Ogólne zasady dawkowania galsulfazy
Galsulfaza jest stosowana u pacjentów z potwierdzoną mukopolisacharydozą typu VI (MPS VI), znaną również jako zespół Maroteaux-Lamy’ego1. Lek dostępny jest jako koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej2.
- Zalecana dawka galsulfazy wynosi 1 mg na każdy kilogram masy ciała pacjenta3.
- Lek podaje się raz w tygodniu w formie dożylnego wlewu trwającego około 4 godziny3.
- Nie określono ograniczeń co do maksymalnej długości terapii – leczenie jest przewlekłe i ma na celu zastąpienie brakującego enzymu3.
- Dawkowanie nie zależy od wieku pacjenta – zarówno dzieci, młodzież, jak i dorośli otrzymują dawkę 1 mg/kg masy ciała3.
Wlew galsulfazy rozpoczyna się od powolnej prędkości – około 2,5% całkowitej objętości podaje się w ciągu pierwszej godziny, a pozostałą część przez kolejne trzy godziny3. U pacjentów o masie ciała poniżej 20 kg należy rozważyć zastosowanie mniejszych woreczków infuzyjnych (100 ml) i wolniejszego tempa wlewu, aby uniknąć przeciążenia płynami3.
- Lek podaje się wyłącznie dożylnie w warunkach szpitalnych lub ambulatoryjnych, gdzie dostępne są środki do leczenia nagłych reakcji alergicznych.
- Przed rozpoczęciem wlewu zaleca się premedykację lekami przeciwhistaminowymi oraz przeciwgorączkowymi (np. paracetamolem), aby ograniczyć ryzyko reakcji poinfuzyjnych.
- W przypadku wystąpienia objawów niepożądanych podczas wlewu można zmniejszyć prędkość podawania lub przerwać infuzję do ustąpienia objawów.
- Pacjenci z masą ciała do 20 kg oraz osoby z chorobami serca lub układu oddechowego wymagają szczególnej ostrożności z uwagi na ryzyko przeciążenia płynami.
Dawkowanie galsulfazy w szczególnych grupach pacjentów
Dzieci i młodzież
U dzieci i młodzieży nie obowiązują specjalne zasady dawkowania – stosuje się tę samą dawkę 1 mg/kg masy ciała raz w tygodniu3. Dotyczy to także bardzo małych dzieci (np. poniżej 1 roku życia), jednak w przypadku pacjentów o masie ciała poniżej 20 kg zaleca się indywidualne dostosowanie objętości roztworu i prędkości wlewu3.
Pacjenci w podeszłym wieku
Bezpieczeństwo i skuteczność stosowania galsulfazy u osób powyżej 65. roku życia nie zostały ocenione. Nie określono alternatywnego schematu dawkowania dla tej grupy, dlatego nie ma oficjalnych zaleceń dotyczących modyfikacji dawki3.
Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby
Nie przeprowadzono badań dotyczących stosowania galsulfazy u osób z niewydolnością nerek lub wątroby. W związku z tym nie ma zaleceń dotyczących zmiany dawkowania w tych grupach pacjentów4.
Kobiety w ciąży i karmiące piersią
Dane z badań przedklinicznych nie wskazują na istotne ryzyko związane z toksycznym wpływem galsulfazy na płód, jednak brak jest danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania leku u kobiet w ciąży i matek karmiących piersią. Z tego względu galsulfazę można stosować w tych grupach wyłącznie wtedy, gdy potencjalne korzyści przewyższają możliwe ryzyko5.
Zmiany dawkowania w zależności od wskazania
Galsulfaza jest wskazana wyłącznie w leczeniu mukopolisacharydozy typu VI. Schemat dawkowania pozostaje taki sam niezależnie od stopnia zaawansowania choroby, wieku pacjenta czy innych czynników – 1 mg/kg masy ciała raz w tygodniu3. W badaniach klinicznych stosowano ten schemat zarówno u dzieci, jak i dorosłych6.
Maksymalna dawka dobowa i ryzyko przedawkowania
Nie określono ścisłej maksymalnej dawki dobowej galsulfazy. W badaniach klinicznych pacjenci otrzymywali nawet podwójną zalecaną prędkość wlewu bez wystąpienia niepożądanych działań7. Niemniej jednak zaleca się ścisłe przestrzeganie schematu dawkowania 1 mg/kg masy ciała raz w tygodniu, a w razie wątpliwości decyzję o ewentualnych zmianach powinien podejmować lekarz prowadzący.
- Wlew powinien trwać co najmniej 4 godziny, niezależnie od masy ciała pacjenta.
- U pacjentów podatnych na przeciążenie płynami należy rozważyć użycie mniejszych woreczków infuzyjnych i wolniejsze tempo podawania.
- Nie ma potrzeby modyfikacji dawki w przypadku dzieci i młodzieży – stosuje się tę samą zasadę 1 mg/kg.
- Brak zaleceń dotyczących zmiany dawkowania u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby.
- W razie wystąpienia objawów niepożądanych można zastosować leki przeciwhistaminowe lub przeciwgorączkowe oraz zmniejszyć tempo wlewu.
Tabela podsumowująca dawkowanie galsulfazy
| Grupa pacjentów | Schemat dawkowania |
|---|---|
| Dorośli | 1 mg/kg masy ciała dożylnie raz w tygodniu, wlew przez 4 godziny |
| Dzieci i młodzież | 1 mg/kg masy ciała dożylnie raz w tygodniu, wlew przez 4 godziny (dostosować objętość i prędkość w przypadku masy ciała <20 kg) |
| Pacjenci w podeszłym wieku | Brak danych; brak zaleceń dotyczących zmiany dawki |
| Pacjenci z zaburzeniami nerek lub wątroby | Brak danych; brak zaleceń dotyczących zmiany dawki |
| Kobiety w ciąży i karmiące piersią | Stosować tylko, jeśli korzyści przewyższają ryzyko |
Galsulfaza – dawkowanie w terapii mukopolisacharydozy typu VI
Galsulfaza to lek, którego dawkowanie jest ściśle ustalone niezależnie od wieku pacjenta – standardowo stosuje się 1 mg/kg masy ciała raz w tygodniu w formie wlewu dożylnego trwającego minimum 4 godziny3. W szczególnych grupach pacjentów, takich jak osoby z niewydolnością nerek, wątroby, kobiety w ciąży czy osoby starsze, nie ustalono konieczności zmiany dawki, jednak decyzje dotyczące terapii powinny być podejmowane indywidualnie przez lekarza45. U dzieci oraz młodzieży nie stosuje się innych zasad dawkowania, lecz u najmłodszych należy zachować ostrożność ze względu na ryzyko przeciążenia płynami3. Przestrzeganie zaleceń dotyczących tempa i objętości wlewu pozwala na bezpieczne prowadzenie terapii przez długi czas.


















