Waloktokogen roksaparwowek to innowacyjna terapia genowa stosowana u dorosłych z ciężką hemofilią A. Leczenie polega na jednorazowej dożylnej infuzji, której dawkowanie jest ściśle uzależnione od masy ciała pacjenta. Terapia wymaga specjalistycznego nadzoru i jest przeznaczona wyłącznie dla wybranych osób, u których nie występują przeciwciała przeciwko AAV5. Poniżej przedstawiamy szczegółowe informacje dotyczące dawkowania, uwzględniające różne grupy pacjentów oraz najważniejsze aspekty bezpieczeństwa.
