Fostamatinib

Charakterystyka ogólna fostamatynibu

Fostamatynib to substancja czynna należąca do grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej, wykorzystywana w leczeniu chorób o podłożu autoimmunologicznym. W organizmie działa jako prolek, czyli substancja, która po podaniu doustnym przekształca się w aktywną postać – metabolit o nazwie R406. Dzięki swojemu mechanizmowi działania fostamatynib stanowi nowoczesną, celowaną opcję terapeutyczną, mającą na celu regulację nieprawidłowej odpowiedzi immunologicznej.

W Polsce i na świecie stosuje się go głównie u osób dorosłych z przewlekłą plamistą małopłytkowością immunologiczną (ITP), zwłaszcza jeśli inne metody leczenia okazały się nieskuteczne lub przeciwwskazane.

Właściwości lecznicze i wskazania do stosowania

• Immunomodulujące i przeciwzapalne działanie: Fostamatynib poprzez hamowanie kinazy SYK wpływa na kluczowe mechanizmy odpornościowe, ograniczając niszczenie własnych komórek krwi przez układ immunologiczny.
• Główne wskazanie: Przewlekła plamista małopłytkowość immunologiczna (ITP) u dorosłych – choroba, w której organizm niszczy własne płytki krwi, zwiększając ryzyko krwawień i siniaków.
• Alternatywa dla innych terapii: Lek jest przeznaczony głównie dla pacjentów, którzy nie odpowiadają na standardowe leczenie, takie jak kortykosteroidy czy zabieg usunięcia śledziony (splenektomia).

Trwają badania nad innymi zastosowaniami fostamatynibu, jednak obecnie zatwierdzone i sprawdzone wskazanie dotyczy leczenia ITP.

Mechanizm działania fostamatynibu

Fostamatynib działa poprzez selektywne hamowanie kinazy SYK (ang. spleen tyrosine kinase). Enzym ten pełni ważną rolę w przekazywaniu sygnałów w komórkach układu odpornościowego, takich jak limfocyty B i makrofagi.

• Zmniejszenie niszczenia płytek krwi: W ITP organizm produkuje przeciwciała przeciwko płytkom krwi. Połączone z nimi płytki są rozpoznawane przez makrofagi i niszczone. Hamowanie SYK ogranicza ten proces, prowadząc do zwiększenia liczby płytek krwi.
• Redukcja stanu zapalnego: Fostamatynib zmniejsza produkcję cytokin prozapalnych, ograniczając nadmierną aktywację układu odpornościowego.
• Wpływ na inne elementy odporności: Lek hamuje także proliferację limfocytów B oraz produkcję autoprzeciwciał.

Aktywna forma leku – metabolit R406 – odpowiada za większość efektu terapeutycznego, a jego działanie utrzymuje się nawet przy stosunkowo krótkim okresie półtrwania w organizmie.

Schematy dawkowania fostamatynibu

• Dorośli: Standardowo leczenie rozpoczyna się od 100 mg dwa razy dziennie (podczas posiłków). Jeśli po ok. 4 tygodniach efekt jest niewystarczający i lek jest dobrze tolerowany, dawkę można zwiększyć do 150 mg dwa razy dziennie.
• Dzieci: Brak szeroko potwierdzonych badań klinicznych – stosowanie tylko w wyjątkowych przypadkach, po indywidualnej decyzji hematologa.
• Osoby starsze: Zalecane jest rozpoczynanie leczenia od niższych dawek i szczególna ostrożność ze względu na potencjalne zaburzenia funkcji nerek i wątroby.
• Kobiety w ciąży i karmiące piersią: Brak jednoznacznych danych dotyczących bezpieczeństwa. Lek może być zastosowany tylko wtedy, gdy potencjalne korzyści przewyższają ryzyko. Nie zaleca się stosowania podczas karmienia piersią.
• Osoby z chorobami przewlekłymi: Konieczne jest monitorowanie funkcji nerek i wątroby oraz dostosowanie dawki pod ścisłą kontrolą lekarską.

Ostrzeżenia i szczególne środki ostrożności

• Monitorowanie liczby płytek krwi: Regularne badania są niezbędne, aby ocenić skuteczność leczenia oraz zapobiegać powikłaniom.
• Działania niepożądane: Do najczęstszych należą biegunka, nadciśnienie tętnicze, bóle głowy oraz infekcje dróg oddechowych. W przypadku utrzymywania się objawów należy skonsultować się z lekarzem.
• Interakcje z innymi lekami: Fostamatynib może wchodzić w interakcje z innymi preparatami, szczególnie tymi, które wpływają na enzymy wątrobowe (np. inhibitory CYP3A4).
• Szczepienia: Ze względu na wpływ na układ odpornościowy, szczepienia żywymi drobnoustrojami powinny być wykonywane wyłącznie zgodnie z zaleceniami lekarza.

Podsumowanie

Fostamatynib to nowoczesny, celowany lek immunomodulujący, skuteczny u dorosłych pacjentów z przewlekłą plamistą małopłytkowością immunologiczną, którzy nie uzyskali poprawy po innych terapiach. Jego stosowanie wymaga ścisłego nadzoru medycznego, regularnego monitorowania parametrów krwi oraz zachowania ostrożności w przypadku współistniejących chorób, ciąży lub stosowania innych leków.