Jak dawkować lek Miglustat Dipharma? Szczegółowy przewodnik

W artykule omówimy szczegółowe dawkowanie leku Miglustat Dipharma, który jest stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu I oraz choroby Niemanna-Picka typu C. Zawiera on istotne informacje dotyczące sposobu podawania, zalecanych dawek oraz wskazówek dla pacjentów, aby zapewnić skuteczność terapii i minimalizować ryzyko działań niepożądanych. Informacje te pochodzą z dokumentu “Charakterystyka produktu leczniczego” ^[1].

Spis treści

• Wskazania do stosowania
• Dawkowanie w chorobie Gauchera typu I
• Dawkowanie w chorobie Niemanna-Picka typu C
• Specjalne grupy pacjentów
• Monitorowanie skuteczności leczenia
• Działania niepożądane

Wskazania do stosowania

Produkt Miglustat Dipharma jest wskazany do stosowania doustnego w leczeniu łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I u pacjentów dorosłych, którzy nie mogą być leczeni enzymatyczną terapią zastępczą. Ponadto, jest stosowany w leczeniu postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C ^[1].

Dawkowanie w chorobie Gauchera typu I

Zalecana dawka początkowa dla dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu I wynosi 100 mg trzy razy na dobę. W przypadku wystąpienia działań niepożądanych, takich jak biegunka, lekarz może zalecić tymczasowe zmniejszenie dawki do 100 mg raz lub dwa razy na dobę ^[1].

Dawkowanie w chorobie Niemanna-Picka typu C

Dla dorosłych pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C zalecana dawka wynosi 200 mg trzy razy na dobę. Dawkowanie dla dzieci i młodzieży (w wieku 12 lat i powyżej) również wynosi 200 mg trzy razy na dobę. U dzieci poniżej 12. roku życia dawka powinna być ustalona w zależności od powierzchni ciała ^[1].

Specjalne grupy pacjentów

U pacjentów w podeszłym wieku oraz u osób z zaburzeniami czynności nerek i wątroby należy zachować ostrożność. U pacjentów z klirensem kreatyniny wynoszącym 50-70 mL/min, dawka początkowa powinna wynosić 100 mg dwa razy na dobę. W przypadku klirensu 30-50 mL/min, dawka powinna wynosić 100 mg raz na dobę ^[1].

Monitorowanie skuteczności leczenia

Skuteczność leczenia miglustatem należy regularnie oceniać, szczególnie u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C, co najmniej co 6 miesięcy. Kontynuacja leczenia powinna być ponownie zatwierdzona po co najmniej 1 roku terapii ^[1].

Działania niepożądane

Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi są: biegunka, wzdęcia, ból brzucha, zmniejszenie masy ciała oraz drżenie. W przypadku wystąpienia poważnych działań niepożądanych, takich jak neuropatia obwodowa, należy skonsultować się z lekarzem ^[1].

Słownik pojęć

• Miglustat – lek stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu I oraz choroby Niemanna-Picka typu C.
• Choroba Gauchera – wrodzone zaburzenie metaboliczne, które prowadzi do odkładania się glukozyloceramidu w organizmie.
• Choroba Niemanna-Picka typu C – rzadkie, postępujące zaburzenie neurodegeneracyjne związane z nieprawidłowym transportem lipidów w komórkach.
• Biegunka – częste oddawanie luźnych lub wodnistych stolców, które może być działaniem niepożądanym leku.
• Neuropatia obwodowa – uszkodzenie nerwów obwodowych, które może prowadzić do bólu, osłabienia i problemów z czuciem.

Materiały źródłowe

• [1]: https://leki.pl/chpl/100416890