REKLAMA

Jak działa melfalan?

Melfalan należy do grupy leków przeciwnowotworowych nazywanych środkami alkilującymi123. Działa poprzez hamowanie podziałów komórek nowotworowych – łączy się z materiałem genetycznym komórek (DNA), uniemożliwiając ich dalszy wzrost i rozmnażanie123. Mechanizm ten jest wykorzystywany w leczeniu wielu różnych nowotworów, zarówno u dorosłych, jak i u dzieci.

Wskazania do stosowania melfalanu u dorosłych

Zakres wskazań melfalanu różni się w zależności od postaci leku (tabletki, roztwór do wstrzykiwań/infuzji, proszek do sporządzania koncentratu) oraz drogi podania. Oto najważniejsze choroby i stany, w których melfalan jest stosowany u dorosłych:

  • Szpiczak mnogi – melfalan jest szeroko stosowany w leczeniu tego nowotworu krwi, zarówno w monoterapii, jak i w skojarzeniu z innymi lekami, w tym deksametazonem, prednizonem, talidomidem czy lenalidomidem45678.
  • Zaawansowany rak jajnika – w przypadku zaawansowanych postaci tego nowotworu melfalan może być podawany dożylnie w monoterapii lub w połączeniu z innymi cytostatykami567.
  • Chłoniaki złośliwe (ziarnicze i nieziarnicze) – w leczeniu chłoniaków, melfalan stosowany jest w dużych dawkach, najczęściej w skojarzeniu z innymi lekami cytotoksycznymi i/lub radioterapią67.
  • Ostra białaczka limfoblastyczna i szpikowa – duże dawki melfalanu są stosowane jako element terapii u wybranych pacjentów67.
  • Gruczolakorak piersi – melfalan może być wykorzystywany w leczeniu tego typu raka, zwłaszcza w zaawansowanych przypadkach67.
  • Izolowana perfuzja dotętnicza – melfalan jest stosowany w leczeniu zlokalizowanego czerniaka złośliwego kończyn oraz mięsaków tkanek miękkich kończyn, gdy konieczne jest miejscowe działanie leku5.
  • Przygotowanie do przeszczepu komórek macierzystych (allo-HSCT) – w skojarzeniu z innymi cytostatykami melfalan jest wykorzystywany jako tzw. kondycjonowanie przed przeszczepem u dorosłych ze złośliwymi chorobami hematologicznymi67.
  • Nerwiak zarodkowy wieku dziecięcego – choć to wskazanie dotyczy głównie dzieci, w niektórych przypadkach melfalan jest stosowany także u dorosłych w ramach schematów przeszczepowych56.
Ważne: Zakres zastosowań melfalanu może się różnić w zależności od postaci leku, drogi podania oraz połączenia z innymi lekami. W leczeniu niektórych nowotworów, jak szpiczak mnogi czy białaczki, stosuje się zarówno melfalan w monoterapii, jak i w skojarzeniu z innymi cytostatykami, sterydami lub lekami immunomodulującymi. Wskazania mogą być ściśle określone przez wiek pacjenta, stan zdrowia oraz wcześniejsze terapie, dlatego decyzje terapeutyczne powinny być podejmowane indywidualnie na podstawie schematów leczenia i rekomendacji specjalistycznych ośrodków onkologicznych697.

Flufenamid melfalanu (Pepaxti) – szczególne wskazanie

Flufenamid melfalanu, będący pochodną melfalanu, jest stosowany w połączeniu z deksametazonem w leczeniu dorosłych ze szpiczakiem mnogim, którzy przeszli już co najmniej trzy linie leczenia, a ich choroba jest oporna na standardowe terapie (inhibitory proteasomów, leki immunomodulujące, przeciwciała anty-CD38). Lek ten jest przeznaczony dla pacjentów, u których od przeszczepienia komórek macierzystych minęły co najmniej 3 lata lub którzy nie mieli przeszczepu8.

Wskazania do stosowania melfalanu u dzieci i młodzieży

Wskazania pediatryczne zależą od wieku, choroby oraz zastosowanego schematu leczenia. Melfalan może być stosowany w leczeniu:

  • Nerwiaka zarodkowego (neuroblastoma) – duże dawki melfalanu są wykorzystywane w leczeniu tego nowotworu wieku dziecięcego, także w połączeniu z przeszczepem komórek macierzystych lub bez niego567.
  • Ostre białaczki (limfoblastyczna i szpikowa) – melfalan może być stosowany w dużych dawkach w terapii tych nowotworów u dzieci67.
  • Chłoniaki złośliwe – melfalan jest stosowany u dzieci z chłoniakami ziarniczymi i nieziarniczymi, najczęściej w dużych dawkach, często w ramach przygotowania do przeszczepu komórek macierzystych67.
  • Kondycjonowanie przed allogenicznym przeszczepem komórek macierzystych (allo-HSCT) – melfalan jest wykorzystywany w schematach kondycjonowania zarówno w złośliwych, jak i niezłośliwych chorobach hematologicznych u dzieci i młodzieży697.

Stosowanie melfalanu u dzieci i młodzieży wymaga indywidualnej oceny, szczególnie w przypadku dzieci poniżej 2. roku życia lub powyżej 12 lat z ostrą białaczką szpikową, gdzie bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały w pełni potwierdzone10111213.

