Sulfataza iduronianowa, laronidaza i galsulfaza to enzymy wykorzystywane w leczeniu poważnych, rzadkich chorób metabolicznych. Wszystkie te substancje podaje się w formie dożylnej infuzji, a ich działanie polega na uzupełnieniu brakujących enzymów w organizmie. Różnią się jednak pod względem wskazań, mechanizmu działania i bezpieczeństwa stosowania, szczególnie u dzieci, kobiet w ciąży oraz osób z zaburzeniami pracy nerek czy wątroby.
Galsulfaza to enzym wykorzystywany w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej – mukopolisacharydozy typu VI (MPS VI), znanej również jako zespół Maroteaux-Lamy’ego. Terapia galsulfazą polega na uzupełnianiu brakującego enzymu w organizmie, co pozwala ograniczyć gromadzenie się szkodliwych substancji w tkankach. Leczenie przeznaczone jest zarówno dla dorosłych, jak i dzieci, a jego celem jest poprawa sprawności ruchowej, wytrzymałości i jakości życia osób z MPS VI.
