Ogólne zasady dawkowania galsulfazy

Galsulfaza jest stosowana u pacjentów z potwierdzoną mukopolisacharydozą typu VI (MPS VI), znaną również jako zespół Maroteaux-Lamy’ego1. Lek dostępny jest jako koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej2.

  • Zalecana dawka galsulfazy wynosi 1 mg na każdy kilogram masy ciała pacjenta3.
  • Lek podaje się raz w tygodniu w formie dożylnego wlewu trwającego około 4 godziny3.
  • Nie określono ograniczeń co do maksymalnej długości terapii – leczenie jest przewlekłe i ma na celu zastąpienie brakującego enzymu3.
  • Dawkowanie nie zależy od wieku pacjenta – zarówno dzieci, młodzież, jak i dorośli otrzymują dawkę 1 mg/kg masy ciała3.

Wlew galsulfazy rozpoczyna się od powolnej prędkości – około 2,5% całkowitej objętości podaje się w ciągu pierwszej godziny, a pozostałą część przez kolejne trzy godziny3. U pacjentów o masie ciała poniżej 20 kg należy rozważyć zastosowanie mniejszych woreczków infuzyjnych (100 ml) i wolniejszego tempa wlewu, aby uniknąć przeciążenia płynami3.

Ważne informacje dotyczące podawania galsulfazy:

Dawkowanie galsulfazy w szczególnych grupach pacjentów

Dzieci i młodzież

U dzieci i młodzieży nie obowiązują specjalne zasady dawkowania – stosuje się tę samą dawkę 1 mg/kg masy ciała raz w tygodniu3. Dotyczy to także bardzo małych dzieci (np. poniżej 1 roku życia), jednak w przypadku pacjentów o masie ciała poniżej 20 kg zaleca się indywidualne dostosowanie objętości roztworu i prędkości wlewu3.

Pacjenci w podeszłym wieku

Bezpieczeństwo i skuteczność stosowania galsulfazy u osób powyżej 65. roku życia nie zostały ocenione. Nie określono alternatywnego schematu dawkowania dla tej grupy, dlatego nie ma oficjalnych zaleceń dotyczących modyfikacji dawki3.

Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby

Nie przeprowadzono badań dotyczących stosowania galsulfazy u osób z niewydolnością nerek lub wątroby. W związku z tym nie ma zaleceń dotyczących zmiany dawkowania w tych grupach pacjentów4.

Kobiety w ciąży i karmiące piersią

Dane z badań przedklinicznych nie wskazują na istotne ryzyko związane z toksycznym wpływem galsulfazy na płód, jednak brak jest danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania leku u kobiet w ciąży i matek karmiących piersią. Z tego względu galsulfazę można stosować w tych grupach wyłącznie wtedy, gdy potencjalne korzyści przewyższają możliwe ryzyko5.

Zmiany dawkowania w zależności od wskazania

Galsulfaza jest wskazana wyłącznie w leczeniu mukopolisacharydozy typu VI. Schemat dawkowania pozostaje taki sam niezależnie od stopnia zaawansowania choroby, wieku pacjenta czy innych czynników – 1 mg/kg masy ciała raz w tygodniu3. W badaniach klinicznych stosowano ten schemat zarówno u dzieci, jak i dorosłych6.

Maksymalna dawka dobowa i ryzyko przedawkowania

Nie określono ścisłej maksymalnej dawki dobowej galsulfazy. W badaniach klinicznych pacjenci otrzymywali nawet podwójną zalecaną prędkość wlewu bez wystąpienia niepożądanych działań7. Niemniej jednak zaleca się ścisłe przestrzeganie schematu dawkowania 1 mg/kg masy ciała raz w tygodniu, a w razie wątpliwości decyzję o ewentualnych zmianach powinien podejmować lekarz prowadzący.

Dawkowanie galsulfazy – praktyczne wskazówki:

  • Wlew powinien trwać co najmniej 4 godziny, niezależnie od masy ciała pacjenta.
  • U pacjentów podatnych na przeciążenie płynami należy rozważyć użycie mniejszych woreczków infuzyjnych i wolniejsze tempo podawania.
  • Nie ma potrzeby modyfikacji dawki w przypadku dzieci i młodzieży – stosuje się tę samą zasadę 1 mg/kg.
  • Brak zaleceń dotyczących zmiany dawkowania u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby.
  • W razie wystąpienia objawów niepożądanych można zastosować leki przeciwhistaminowe lub przeciwgorączkowe oraz zmniejszyć tempo wlewu.

Tabela podsumowująca dawkowanie galsulfazy

Grupa pacjentów Schemat dawkowania
Dorośli 1 mg/kg masy ciała dożylnie raz w tygodniu, wlew przez 4 godziny
Dzieci i młodzież 1 mg/kg masy ciała dożylnie raz w tygodniu, wlew przez 4 godziny (dostosować objętość i prędkość w przypadku masy ciała <20 kg)
Pacjenci w podeszłym wieku Brak danych; brak zaleceń dotyczących zmiany dawki
Pacjenci z zaburzeniami nerek lub wątroby Brak danych; brak zaleceń dotyczących zmiany dawki
Kobiety w ciąży i karmiące piersią Stosować tylko, jeśli korzyści przewyższają ryzyko

Galsulfaza – dawkowanie w terapii mukopolisacharydozy typu VI

Galsulfaza to lek, którego dawkowanie jest ściśle ustalone niezależnie od wieku pacjenta – standardowo stosuje się 1 mg/kg masy ciała raz w tygodniu w formie wlewu dożylnego trwającego minimum 4 godziny3. W szczególnych grupach pacjentów, takich jak osoby z niewydolnością nerek, wątroby, kobiety w ciąży czy osoby starsze, nie ustalono konieczności zmiany dawki, jednak decyzje dotyczące terapii powinny być podejmowane indywidualnie przez lekarza45. U dzieci oraz młodzieży nie stosuje się innych zasad dawkowania, lecz u najmłodszych należy zachować ostrożność ze względu na ryzyko przeciążenia płynami3. Przestrzeganie zaleceń dotyczących tempa i objętości wlewu pozwala na bezpieczne prowadzenie terapii przez długi czas.

Pytania i odpowiedzi

Jak często podaje się galsulfazę?

Galsulfazę podaje się raz w tygodniu w formie dożylnego wlewu trwającego około 4 godziny.1

Jaka jest standardowa dawka galsulfazy dla dorosłych?

Standardowa dawka to 1 mg na każdy kilogram masy ciała podawana raz w tygodniu.2

Czy dzieci otrzymują inną dawkę galsulfazy niż dorośli?

Nie, zarówno dzieci, jak i dorośli otrzymują 1 mg/kg masy ciała raz w tygodniu.3

Czy u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby trzeba zmieniać dawkę galsulfazy?

Nie ma zaleceń dotyczących zmiany dawkowania u tych pacjentów, ponieważ brak danych.4