Wskazania przeciwwskazane u dzieci

Niektóre zastosowania melfalanu są zarezerwowane wyłącznie dla dorosłych, np. leczenie niektórych nowotworów litych (jak rak piersi), lub wymagają szczególnej ostrożności u najmłodszych pacjentów. Wskazania te są ściśle określone w dokumentacji medycznej i powinny być rozpatrywane indywidualnie.

Stosowanie melfalanu w szczególnych grupach pacjentów

W przypadku osób starszych oraz pacjentów z zaburzeniami czynności nerek konieczne jest indywidualne dostosowanie dawkowania oraz ścisła obserwacja pod kątem działań niepożądanych, takich jak zahamowanie czynności szpiku kostnego14101215. U kobiet w ciąży oraz karmiących piersią stosowanie melfalanu rozważa się indywidualnie i tylko wtedy, gdy korzyści przewyższają ryzyko1617.

Wskazania do stosowania melfalanu w połączeniu z innymi lekami:

  • W leczeniu szpiczaka mnogiego często stosuje się melfalan razem z prednizonem, lenalidomidem, talidomidem lub deksametazonem. Takie połączenia mogą zwiększać skuteczność leczenia, ale również wiążą się z większym ryzykiem powikłań, np. zakrzepicy żył głębokich czy wtórnych nowotworów.
  • W przygotowaniu do przeszczepu komórek macierzystych (allo-HSCT) melfalan jest stosowany w skojarzeniu z fludarabiną, busulfanem, cyklofosfamidem lub alemtuzumabem – w zależności od schematu kondycjonowania oraz rodzaju choroby hematologicznej.
  • W leczeniu dzieci z niezłośliwymi chorobami krwi melfalan stosuje się w połączeniu z fludarabiną i alemtuzumabem.

Podsumowanie: Melfalan – szerokie zastosowanie w leczeniu nowotworów krwi i wybranych nowotworów litych

Melfalan to substancja o udowodnionej skuteczności w terapii nowotworów hematologicznych, takich jak szpiczak mnogi, ostre białaczki, chłoniaki czy nerwiak zarodkowy, a także w leczeniu niektórych nowotworów litych, m.in. raka jajnika i piersi4567. Wskazania do stosowania tej substancji różnią się w zależności od postaci leku, wieku pacjenta, obecności innych chorób oraz wcześniejszych terapii. W leczeniu dzieci melfalan jest stosowany przede wszystkim w terapii nowotworów wieku dziecięcego oraz w schematach przygotowujących do przeszczepu komórek macierzystych. Nowoczesne pochodne, jak flufenamid melfalanu, znalazły zastosowanie u dorosłych z opornym szpiczakiem mnogim. Terapia melfalanem zawsze powinna być prowadzona przez doświadczony zespół medyczny, z uwzględnieniem potencjalnych działań niepożądanych oraz indywidualnych potrzeb pacjenta.

Porównanie wskazań melfalanu – tabela

Wskazanie Dorośli Dzieci > 12 lat Dzieci < 12 lat Osoby starsze Pacjenci z niewydolnością nerek
Szpiczak mnogi Tak Tak Tak Tak, z modyfikacją Tak, z modyfikacją
Zaawansowany rak jajnika Tak Nie Nie Tak, z modyfikacją Tak, z modyfikacją
Chłoniaki złośliwe Tak Tak Tak Tak, z modyfikacją Tak, z modyfikacją
Ostra białaczka limfoblastyczna/szpikowa Tak Tak Tak Tak, z modyfikacją Tak, z modyfikacją
Gruczolakorak piersi Tak Nie Nie Tak, z modyfikacją Tak, z modyfikacją
Nerwiak zarodkowy Tak (wybrane przypadki) Tak Tak Tak, z modyfikacją Tak, z modyfikacją
Kondycjonowanie przed przeszczepem (allo-HSCT) Tak Tak, z ograniczeniami Tak, z ograniczeniami Tak, z modyfikacją Tak, z modyfikacją
Flufenamid melfalanu w skojarzeniu z deksametazonem (Pepaxti) Tak (wybrane przypadki szpiczaka mnogiego) Nie Nie Tak Tak, z modyfikacją

45678

Pytania i odpowiedzi

Na jakie nowotwory stosuje się melfalan?

Melfalan jest stosowany w leczeniu szpiczaka mnogiego, raka jajnika, chłoniaków, ostrych białaczek, gruczolakoraka piersi oraz w kondycjonowaniu przed przeszczepem komórek macierzystych4567.

Czy melfalan można stosować u dzieci?

Tak, melfalan jest stosowany u dzieci w leczeniu niektórych nowotworów oraz w przygotowaniu do przeszczepu komórek macierzystych, ale stosowanie u najmłodszych dzieci i w wybranych wskazaniach wymaga szczególnej ostrożności697.

W jakich sytuacjach stosuje się flufenamid melfalanu?

Flufenamid melfalanu stosuje się u dorosłych pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy przeszli co najmniej trzy linie leczenia i u których minęły co najmniej 3 lata od przeszczepienia komórek macierzystych8.

Czy melfalan można podawać pacjentom z niewydolnością nerek?

Tak, ale konieczne jest zmniejszenie dawki i ścisła obserwacja, ze względu na ryzyko zahamowania czynności szpiku kostnego14101215.

REKLAMA