Orfadin to lek stosowany w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT-1) oraz alkaptonurii (AKU). Zawiera nityzynon, który działa jako inhibitor dioksygenazy 4-hydroksyfenylopirogronianu, co zapobiega kumulacji toksycznych metabolitów tyrozyny. Lek jest dostępny w postaci zawiesiny doustnej o stężeniu 4 mg/ml. Dawkowanie zależy od masy ciała pacjenta i powinno być dostosowane indywidualnie. Orfadin jest przeznaczony dla pacjentów w każdym wieku, a jego stosowanie wymaga jednoczesnej diety ubogiej w tyrozynę i fenyloalaninę. Regularne monitorowanie stężenia tyrozyny w osoczu jest kluczowe w trakcie leczenia.

