REKLAMA

Jak działa deferazyroks w organizmie?

Mechanizm działania deferazyroksu odnosi się do sposobu, w jaki ta substancja wpływa na organizm, by skutecznie usuwać nadmiar żelaza i zapobiegać jego szkodliwym skutkom. Zrozumienie tego mechanizmu jest ważne, ponieważ pozwala wyjaśnić, dlaczego lek jest stosowany w konkretnych chorobach oraz jakie efekty terapeutyczne można dzięki niemu osiągnąć. W farmakologii wyróżniamy dwa podstawowe pojęcia: farmakodynamikę, czyli działanie leku na organizm, oraz farmakokinetykę, czyli to, co organizm robi z lekiem – jak go wchłania, przetwarza i wydala. Poniżej przedstawiamy te zagadnienia w przystępny sposób, aby pomóc zrozumieć działanie deferazyroksu.

Działanie deferazyroksu – jak usuwa żelazo?

Deferazyroks jest lekiem chelatującym, co oznacza, że potrafi łączyć się z określonymi metalami – w tym przypadku z żelazem w formie trójwartościowej (III). Substancja ta działa wysoce selektywnie, co znaczy, że głównie wiąże żelazo, nie zaburzając istotnie poziomu innych metali, takich jak cynk czy miedź. Deferazyroks łączy się z żelazem w stosunku dwóch cząsteczek leku do jednej cząsteczki żelaza, tworząc kompleks, który organizm może łatwo wydalić z kałem.

Ważne: Deferazyroks pomaga usunąć nadmiar żelaza, które gromadzi się u osób po wielu transfuzjach krwi, co jest ważne, ponieważ zbyt dużo żelaza może uszkadzać narządy, takie jak wątroba czy serce.

Badania wykazały, że stosowanie deferazyroksu w różnych dawkach powoduje wydalanie żelaza w różnym stopniu – im większa dawka, tym więcej żelaza jest usuwane. Lek ten pomaga nie tylko zmniejszyć ilość żelaza w organizmie, ale także poprawia stan zdrowia, zwłaszcza u pacjentów z talasemią beta i innymi niedokrwistościami, którzy muszą regularnie otrzymywać transfuzje krwi.12

Jak deferazyroks działa w organizmie po podaniu doustnym?

Po przyjęciu doustnym deferazyroks jest wchłaniany z przewodu pokarmowego do krwi w czasie od około 1,5 do 4 godzin, co oznacza, że po tym czasie osiąga maksymalne stężenie w organizmie. Tabletki powlekane, granulaty i tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej różnią się biodostępnością, czyli stopniem i szybkością wchłaniania leku. Tabletki powlekane mają wyższą biodostępność w porównaniu do tabletek do sporządzania zawiesiny, co oznacza, że organizm wykorzystuje większą ilość leku z takiej formy.34

Deferazyroks wiąże się niemal w 99% z białkami krwi, głównie albuminą, co ogranicza jego dystrybucję w organizmie do około 14 litrów. Lek jest metabolizowany przede wszystkim przez proces glukuronidacji – połączenia z kwasem glukuronowym – co ułatwia jego wydalanie z żółcią do przewodu pokarmowego. Część leku może być ponownie wchłaniana w jelitach, co jest naturalnym zjawiskiem zwanym krążeniem jelitowo-wątrobowym. Wydalanie przez nerki jest minimalne, co oznacza, że głównie usuwa się z kałem. Okres półtrwania, czyli czas, w którym stężenie leku w organizmie zmniejsza się o połowę, wynosi od 8 do 16 godzin, co pozwala na dawkowanie raz na dobę.56

Ważne: Przyjmowanie deferazyroksu na czczo lub z lekkim posiłkiem jest zalecane, ponieważ posiłki bogate w tłuszcze mogą zwiększać wchłanianie leku, co może wpływać na jego działanie i bezpieczeństwo.

Farmakokinetyka u różnych grup pacjentów

U dzieci i młodzieży całkowita ekspozycja na lek jest mniejsza niż u dorosłych, zwłaszcza u dzieci poniżej 6 lat, gdzie jest ona o około 50% mniejsza. Dlatego dawkowanie ustala się indywidualnie, biorąc pod uwagę odpowiedź organizmu na leczenie. U kobiet lek jest nieco wolniej usuwany z organizmu niż u mężczyzn, ale nie ma to znaczącego wpływu na dawkowanie. Badania u osób starszych oraz u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby są ograniczone, jednak u pacjentów z łagodnymi i umiarkowanymi zaburzeniami wątroby obserwowano zwiększoną ekspozycję na lek, co może wymagać ostrożności.78

Informacje z badań przedklinicznych

Badania na zwierzętach nie wykazały szczególnego zagrożenia dla ludzi. Występowały jednak efekty toksyczne, takie jak uszkodzenie nerek i zmętnienie soczewki oka (zaćma), zwłaszcza u młodych zwierząt bez nadmiaru żelaza. Uważa się, że toksyczność jest związana z usuwaniem żelaza z organizmu, które u tych zwierząt nie było nadmierne. Badania genotoksyczności (czy lek może uszkadzać DNA) były generalnie negatywne, a deferazyroks nie wykazał działania rakotwórczego w długotrwałych testach na zwierzętach. Nie wykazano też działania teratogennego (wywołującego wady rozwojowe), choć przy bardzo dużych dawkach u szczurów obserwowano zwiększoną liczbę zmian kostnych i martwych urodzeń, co miało związek z toksycznością leku u samic bez nadmiaru żelaza.910

Ważne: Przedkliniczne dane wskazują, że deferazyroks jest bezpieczny, gdy jest stosowany zgodnie z zaleceniami, ale jak każdy lek może powodować działania niepożądane, szczególnie przy nieodpowiednim dawkowaniu.

Deferazyroks – skuteczna pomoc w kontroli poziomu żelaza

Deferazyroks jest lekiem doustnym, który dzięki swojej zdolności do selektywnego wiązania żelaza (III) pomaga usuwać jego nadmiar z organizmu, głównie przez kał. Dzięki temu chroni narządy przed uszkodzeniami spowodowanymi przez nadmierne gromadzenie się żelaza. Lek charakteryzuje się korzystnym profilem działania, nie obniżając stale poziomu innych ważnych metali w organizmie. Różne postaci farmaceutyczne (tabletki powlekane, granulaty, tabletki do sporządzania zawiesiny) różnią się biodostępnością i zalecanym dawkowaniem, co pozwala dostosować terapię do indywidualnych potrzeb pacjenta. Deferazyroks jest dobrze przebadany klinicznie, a jego skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzono w licznych badaniach u dorosłych i dzieci z różnymi postaciami niedokrwistości wymagającymi transfuzji krwi.211

Pytania i odpowiedzi

Jak działa deferazyroks?

Deferazyroks wiąże się z żelazem w organizmie i pomaga usunąć jego nadmiar głównie przez kał.

Jak długo trwa działanie deferazyroksu?

Lek działa przez około 8 do 16 godzin, dlatego zwykle przyjmuje się go raz na dobę.

Czy deferazyroks wpływa na inne metale w organizmie?

Nie, deferazyroks ma małe powinowactwo do cynku i miedzi i nie powoduje ich stałego obniżenia.

Czy deferazyroks jest bezpieczny dla dzieci?

Tak, jest stosowany u dzieci od 2 roku życia, a dawkowanie dostosowuje się indywidualnie.

REKLAMA