulizacji.
- Hypertoniczny roztwór soli – stosowany w celu nawilżenia dróg oddechowych i ułatwienia usuwania śluzu. Może być stosowany u dzieci w każdym wieku, w tym noworodków.
- Antybiotyki – w przypadku infekcji płuc, lekarze mogą przepisać antybiotyki, które są bezpieczne dla dzieci, takie jak amoksycylina czy cefaleksyna, w zależności od rodzaju infekcji.
- Leki rozszerzające oskrzela – takie jak salbutamol, mogą być stosowane w celu ułatwienia oddychania poprzez rozszerzenie dróg oddechowych. Są one dostępne w formie inhalatorów i nebulizatorów.
Wszystkie te leki powinny być stosowane zgodnie z zaleceniami lekarza, który dobierze odpowiednią terapię w zależności od stanu zdrowia dziecka i jego wieku[1].
Słownik pojęć
- Mukowiscydoza – genetyczna choroba, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy, prowadząc do gromadzenia się gęstego śluzu.
- CFTR – białko, którego mutacje prowadzą do mukowiscydozy, odpowiedzialne za transport jonów chlorkowych przez błony komórkowe.
- Dornaza alfa – enzym stosowany w leczeniu mukowiscydozy, który rozrzedza gęsty śluz w płucach.
- Hypertoniczny roztwór soli – roztwór soli, który nawilża drogi oddechowe i ułatwia usuwanie śluzu.
| Lek | Opis | Wiek stosowania |
|---|---|---|
| Orkambi | Lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy u dzieci powyżej 6. roku życia. | 6 lat i starsi |
| Dornaza alfa | Enzym rozrzedzający gęsty śluz w płucach, stosowany w nebulizacji. | Powyżej 5 lat |
| Hypertoniczny roztwór soli | Nawilża drogi oddechowe, ułatwiając usuwanie śluzu. | W każdym wieku |
| Antybiotyki | Stosowane w leczeniu infekcji płuc. | W zależności od leku |
| Leki rozszerzające oskrzela | Ułatwiają oddychanie poprzez rozszerzenie dróg oddechowych. | W każdym wieku |


















