Ogólne zasady dawkowania giwosyranu sodowego
Giwosyran sodowy stosuje się u dorosłych oraz młodzieży od 12. roku życia w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej. Standardowa dawka wynosi 2,5 mg na każdy kilogram masy ciała i jest podawana raz na miesiąc w postaci wstrzyknięcia podskórnego. Dawka jest zawsze indywidualnie wyliczana na podstawie aktualnej masy ciała pacjenta. Roztwór podaje się wyłącznie podskórnie, najczęściej w okolicę brzucha, ale możliwe są także wstrzyknięcia w udo lub ramię. Każda fiolka zawiera 189 mg substancji czynnej12.
- Zalecana dawka: 2,5 mg/kg masy ciała, podawana raz na miesiąc
- Dawkę i objętość roztworu wylicza się na podstawie aktualnej masy ciała
- Jeśli wymagana objętość przekracza 1,5 ml, lek podaje się w kilku wstrzyknięciach
- W przypadku pominięcia dawki należy ją podać jak najszybciej, a następnie wrócić do comiesięcznego schematu
- Lek jest przeznaczony wyłącznie do wstrzyknięcia podskórnego – nie wolno go podawać dożylnie ani domięśniowo.
- Miejsca wstrzyknięć należy rotować, aby zmniejszyć ryzyko podrażnień.
- Nie należy podawać leku w obszary objęte stanem zapalnym, zaczerwienione, obrzęknięte lub z bliznami.
- Maksymalna objętość pojedynczego wstrzyknięcia to 1,5 ml – przy większej objętości lek należy podzielić na kilka wstrzyknięć.
Dawkowanie w szczególnych grupach pacjentów
Dzieci i młodzież
Giwosyran sodowy może być stosowany u młodzieży od 12. do 18. roku życia w takiej samej dawce jak u dorosłych, czyli 2,5 mg/kg masy ciała raz na miesiąc. Nie ma potrzeby modyfikowania dawki w tej grupie wiekowej. U dzieci poniżej 12. roku życia nie określono bezpieczeństwa ani skuteczności stosowania – w tej grupie lek nie jest zalecany2.
Pacjenci w podeszłym wieku
Nie ma konieczności zmiany dawki u osób powyżej 65. roku życia. U tych pacjentów stosuje się standardowy schemat dawkowania, chyba że wystąpią inne przeciwwskazania lub działania niepożądane3.
Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek
Nie ma konieczności modyfikowania dawki u pacjentów z łagodnymi, umiarkowanymi ani ciężkimi zaburzeniami czynności nerek, o ile współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) wynosi co najmniej 15 ml/min/1,73 m². Giwosyranu sodowego nie badano u osób ze schyłkową niewydolnością nerek ani poddawanych dializoterapii, dlatego w tych przypadkach nie ma wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności4.
Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby
W przypadku łagodnych zaburzeń czynności wątroby nie trzeba zmieniać dawki leku. Nie ma natomiast danych dotyczących stosowania giwosyranu sodowego u osób z umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby, dlatego należy zachować ostrożność i rozważyć indywidualne ryzyko i korzyści3.
Kobiety w ciąży i karmiące piersią
Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania giwosyranu sodowego u kobiet w ciąży oraz karmiących piersią. W badaniach na zwierzętach wykazano pewne ryzyko dla płodu, dlatego stosowanie leku w tych okresach powinno być bardzo ostrożnie rozważane i tylko wtedy, gdy potencjalne korzyści przewyższają ryzyko5.
Modyfikacje dawkowania i sytuacje szczególne
W przypadku wystąpienia działań niepożądanych, takich jak istotny wzrost aktywności enzymów wątrobowych (aminotransferaz), lekarz może zdecydować o przerwaniu leczenia. Jeśli po przerwie wartości enzymów powrócą do normy, możliwe jest wznowienie leczenia, ale z zmniejszoną dawką: 1,25 mg/kg masy ciała raz na miesiąc. Decyzję o zmianie dawki zawsze podejmuje lekarz na podstawie wyników badań i ogólnego stanu pacjenta3.
- W trakcie leczenia zalecane jest regularne monitorowanie czynności wątroby i nerek.
- W przypadku wystąpienia objawów nadwrażliwości (np. trudności z oddychaniem, obrzęk, wysypka), lek należy odstawić.
- Nie zaleca się stosowania u dzieci poniżej 12. roku życia – brak danych o bezpieczeństwie.
- U pacjentów z istotnym wzrostem aminotransferaz możliwa jest zmiana dawkowania.
Maksymalna dawka dobowa i postępowanie w przypadku przedawkowania
Maksymalna objętość pojedynczego wstrzyknięcia wynosi 1,5 ml. Jeśli dawka wyliczona na podstawie masy ciała przekracza tę objętość, należy ją podać w kilku wstrzyknięciach, dzieląc dawkę równomiernie. Nie zgłoszono dotychczas przypadków przedawkowania giwosyranu sodowego. W przypadku podania zbyt dużej dawki zaleca się obserwację pacjenta i leczenie objawowe67.
Podsumowanie dawkowania giwosyranu sodowego w różnych grupach pacjentów
| Grupa pacjentów | Schemat dawkowania |
|---|---|
| Dorośli | 2,5 mg/kg masy ciała, podskórnie raz na miesiąc |
| Młodzież (12-18 lat) | 2,5 mg/kg masy ciała, podskórnie raz na miesiąc |
| Dzieci <12 lat | Nie zaleca się stosowania (brak danych) |
| Pacjenci w podeszłym wieku | Dawka jak u dorosłych |
| Zaburzenia czynności nerek (eGFR ≥15 ml/min/1,73 m²) | Dawka jak u dorosłych |
| Zaburzenia czynności nerek (schyłkowa niewydolność, dializy) | Brak danych – nie zaleca się |
| Łagodne zaburzenia czynności wątroby | Dawka jak u dorosłych |
| Umiarkowane i ciężkie zaburzenia czynności wątroby | Brak danych – ostrożność |
| Kobiety w ciąży i karmiące piersią | Ostrożność – tylko jeśli korzyści przewyższają ryzyko |
| Modyfikacja po działaniach niepożądanych | 1,25 mg/kg masy ciała raz na miesiąc (decyzja lekarza) |
Giwosyran sodowy – nowoczesne rozwiązanie w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej
Giwosyran sodowy wyróżnia się prostym i przejrzystym schematem dawkowania, który można dostosować do różnych grup pacjentów. Jego stosowanie jest możliwe u dorosłych oraz młodzieży od 12. roku życia bez konieczności modyfikacji dawki, a także u osób starszych i pacjentów z łagodnymi lub umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek. W przypadku wystąpienia działań niepożądanych możliwa jest redukcja dawki, co zwiększa bezpieczeństwo terapii. Ograniczenia dotyczą głównie dzieci poniżej 12. roku życia oraz osób z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby lub schyłkową niewydolnością nerek, u których brak jest wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania.


















