Tezakaftor to substancja stosowana w leczeniu mukowiscydozy, która poprawia działanie białka CFTR u pacjentów z określonymi mutacjami. Choć terapia ta może przynosić wymierne korzyści, jej stosowanie nie zawsze jest możliwe i w wielu przypadkach wymaga szczególnej ostrożności. W tej publikacji wyjaśniamy, w jakich sytuacjach stosowanie tezakaftoru jest przeciwwskazane lub wymaga szczególnej uwagi, zarówno w leczeniu skojarzonym, jak i w różnych grupach pacjentów, w tym dzieci.
Lumakaftor to substancja czynna stosowana w leczeniu mukowiscydozy, szczególnie u pacjentów z określoną mutacją genetyczną. Dzięki połączeniu z iwakaftorem, lumakaftor poprawia funkcjonowanie białka odpowiedzialnego za objawy tej choroby. Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania zostały potwierdzone w licznych badaniach klinicznych zarówno u dorosłych, jak i u dzieci, co pozwala na stosowanie terapii już od najmłodszych lat życia pacjentów z mukowiscydozą.
Bezpieczeństwo stosowania lumakaftoru u dzieci zależy od wieku, postaci leku oraz szczególnych cech tej grupy pacjentów. Lumakaftor, stosowany zawsze w połączeniu z iwakaftorem, może być podawany dzieciom z mukowiscydozą z określoną mutacją genetyczną, jednak wymaga to ścisłego przestrzegania zaleceń dotyczących dawkowania oraz monitorowania ewentualnych działań niepożądanych, zwłaszcza w zakresie funkcji wątroby i oczu.
Lumakaftor to nowoczesna substancja czynna stosowana w leczeniu mukowiscydozy u osób z określoną mutacją genetyczną. Dzięki niej poprawia się działanie białka odpowiedzialnego za transport jonów w komórkach, co przekłada się na lepszą pracę układu oddechowego. Lumakaftor jest dostępny w różnych postaciach i dawkach, także w połączeniu z inną substancją czynną – iwakaftorem.
